Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Nye diagnostiske og prognostiske prædiktorer i Fabry-kardiomyopati: Proof of Concept i en sjælden sygdom (FABRyCar)

9. januar 2026 opdateret af: Núcleo de Apoio à Investigação Clínica - FMUP
I dette arbejde adresserer vi forståelsen af de signalveje, der er involveret i kardiak remodellering i menneskelig SCD gennem molekylær billeddannelsesanalyse med en fibrose-marker. Desuden understreger vi karakteriseringen af kardiak remodelleringsprocessen ved at analysere proteomdata fra SCD-myokardbiopsier og ved at analysere profilen af mikroRNA'er forbundet med hypertrofisk kardiomyopati og deres diagnostiske og prognostiske værdi.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med dette arbejde er at udforske de kardiale PET/CT-billedkarakteristika af kardial fibroblastaktiveringsproteinhæmmer (FAPI) og dets forhold til risikoen for pludselig hjertedød (SCD) forbundet med myokardfibrose i SCD.

Vi har også til formål at uddybe vores forståelse af de signalveje, der er involveret i SCD's kardiale omstrukturering, ved at sammenligne billeddata med proteomiske og microRNA-data.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

20

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne patienter, over 18 år med en diagnose på Fabrys sygdom

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne patienter over 18 år;
  • Diagnose med Fabrys sygdom

Eksklusionskriterier:

  • Afvisning af at deltage i studiet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
voksne med Fabrys sygdom
Procedure: PET-scanning med 68Ga-FAPI
For at vurdere myokardiel fibroblastaktivering, vil alle indskrevne patienter gennemgå positronemissionstomografi/computertomografi (PET/CT) med radiotraceren [68Ga]Ga-FAPI. Denne tracer binder selektivt til fibroblastaktiveringsprotein (FAP), der udtrykkes primært i aktiverede kardiale fibroblaster involveret i patologisk myokardiel remodellering.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Identificer og valider nye molekylære biomarkører og patofysiologiske mekanismer for FD-kardiomyopati med fokus på myokardfibrose, inflammation og hjerteremodellering
Tidsramme: Alle indskrevne patienter vil blive undersøgt med PET/CT-skanning ved hjælp af radioaktiviteten [68Ga]Ga-FAPI. Denne procedure vil blive udført fra oktober 2025 til januar 2026. Dataanalysen vil blive udført fra januar 2026 til april 2026

Det primære mål omfatter:

  • Proteomisk og metabolomisk profilering af myokardiebiopsier fra FD-patienter versus kontroller.
  • Cirkulerende mikroRNA (miRNA)-analyse i plasmaprøver fra HCM- og FD-patienter for at definere diagnostiske/prognostiske miRNA-signaturer.
  • Vurdering af fibroblastaktivering ved hjælp af [68Ga]Ga-FAPI PET/CT-billeddannelse og dens sammenhæng med myokardiefibrose og risikoscorer for pludselig hjertedød.
  • Korrelation af molekylære fund med kardiak billeddannelse og standardbiomarkører (NT-proBNP, troponin).
Alle indskrevne patienter vil blive undersøgt med PET/CT-skanning ved hjælp af radioaktiviteten [68Ga]Ga-FAPI. Denne procedure vil blive udført fra oktober 2025 til januar 2026. Dataanalysen vil blive udført fra januar 2026 til april 2026

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Núcleo de Apoio à Investigação Clínica - FMUP

Samarbejdspartnere

GE Healthcare
Universidade do Porto
SOFIE

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. januar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. januar 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. marts 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

20. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. januar 2026

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FABRyCar

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med PET-scanning med 68Ga-FAPI

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in El Salvador

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner