Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Nye diagnostiske og prognostiske prediktorer i Fabry-kardiomyopati: Bevis for konsept i en sjelden sykdom (FABRyCar)

9. januar 2026 oppdatert av: Núcleo de Apoio à Investigação Clínica - FMUP
I dette arbeidet adresserer vi forståelsen av signalveiene involvert i hjertets omdannelse ved menneskelig plutselig hjertedød gjennom molekylær bildeanalysemetode med en fibrosemarker. Videre legger vi vekt på å karakterisere hjertets omdannelseprosess ved å analysere proteomiske data fra biopsier av hjertevev ved plutselig hjertedød og ved å analysere profilen til mikroRNAer assosiert med hypertrofisk kardiomyopati og deres diagnostiske og prognostiske verdi.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Målet med dette arbeidet er å undersøke de kardiale PET/CT-bildedataene for kardial fibroblastaktiveringsproteinhemmer (FAPI) og dets forhold til risikoen for plutselig hjertedød (SCD) assosiert med myokardfibrose i SCD.

Vi har også som mål å utdype vår forståelse av signalveiene involvert i SCD-hjerteremodellering ved å sammenligne bildedata med proteomiske og mikroRNA-data.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

20

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Voksne pasienter, over 18 år med diagnosen Fabrys sykdom

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Voksne pasienter, over 18 år;
  • Diagnose med Fabrys sykdom

Eksklusjonskriterier:

  • Avslag på å delta i studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
voksne med Fabrys sykdom
Fremgangsmåte: PET-undersøkelse med 68Ga-FAPI
For å vurdere aktivering av myokardfibroblaster, vil alle inkluderte pasienter gjennomgå positronemisjonstomografi/beregnet tomografi (PET/CT) med radiotracer [68Ga]Ga-FAPI. Denne merkeren binder seg selektivt til fibroblastaktiveringsprotein (FAP), som uttrykkes hovedsakelig i aktiverte hjertefibroblaster involvert i patologisk myokardremodellering.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Identifiser og valider nye molekylære biomarkører og patofysiologiske mekanismer for FD-kardiomyopati, med fokus på myokardfibrose, betennelse og hjerteremodellering
Tidsramme: Alle innskrevne pasienter vil gjennomgå PET/CT-avbildning ved bruk av radiotracer [68Ga]Ga-FAPI. Denne prosedyren vil bli utført fra oktober 2025 til januar 2026. Dataanalysen vil bli utført fra januar 2026 til april 2026

Hovedmålet inkluderer:

  • Proteomisk og metabolomisk profilering av hjertebiopsier fra FD-pasienter versus kontroller.
  • Sirkulerende mikroRNA (miRNA)-analyse i plasmaprøver fra HCM- og FD-pasienter for å definere diagnostiske/prognostiske miRNA-signaturer.
  • Evaluering av fibroblastaktivering ved bruk av [68Ga]Ga-FAPI PET/CT-avbildning og dens sammenheng med hjertefibrose og risikoscorer for plutselig hjertedød.
  • Korrelasjon av molekylære funn med hjerteavbildning og standard biomarkører (NT-proBNP, troponin).
Alle innskrevne pasienter vil gjennomgå PET/CT-avbildning ved bruk av radiotracer [68Ga]Ga-FAPI. Denne prosedyren vil bli utført fra oktober 2025 til januar 2026. Dataanalysen vil bli utført fra januar 2026 til april 2026

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Núcleo de Apoio à Investigação Clínica - FMUP

Samarbeidspartnere

GE Healthcare
Universidade do Porto
SOFIE

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. januar 2026

Primær fullføring (Antatt)

31. januar 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. mars 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. januar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. januar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

20. januar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. januar 2026

Sist bekreftet

1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FABRyCar

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere