Forekomst av trening-indusert ventilasjonsbegrensning og assosierte faktorer hos pasienter med cystisk fibrose som mottar elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (MUCOLIMEX)
Forekomst av trening-indusert ventilasjonsbegrensning og tilknyttede faktorer hos pasienter med cystisk fibrose som behandles med Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor
Cystisk fibrose er en genetisk lidelse som påvirker hele kroppen og er assosiert med respiratoriske forverringer, nedsatt livskvalitet og redusert forventet levealder. Terapeutisk behandling av cystisk fibrose har blitt betydelig endret med den nylige introduksjonen av en kombinasjon av svært effektive CFTR-modulatorer (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor (ETI), som forbedrer livskvalitet, respiratorisk funksjon og reduserer antall forverringer. Effekten av disse behandlingene på treningsadaptasjon er ikke klart identifisert.
Hovedmålet er å estimere forekomsten av amputert ventilasjonsreserve under submaximal belastningstesting vurdert ved 6-minutters gangtest (6MWT) hos pasienter med cystisk fibrose behandlet med ETI.
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
Cystisk fibrose er en genetisk lidelse som påvirker hele kroppen og er assosiert med pusteforstyrrelser, nedsatt livskvalitet og redusert forventet levetid. Den terapeutiske behandlingen av cystisk fibrose har blitt dypt endret av den nylige ankomsten av en kombinasjon av høyeffektive CFTR-modulatorer (cystisk fibrose transmembran-konduktansregulator), Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor (ETI), som forbedrer livskvalitet, pustefunksjon og reduserer antall forverringer. Påvirkningen av disse behandlingene på treningsadaptasjon er ikke klart identifisert.
Hovedmålet er å estimere forekomsten av amputert ventilasjonsreserve under submaximal treningsprøving vurdert ved 6-minutters gangtest (6MWT) hos pasienter med cystisk fibrose behandlet med ETI.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Camille AUDOUSSET, Doctor
- Telefonnummer: +33 +33 3.20.44.41.45
- E-post: DRC@chu-lille.fr
Studiesteder
-
-
-
Lille, Frankrike, 59037
- Rekruttering
- University Hospital
-
Ta kontakt med:
- Camille Audousset, Doctor
- Telefonnummer: 0320445544
- E-post: camille.audousset@chu-lille.fr
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne
- Voksen i alderen 18 år eller over
- Lider av cystisk fibrose
- Behandlet ved CRCM i Lille og Créteil
- Behandlet med ETI
- Være dekket av trygden
- Kunne forstå studiens krav, gi skriftlig samtykke og følge studiens datainnsamlingsprosedyrer
Eksklusjonskriterier:
Medisinsk kontraindikasjon eller manglende evne til å utføre en belastningstest i henhold til ERS-anbefalinger
- Absolutte kontraindikasjoner
- Relativ kontraindikasjoner:
- Forverring av tilstanden i løpet av de 4 ukene før V1-besøket (27).
- Gravide eller ammende kvinner
- Administrative årsaker
- Personer som er fratatt friheten
- Mindreårige eller beskyttede voksne
- Personer som har nektet eller ikke er i stand til å gi informert samtykke
- Personer i nødsituasjoner
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Helsetjenesteforskning
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: pasienter behandlet med ETI (Kaftrio-Kalydeco©)
|
Måling av motstand ved tvungne svingninger og kontinuerlig måling av ventilasjon og inspiratorisk kapasitet under TM6
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Estimere prevalensen av ventilasjonsbegrensning målt med en bærbar spirometer under en submaksimal belastningstest (6-minutters gangtest) hos pasienter med cystisk fibrose som gjennomgår ETI.
Tidsramme: varighet på 56 uker som starter i desember 2025
|
Hovedendepunktet er ventilasjonsbegrensning definert som forskjellen mellom estimert teoretisk maksimal minutventilasjon (VMM i L/min) estimert ved å multiplisere FEV1 (L) x 35 og måling av ekstern ventilasjon under trening (VE, L/min) ved bruk av en bærbar spirometer delt på teoretisk VM x100 mindre enn 15%. Ventilasjonsbegrensning = (MMV (L/min) - VE (L/min) /MMV (L/min))*100 < 15% |
varighet på 56 uker som starter i desember 2025
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Estimer prevalensen av ventilasjonsbegrensning målt med en bærbar spirometer under en maksimal inkrementell steptest (A-STEP) med progressive trinn hos pasienter med cystisk fibrose som gjennomgår ETI.
Tidsramme: varighet på 56 uker med start i desember 2025
|
Vurderingskriteriet er forskjellen mellom den estimerte teoretiske maksimale minuttventilasjonsvolumet (VMM i L/min) estimert ved å multiplisere FEV1 (L) x 35 og målingen av ekstern ventilasjon (VE i L/min) ved hjelp av en bærbar spirometer under trening, dividert med den teoretiske VM x100 mindre enn 15%.
|
varighet på 56 uker med start i desember 2025
|
|
Vurdering av forekomsten av dynamisk distensjon under en submaksimal (TM6) eller maksimal (inkrementell trinn-test i henhold til A-Step-protokollen) belastningstest ved spirometri
Tidsramme: varighet på 56 uker som starter i desember 2025
|
Kriteriet for vurdering er en reduksjon i inspiratorisk kapasitet (L) på mer enn 150 ml innen 30 sekunder etter slutten av anstrengelsen sammenlignet med før-anstrengelsens inspiratorisk kapasitet (L) målt med spirometri.
|
varighet på 56 uker som starter i desember 2025
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2024_0277
- 2024-A02709-38 (Registeridentifikator: ID-RCB)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .