엘렉사캐프토르-테자캐프토르-이바캐프토르를 투여받는 낭포성 섬유증 환자에서 운동 유발 환기 제한의 유병률 및 관련 요인 (MUCOLIMEX)
엘렉사카프토르-테자카프토르-이바카프토르를 투여받는 낭포성 섬유증 환자에서 운동 유발 환기 제한의 유병률 및 관련 요인
낭포성 섬유증은 전신에 영향을 미치는 유전성 질환으로 호흡기 악화, 삶의 질 저하 및 기대 수명 단축과 관련이 있습니다. 최근에 도입된 고효율 낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절자(CFTR) 조절제인 엘렉사카프토르-테자카프토르-이바카프토르(ETI) 복합제로 인해 낭포성 섬유증의 치료 관리가 획기적으로 변화하였으며, 이는 삶의 질, 호흡 기능을 개선하고 악화 횟수를 감소시킵니다. 이러한 치료가 운동 적응에 미치는 영향은 명확하게 규명되지 않았습니다.
주요 목표는 ETI로 치료받는 낭포성 섬유증 환자에서 6분 걷기 검사(6MWT)로 평가한 아최대 운동 검사 중 환기 예비능 절단의 유병률을 추정하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
낭포성 섬유증은 전신에 영향을 미치는 유전성 장애로, 호흡기 악화, 삶의 질 저하 및 기대 수명 감소와 관련이 있습니다. 고효율 낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절자(CFTR) 조절제인 엘렉사캐프터-테자캐프터-이바캐프터(ETI)의 최근 도입으로 낭포성 섬유증의 치료적 관리가 크게 변화하여 삶의 질, 호흡 기능이 개선되고 악화 횟수가 감소하고 있습니다. 이러한 치료가 운동 적응에 미치는 영향은 명확하게 확인되지 않았습니다.
주요 목표는 ETI로 치료받는 낭포성 섬유증 환자에서 6분 걷기 검사(6MWT)를 통해 평가된 아극량 운동 검사 중 환기 예비능 절단의 유병률을 추정하는 것입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Camille AUDOUSSET, Doctor
- 전화번호: +33 +33 3.20.44.41.45
- 이메일: DRC@chu-lille.fr
연구 장소
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Lille, 프랑스, 59037
- 모병
- University Hospital
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연락하다:
- Camille Audousset, Doctor
- 전화번호: 0320445544
- 이메일: camille.audousset@chu-lille.fr
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 남성 또는 여성
- 18세 이상 성인
- 낭포성 섬유증 환자
- 릴(Lille) 및 크레테유(Créteil)의 CRCM에서 치료받는 환자
- ETI 치료를 받는 환자
- 사회보장 적용 대상자
- 연구 요구사항을 이해하고, 서면 동의서를 제공하며, 연구 데이터 수집 절차를 준수할 수 있는 환자
제외 기준:
ERS 권장사항에 따른 부하 검사 수행의 의학적 금기사항 또는 불가능성
- 절대적 금기사항
- 상대적 금기사항:
- V1 방문(27) 전 4주 동안의 질환 악화
- 임신 중이거나 수유 중인 여성
- 행정적 사유
- 자유를 박탈당한 사람
- 미성년자 또는 보호 대상 성인
- 정보에 입각한 동의를 거부하거나 제공할 수 없는 사람
- 응급 상황에 있는 사람
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 건강 서비스 연구
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ETI(Kaftrio-Kalydeco©)로 치료받은 환자
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강제 진동을 통한 저항 측정 및 TM6 동안의 환기 및 흡기 용량의 연속 측정
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ETI를 받고 있는 낭포성 섬유증 환자에서 하위최대 운동 검사(6분 걷기 검사) 중 휴대용 폐활량계로 측정한 환기 제한의 유병률을 추정합니다.
기간: 2025년 12월부터 시작하여 56주 동안의 기간
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주요 종점은 추정 이론 최대 분간 환기량(VMM, L/분)과 휴대용 폐활량계를 사용하여 운동 중 측정된 외부 환기량(VE, L/분)의 차이를 이론적 VMM으로 나눈 후 100을 곱한 값이 15% 미만인 것으로 정의된 환기 제한입니다. 여기서 추정 이론 최대 분간 환기량은 FEV1(L)에 35를 곱하여 추정합니다. 환기 제한 = (MMV(L/분) - VE(L/분) / MMV(L/분)) * 100 < 15% |
2025년 12월부터 시작하여 56주 동안의 기간
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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낭포성 섬유증 환자가 ETI를 받는 동안 진행적 단계를 포함한 최대 증분 계단 검사(A-STEP)에서 휴대용 폐활량계를 사용하여 측정한 환기 제한의 유병률을 추정합니다.
기간: 2025년 12월에 시작하여 56주 동안 진행되는
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평가 기준은 FEV1(L) × 35를 곱하여 추정된 이론적 최대 분간 환기량(VMM, L/분)과 운동 중 휴대용 폐활량계를 사용하여 측정한 외부 환기량(VE, L/분) 간의 차이를 이론적 VMM으로 나눈 후 ×100을 하여 15% 미만인 것입니다.
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2025년 12월에 시작하여 56주 동안 진행되는
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폐활량 측정을 통한 아극량(TM6) 또는 최대(A-Step 프로토콜에 따른 점진적 계단 검사) 운동 검사 중 동적 팽창의 유병률 평가
기간: 2025년 12월부터 시작하여 56주간의 기간
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판단 기준은 스파이로메트리로 측정한 노력 전 흡기량(L)과 비교하여 노력 종료 후 30초 이내에 흡기량(L)이 150mL 이상 감소하는 것입니다.
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2025년 12월부터 시작하여 56주간의 기간
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2024_0277
- 2024-A02709-38 (레지스트리 식별자: ID-RCB)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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낭포성 섬유증(CF)에 대한 임상 시험
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The Hospital for Sick Children모집하지 않고 적극적으로그룹 1: 건강한 대조군 | 그룹 2: 안정적인 CF | 그룹 3: CFTR 조절제 치료를 받을 것으로 예상되는 CF 참가자 | 그룹 4: 삼중 조합 조절제 치료를 시작하는 4~8세 CF 참가자캐나다
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University of Nottingham모병
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The Hospital for Sick Children아직 모집하지 않음
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Meyer Children's Hospital IRCCS모병
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Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation TrustUniversity of Sheffield모병
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Arkansas Children's Hospital Research InstituteNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); National Institutes of Health (NIH)모병