Nuovi predittori diagnostici e prognostici nella cardiomiopatia di Fabry: dimostrazione di fattibilità in una malattia rara (FABRyCar)
9 gennaio 2026 aggiornato da: Núcleo de Apoio à Investigação Clínica - FMUP
Nuovi predittori diagnostici e prognostici nella cardiomiopatia di Fabry: prova di concetto in una malattia rara
In questo lavoro, affrontiamo la comprensione delle vie di segnalazione coinvolte nel rimodellamento cardiaco nella SCD umana attraverso l'analisi di imaging molecolare con un marcatore di fibrosi.
Inoltre, sottolineiamo la caratterizzazione del processo di rimodellamento cardiaco analizzando i dati proteomici da biopsie miocardiche di SCD e analizzando il profilo dei microRNA associati alla cardiomiopatia ipertrofica e il loro valore diagnostico e prognostico.
Panoramica dello studio
Stato
Non ancora reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'obiettivo di questo lavoro è esplorare le caratteristiche di imaging PET/CT cardiaco dell'inibitore della proteina di attivazione dei fibroblasti cardiaci (FAPI) e la sua relazione con il rischio di morte cardiaca improvvisa (SCD) associata alla fibrosi miocardica nella SCD.
Miriamo inoltre ad approfondire la nostra comprensione delle vie di segnalazione coinvolte nel rimodellamento cardiaco della SCD confrontando i dati di imaging con i dati proteomici e di microRNA.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
20
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti adulti, di età superiore ai 18 anni con diagnosi di malattia di Fabry
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Pazienti adulti, di età superiore ai 18 anni;
- Diagnosi di malattia di Fabry
Criteri di esclusione:
- Rifiuto di partecipare allo studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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adulti con malattia di Fabry
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Per valutare l'attivazione dei fibroblasti miocardici, tutti i pazienti arruolati sottoposti a imaging tramite tomografia a emissione di positroni/tomografia computerizzata (PET/CT) utilizzando il radiotracciante [68Ga]Ga-FAPI.
Questo tracciante si lega selettivamente alla proteina di attivazione dei fibroblasti (FAP), espressa prevalentemente nei fibroblasti cardiaci attivati coinvolti nel rimodellamento miocardico patologico.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Identificare e validare nuovi biomarcatori molecolari e meccanismi fisiopatologici della cardiomiopatia FD, con particolare attenzione alla fibrosi miocardica, all'infiammazione e al rimodellamento cardiaco
Lasso di tempo: Tutti i pazienti arruolati si sottoporranno a imaging PET/CT utilizzando il radiofarmaco [68Ga]Ga-FAPI. Questa procedura sarà effettuata da ottobre 2025 a gennaio 2026. L'analisi dei dati sarà effettuata da gennaio 2026 ad aprile 2026.
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L'obiettivo primario include:
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Tutti i pazienti arruolati si sottoporranno a imaging PET/CT utilizzando il radiofarmaco [68Ga]Ga-FAPI. Questa procedura sarà effettuata da ottobre 2025 a gennaio 2026. L'analisi dei dati sarà effettuata da gennaio 2026 ad aprile 2026.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
1 gennaio 2026
Completamento primario (Stimato)
31 gennaio 2026
Completamento dello studio (Stimato)
31 marzo 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 gennaio 2026
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
9 gennaio 2026
Primo Inserito (Effettivo)
20 gennaio 2026
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
20 gennaio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
9 gennaio 2026
Ultimo verificato
1 ottobre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disturbi cerebrovascolari
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie vascolari
- Malattia cardiovascolare
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Disturbi del metabolismo lipidico
- Malattie genetiche, legate all'X
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Metabolismo lipidico, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale, sistema nervoso
- Malattie dei piccoli vasi cerebrali
- Sfingolipidi
- Lipidosi
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Malattia di Fabri
Altri numeri di identificazione dello studio
- FABRyCar
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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