Förekomst av träningsutlöst ventilationsbegränsning och associerade faktorer hos patienter med cystisk fibros som behandlas med Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor (MUCOLIMEX)
Förekomst av träning-utlöst ventilationsbegränsning och associerade faktorer hos patienter med cystisk fibros som behandlas med Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor
Cystisk fibros är en genetisk sjukdom som påverkar hela kroppen och är förknippad med andningsförsämringar, nedsatt livskvalitet och förkortad livslängd. Den terapeutiska behandlingen av cystisk fibros har genomgått en djupgående förändring genom den nyligen tillkomna kombinationen av mycket effektiva cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-modulatorer, Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor (ETI), som förbättrar livskvaliteten, andningsfunktionen och minskar antalet försämringar. Effekten av dessa behandlingar på träningsanpassningen har inte klart identifierats.
Huvudmålet är att uppskatta förekomsten av ventilatorisk reservamputation under submaximala träningsprov som bedöms med 6-minuters gångtest (6MWT) hos patienter med cystisk fibros som behandlas med ETI.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Cystisk fibros är en genetisk sjukdom som påverkar hela kroppen och är förknippad med respiratoriska förvärringar, nedsatt livskvalitet och förkortad livslängd. Den terapeutiska behandlingen av cystisk fibros har förändrats avsevärt genom den nyligen införda kombinationen av mycket effektiva CFTR-modulatorer (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor (ETI), som förbättrar livskvalitet, respiratorisk funktion och minskar antalet förvärringar. Effekten av dessa behandlingar på träningsanpassning har inte klart identifierats.
Det huvudsakliga målet är att uppskatta förekomsten av amputation av ventilationsreserven under submaximalt arbetsprov utvärderat med 6-minuters gångtest (6MWT) hos patienter med cystisk fibros behandlade med ETI.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Camille AUDOUSSET, Doctor
- Telefonnummer: +33 +33 3.20.44.41.45
- E-post: DRC@chu-lille.fr
Studieorter
-
-
-
Lille, Frankrike, 59037
- Rekrytering
- University Hospital
-
Kontakt:
- Camille Audousset, Doctor
- Telefonnummer: 0320445544
- E-post: camille.audousset@chu-lille.fr
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Man eller kvinna
- Vuxen 18 år eller äldre
- Lider av cystisk fibros
- Behandlas vid CRCM i Lille och Créteil
- Behandlas med ETI
- Omfattas av socialförsäkring
- Kunna förstå studiens krav, lämna skriftligt informerat samtycke och följa studiens datainsamlingsprocedurer
Exklusionskriterier:
Medicinsk kontraindikation eller oförmåga att utföra ett belastningstest enligt ERS-rekommendationer
- Absoluta kontraindikationer
- Relativa kontraindikationer:
- Förvärring av tillståndet inom de 4 veckorna före V1-besöket (27).
- Gravida eller ammande kvinnor
- Administrativa skäl
- Personer berövade frihet
- Omyndiga eller skyddade vuxna
- Personer som har vägrat eller inte kan ge informerat samtycke
- Personer i nödsituationer
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Hälsovårdsforskning
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: patienter behandlade med ETI (Kaftrio-Kalydeco©)
|
Mätning av resistans genom framtvingade oscillationer och kontinuerlig mätning av ventilation och inspiratorisk kapacitet under TM6
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Uppskatta förekomsten av ventilationsbegränsning mätt med en portabel spirometer under ett submaximalt arbetsprov (6-minuters gångtest) hos patienter med cystisk fibros som genomgår ETI.
Tidsram: en varaktighet av 56 veckor som börjar i december 2025
|
Den primära slutpunkten är ventilationsbegränsning definierad som skillnaden mellan den uppskattade teoretiska maximala minutventilationsvolymen (VMM i L/min) uppskattad genom att multiplicera FEV1 (L) x 35 och mätningen av extern ventilation under träning (VE, L/min) med hjälp av en portabel spirometer dividerat med den teoretiska VM x100 mindre än 15%. Ventilationsbegränsning = (MMV (L/min) - VE (L/min) /MMV (L/min))*100 < 15% |
en varaktighet av 56 veckor som börjar i december 2025
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Uppskatta prevalensen av ventilatorisk begränsning mätt med en portabel spirometer under ett maximalt inkrementellt steptest (A-STEP) med progressiva steg hos patienter med cystisk fibros som genomgår ETI.
Tidsram: varaktighet på 56 veckor som börjar i december 2025
|
Bedömningskriteriet är skillnaden mellan den beräknade teoretiska maximala minutventilationsvolymen (VMM i L/min) som beräknas genom att multiplicera FEV1 (L) x 35 och mätningen av extern ventilation (VE i L/min) med hjälp av en portabel spirometer under träning dividerat med den teoretiska VM x100 mindre än 15%.
|
varaktighet på 56 veckor som börjar i december 2025
|
|
Bedömning av förekomsten av dynamisk distension under ett submaximalt (TM6) eller maximalt (inkrementellt stegtest enligt A-Step-protokollet) arbetsprov genom spirometri
Tidsram: varaktighet på 56 veckor som börjar i december 2025
|
Bedömningskriteriet är en minskning av inspiratorisk kapacitet (L) med mer än 150 ml inom 30 sekunder efter ansträngningens slut jämfört med den pre-ansträngnings inspiratoriska kapaciteten (L) som mäts med spirometri.
|
varaktighet på 56 veckor som börjar i december 2025
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2024_0277
- 2024-A02709-38 (Registeridentifierare: ID-RCB)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .