Prevalentie van inspanningsgeïnduceerde ventilatoire beperking en geassocieerde factoren bij patiënten met cystic fibrosis die Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor ontvangen (MUCOLIMEX)
Prevalentie van inspanningsgebonden ventilatoire beperking en geassocieerde factoren bij patiënten met cystische fibrose die Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor ontvangen
Cystische fibrose is een genetische aandoening die het hele lichaam aantast en geassocieerd is met luchtwegverergeringen, verminderde levenskwaliteit en kortere levensverwachting. De therapeutische behandeling van cystische fibrose is ingrijpend veranderd door de recente introductie van een combinatie van zeer effectieve CFTR-modulatoren (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor (ETI), die de levenskwaliteit, longfunctie verbeteren en het aantal verergeringen verminderen. De impact van deze behandelingen op inspanningsaanpassing is niet duidelijk vastgesteld.
Het hoofddoel is om de prevalentie van amputatie van de ventilatiereserve tijdens submaximale inspanningstests te schatten, beoordeeld door de 6-minuten wandeltest (6MWT) bij patiënten met cystische fibrose die met ETI's worden behandeld.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Cystische fibrose is een genetische aandoening die het hele lichaam aantast en geassocieerd wordt met luchtwegverergeringen, verminderde levenskwaliteit en een kortere levensverwachting. De therapeutische behandeling van cystische fibrose is ingrijpend veranderd door de recente introductie van een combinatie van zeer effectieve cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) modulatoren, Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor (ETI), die de levenskwaliteit, de longfunctie verbeteren en het aantal verergeringen verminderen. De impact van deze behandelingen op de aanpassing aan lichaamsbeweging is nog niet duidelijk vastgesteld.
Het hoofddoel is om de prevalentie van amputatie van de ventilatoire reserve tijdens submaximale inspanningstesten te schatten, beoordeeld met de 6-minuten wandeltest (6MWT) bij patiënten met cystische fibrose die behandeld worden met ETI's.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Camille AUDOUSSET, Doctor
- Telefoonnummer: +33 +33 3.20.44.41.45
- E-mail: DRC@chu-lille.fr
Studie Locaties
-
-
-
Lille, Frankrijk, 59037
- Werving
- University Hospital
-
Contact:
- Camille Audousset, Doctor
- Telefoonnummer: 0320445544
- E-mail: camille.audousset@chu-lille.fr
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Man of vrouw
- Volwassene van 18 jaar of ouder
- Lijdt aan cystische fibrose
- Behandeld in het CRCM in Lille en Créteil
- Behandeld met ETI
- Verzekerd zijn via de sociale zekerheid
- De vereisten van de studie kunnen begrijpen, schriftelijke geïnformeerde toestemming kunnen geven en de gegevensverzamelingsprocedures van de studie kunnen naleven
Uitsluitingscriteria:
Medische contra-indicatie of onvermogen om een inspanningstest uit te voeren volgens de ERS-aanbevelingen
- Absolute contra-indicaties
- Relatieve contra-indicaties:
- Verergering van de aandoening in de 4 weken voorafgaand aan het V1-bezoek (27).
- Zwangere of zogende vrouwen
- Administratieve redenen
- Personen die van hun vrijheid zijn beroofd
- Minderjarigen of beschermde volwassenen
- Personen die geweigerd hebben of niet in staat zijn om geïnformeerde toestemming te geven
- Personen in noodsituaties
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Onderzoek naar gezondheidsdiensten
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: patiënten behandeld met ETI (Kaftrio-Kalydeco©)
|
Meting van weerstand door geforceerde oscillaties en continue meting van ventilatie en inspiratoire capaciteit tijdens TM6
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Schat de prevalentie van ventilatoire beperking, gemeten met een draagbare spirometer tijdens een submaximale inspanningstest (6-minuten wandeltest), in patiënten met cystische fibrose die ETI ondergaan.
Tijdsspanne: duur van 56 weken die in december 2025 begint
|
Het primaire eindpunt is ventilatoire beperking, gedefinieerd als het verschil tussen de geschatte theoretische maximale minuutventilatie (VMM in L/min) geschat door FEV1 (L) x 35 te vermenigvuldigen en de meting van de externe ventilatie tijdens inspanning (VE, L/min) met behulp van een draagbare spirometer gedeeld door de theoretische VM x100 minder dan 15%. Ventilatoire beperking = (MMV (L/min) - VE (L/min) /MMV (L/min))*100 < 15% |
duur van 56 weken die in december 2025 begint
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Schat de prevalentie van ventilatoire beperking gemeten met een draagbare spirometer tijdens een maximale incrementele staptest (A-STEP) met progressieve stappen bij patiënten met cystische fibrose die ETI ondergaan.
Tijdsspanne: duur van 56 weken die in december 2025 begint
|
Het beoordelingscriterium is het verschil tussen de geschatte theoretische maximale minuutventilatie (VMM in L/min), geschat door FEV1 (L) x 35 te vermenigvuldigen, en de meting van externe ventilatie (VE in L/min) met behulp van een draagbare spirometer tijdens inspanning, gedeeld door de theoretische VM x100 minder dan 15%.
|
duur van 56 weken die in december 2025 begint
|
|
Beoordeling van de prevalentie van dynamische distensie tijdens een submaximale (TM6) of maximale (incrementele staptest volgens het A-Step-protocol) inspanningstest door spirometrie
Tijdsspanne: duur van 56 weken beginnend in december 2025
|
Het criterium voor beoordeling is een afname van de inspiratoire capaciteit (L) van meer dan 150 mL binnen 30 seconden na het einde van de inspanning vergeleken met de voor-inspanning inspiratoire capaciteit (L) gemeten door spirometrie.
|
duur van 56 weken beginnend in december 2025
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2024_0277
- 2024-A02709-38 (Register-ID: ID-RCB)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .