Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Nya diagnostiska och prognostiska prediktorer för Fabry-kardiomyopati: Konceptbevis i en sällsynt sjukdom (FABRyCar)

9 januari 2026 uppdaterad av: Núcleo de Apoio à Investigação Clínica - FMUP
I detta arbete adresserar vi förståelsen av signalvägarna involverade i kardiell ommodellering vid mänsklig plötslig hjärtdöd (SCD) genom molekylär bildanalys med en fibrosmarkör. Dessutom betonar vi karakteriseringen av den kardiella ommodelleringsprocessen genom att analysera proteomdata från SCD-myokardbiopsier och genom att analysera profilen av mikroRNA associerat med hypertrofisk kardiomyopati och deras diagnostiska och prognostiska värde.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Syftet med detta arbete är att utforska kännetecknen för kardiell PET/CT-avbildning av kardiell fibroblastaktiveringsproteinhämmare (FAPI) och dess förhållande till risken för plötslig hjärtdöd (SCD) associerad med myokardfibros vid SCD.

Vi syftar också till att fördjupa vår förståelse av de signalvägar som är involverade i SCD-hjärtremodellering genom att jämföra avbildningsdata med proteomiska och mikroRNA-data.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

20

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Vuxna patienter, över 18 års ålder med diagnos av Fabrys sjukdom

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Vuxna patienter, över 18 års ålder;
  • Diagnos av Fabry sjukdom

Exklusionskriterier:

  • Vägran att delta i studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
vuxna med Fabrys sjukdom
Procedur: PET-skanning av 68Ga-FAPI
För att bedöma aktivering av myokardfibroblaster kommer alla inkluderade patienter att genomgå positronemissionstomografi/datortomografi (PET/CT) med hjälp av radiotracern [68Ga]Ga-FAPI. Denna tracer binder selektivt till fibroblastaktiveringsproteinet (FAP), som uttrycks främst i aktiverade hjärtfibroblaster involverade i patologisk myokardremodellering.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Identifiera och validera nya molekylära biomarkörer och patofysiologiska mekanismer för FD-kardiomyopati, med fokus på myokardfibros, inflammation och kardiell ommodellering
Tidsram: Alla inkluderade patienter kommer att genomgå PET/CT-avbildning med hjälp av radiotracern [68Ga]Ga-FAPI. Denna procedur kommer att utföras från oktober 2025 till januari 2026. Dataanalysen kommer att utföras från januari 2026 till april 2026

Det primära målet inkluderar:

  • Proteomisk och metabolomisk profilering av hjärtbiopsier från FD-patienter jämfört med kontroller.
  • Cirkulerande mikroRNA (miRNA)-analys i plasmaprov från HCM- och FD-patienter för att definiera diagnostiska/prognostiska miRNA-signaturer.
  • Utvärdering av fibroblastaktivering med [68Ga]Ga-FAPI PET/CT-avbildning och dess association med hjärtfibros och riskpoäng för plötslig hjärtdöd.
  • Korrelation av molekylära fynd med hjärtavbildning och standardbiomarkörer (NT-proBNP, troponin).
Alla inkluderade patienter kommer att genomgå PET/CT-avbildning med hjälp av radiotracern [68Ga]Ga-FAPI. Denna procedur kommer att utföras från oktober 2025 till januari 2026. Dataanalysen kommer att utföras från januari 2026 till april 2026

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Núcleo de Apoio à Investigação Clínica - FMUP

Samarbetspartners

GE Healthcare
Universidade do Porto
SOFIE

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 januari 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

31 januari 2026

Avslutad studie (Beräknad)

31 mars 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 januari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 januari 2026

Första postat (Faktisk)

20 januari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 januari 2026

Senast verifierad

1 oktober 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • FABRyCar

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera