En prospektiv studie av avanserte diagnostiske metoder hos personer med uklar diagnose av cystisk fibrose (ADVANCE-CFTR)
12. februar 2026 oppdatert av: Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
Avansert diagnostisk validering og ny klinisk evaluering på tvers av CFTR-spekteret (ADVANCE-CFTR): en prospektiv studie av CFTR-funksjonelle analyser, inkludert rektale organoider, for å forbedre nøyaktigheten i diagnostisering av cystisk fibrose.
Noen ganger er det veldig vanskelig å si om noen har cystisk fibrose (CF), spesielt når de har sjeldne CF-gener.
Uten denne sikkerheten er det lite sannsynlig at de får riktig behandling, slik at helsen deres kan bli påvirket.
Mer nøyaktige måter å teste for CF på er derfor nødvendige i denne situasjonen.
Dette er målet med denne studien, da vi planlegger å utvikle en mer nøyaktig test ved å bruke det som kalles "organoider" eller "mini-organer".
Organoider dyrkes i laboratoriet fra et lite stykke tarmvev.
Siden de har personens eksakte gener, kan de vise om CF-genet ("CFTR") fungerer riktig eller ikke, og dermed om personen har CF.
Vi vil sammenligne organoidresponsen med de nåværende mer etablerte testene, som svettetest og CF-genetikk, og andre anerkjente spesialisttester som kalles nasal potensialforskjell (NPD) og intestinal strømmåling (ICM).
Tarmvevet tas vanligvis med en rask, relativt smertefri poliklinisk prosedyre (rektal biopsi).
Den ekstra fordelen med organoider er at de også kan hjelpe oss med å finne ut den beste behandlingen for den enkelte ved å teste hvor godt tarmvevet reagerer på forskjellige medisiner i laboratoriet.
Vi ønsker å gjennomføre denne forskningen for å bevise at tarmorganoider er en bedre måte å teste for CF på i denne situasjonen.
Målet vil være å diagnostisere mennesker raskere og få dem raskere til bedre behandling, begge nøkkelfaktorer for å leve et lengre og sunnere liv.
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Detaljert beskrivelse
BAKGRUNN Diagnosen av cystisk fibrose (CF) kan være vanskelig for en viktig minoritet av individer (~10-15 % av CF-diagnoser), spesielt når en eller to sjeldne varianter av CF-genet (cystisk fibrose transmembran-konduktansregulator; CFTR) identifiseres og svettetesten (svettekloridkonsentrasjon; SCC) ikke er diagnostisk. Biomarkører for CFTR-funksjon muliggjør kvantifisering av individuelle CFTR-proteinfunksjoner, den underliggende nøkkeldefekten assosiert med CF. Slike biomarkører spiller en viktig rolle i diagnostisering av CF og har den ytterligere nøkkelkapasiteten til å måle behandlingsfordelene av CFTR-målrettede terapier, som CFTR-modulatorer. De nå validerte biomarkørene for CFTR-funksjon; som SCC, nasal potensialdifferanse (NPD) og intestinale strømmålinger (ICM) kan nøyaktig karakterisere individer i de ekstreme områdene av CFTR-funksjon (friske og pankreasinsuffisiente (PI) CF), men er mindre pålitelige i mellomområdene, spesielt når kliniske trekk er atypiske. Denne 'vanskelige diagnosen' kan føre til både falsk positiv og negativ diagnostisk utfall, med tapte muligheter for innføring av effektive behandlinger, som CFTR-modulatorer. Noen individer forblir udiagnostisert i mange år, til og med tiår, slik at betydelig sykdom, assosiert med synkende helse, kan oppstå. Individer og deres familier er ofte frustrerte og desillusjonerte av års usikkerhet. I tillegg er det en gruppe individer med en mer begrenset fenotype (f.eks. pankreatitt eller medfødt bilateral fravær av vas deferens, CBAVD), hvor de strenge CF-diagnostiske kriteriene ikke er oppfylt - deres tilstand kalles CFTR-relatert forstyrrelse (RD). Nylige retningslinjer fra European CF Society (ECFS) har fremhevet et presserende behov for en mer nøyaktig og strømlinjeformet vei til deres diagnose.
Den vanskelige CF-diagnose (DCFD) tjenesten ved Royal Brompton Hospital (RBH) bruker NPD, sammen med helgenanalyse av CFTR og andre assosierte gener for å diagnostisere uklare tilfeller. Intestinale strømmålinger (ICM) - vurderingen av CFTR-funksjon i Ussing-kamre ved bruk av ex vivo vevsbiopsier av tarmepitelet - er for tiden under etablering. Det er velkjent at en viktig undergruppe av pasienter forblir udiagnostisert. Mer nylig ble CFTR-avhengige tester i pasientavledede intestinale organoider (etablert ved Beekman-laboratoriet, University Medical Center (UMC) Utrecht University, Utrecht, Nederland) også funnet å ha utmerkede diagnostiske evner med de ekstra fordelene av å gi nøkkel fenotyping og prognostisk informasjon, ved bruk av to forskjellige teknikker - forskolin-indusert-svelling (FIS) og morfologisk analyse (f.eks. steady state lumen area, SLA). Begge er avhengige av CFTR-avhengig ion- og væskesekresjon inn i organoidlumenet. Organoider kan også kvantifisere individuelle responser på CFTR-modulatorer i laboratoriet for estimering av potensiell klinisk nytte og kan biobankes for fremtidige studier. Hvordan vi optimalt bør bruke disse forskjellige biomarkørene i konteksten av vanskelig-diagnostiserte individer og behandlingen deres med CFTR-modulatorer er uklart.
ADVANCE-CFTR-studien er en prospektiv kohortstudie av 40-50 individer med vanskelig-diagnostiserbar sykdom. De vil bli rekruttert fra Den vanskelige CF-diagnose (DCFD) tjenesten ved Royal Brompton Hospital. Opptil 15 CF-pasienter og 15 friske (ikke-CFTR-sykdom) kontroller vil også bli rekruttert for å validere testene og ankre ekstremer i analysene.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
80
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Emma C Russell-Jones, MBBS
- Telefonnummer: 88940 02073528121
- E-post: emma.russell-jones@nhs.net
Studiesteder
-
-
-
London, Storbritannia, SW36NP
- Royal Brompton Hospital
-
Ta kontakt med:
- Emma Russell-Jones, MBBS
- E-post: emma.russell-jones@nhs.net
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Ja
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Vi har som mål å rekruttere 40-50 pasienter fra DCFD-tjenesten over en 30 måneders periode.
En formell styrkekalkulering er ikke mulig på grunn av de utforskende analysene.
Rekruttering vil være opportunistisk, basert på estimater fra DCFD-tjenesten.
Opptil 15 friske (uten CFTR-sykdom) og 15 CF-kontroller vil også bli rekruttert for å validere testene og ankre ytterpunktene i analysene.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Gruppe A: Vanskelig diagnostisert cystisk fibrose-kohort
Inklusjonskriterier:
- Pasienter med vanskelig å diagnostisere CF*
- Voksne (≥16 år)
- Villige til å gjennomgå rektal biopsi
I stand til å følge studien
- Definisjon: Ikke-diagnostisk første linje CFTR-testing (individer som ikke oppfyller CF-diagnosekriterier [2 CF-forårsakende CFTR-variant- og/eller svettekloridkonsentrasjon ≥60 mmol/L]). Merk at det er noen individer med <2 CF-forårsakende CFTR-variant etter utvidet CFTR-genetisk analyse, men med en SCC >60 mmol/L. Utvidelse av pasientgruppen til å inkludere disse er tillatt.
Gruppe B: Cystisk fibrose-pasientkohort
Inklusjonskriterier:
- Pasienter med bekreftet cystisk fibrose
- Voksne (≥16 år)
- Villige til å gjennomgå rektal biopsi for denne studien
- I stand til å følge studien
Gruppe C: Ikke-cystisk fibrose-pasientkohort
Inklusjonskriterier:
- Pasienter uten cystisk fibrose eller CFTR-relatert lidelse
- Voksne (≥16 år)
- Villige til å gjennomgå rektal biopsi for denne studien (hvis de gjennomgår en nedre GI-endoskopi for andre formål)
- I stand til å følge studien
Eksklusjonskriterier:
Gruppe A: Vanskelig diagnostisert cystisk fibrose-kohort
Eksklusjonskriterier:
- Kontraindikasjon for rektal biopsi (f.eks. signifikant blødningsdiatese)
- Historie med lunge transplantasjon
- Mottar CFTR-modulatorbehandling
- Nåværende deltakelse (eller deltakelse innen en måned etter inkludering) i en klinisk studie med et undersøkt legemiddel som påvirker CFTR-funksjon (f.eks. CFTR-modulatorer, genetiske terapier)
- Kvinne som er gravid eller ammer
- Ikke i stand til å gi informert samtykke
Gruppe B: Cystisk fibrose-pasientkohort
Eksklusjonskriterier:
- Kontraindikasjon for rektal biopsi (f.eks. signifikant blødningsdiatese)
- Nåværende deltakelse (eller deltakelse innen en måned etter inkludering) i en klinisk studie med et undersøkt legemiddel som påvirker CFTR-funksjon (f.eks. CFTR-modulatorer, genetiske terapier)
- Kvinne som er gravid eller ammer
- Ikke i stand til å gi informert samtykke
- Ekskluder alle deltakere hvor CF-diagnosen er tvilsom
Gruppe C: Ikke-cystisk fibrose-pasientkohort
Eksklusjonskriterier:
- Kontraindikasjon for rektal biopsi (f.eks. signifikant blødningsdiatese)
- Kvinne som er gravid eller ammer
- Ikke i stand til å gi informert samtykke
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Gruppe A - Krevende kystisk fibrose diagnosekohort
'Vanskelig-diagnostiserte' pasienter vil bli rekruttert fra 'Vanskelig CF-diagnose' tjenesten via vår etablerte henvisningsvei.
Disse pasientene vil ha ikke-diagnostisk første linje CFTR-testing (individer som ikke oppfyller CF-diagnosekriteriene [2 CF-forårsakende CFTR-genvarianter og/eller svettekloridkonsentrasjon ≥60 mmol/L]).
Disse pasientene vil være 16 år eller eldre og vil være villige til å gjennomgå en rektal biopsi.
|
Rektal biopsiprøvetaking vil bli utført ved bruk av enten pinsett eller et sugeapparat i henhold til metoden til Vonk et al (2020).
Rektale biopsier vil bli tatt av trent og kompetent personell i et passende miljø, pasienter som rekrutteres vil bli fullt informert og vil ha gitt skriftlig samtykke.
Når biopsiprøvene er tatt, vil det resulterende vevet bli bearbeidet, lagret og transportert ved bruk av etablerte laboratorieprotokoller.
Det innsamlede rektalvevet vil bli brukt til å utføre intestinale strømmålinger og skape organoider eller 'mini-organer' for å muliggjøre videre karakterisering av CFTR-proteinfunksjonen.
|
|
Gruppe B - Cystisk fibrose pasientkohort
Pasienter 16 år eller eldre med bekreftet Cystisk Fibrose-diagnose.
De må være villige til å gjennomgå en rektal biopsi.
|
Rektal biopsiprøvetaking vil bli utført ved bruk av enten pinsett eller et sugeapparat i henhold til metoden til Vonk et al (2020).
Rektale biopsier vil bli tatt av trent og kompetent personell i et passende miljø, pasienter som rekrutteres vil bli fullt informert og vil ha gitt skriftlig samtykke.
Når biopsiprøvene er tatt, vil det resulterende vevet bli bearbeidet, lagret og transportert ved bruk av etablerte laboratorieprotokoller.
Det innsamlede rektalvevet vil bli brukt til å utføre intestinale strømmålinger og skape organoider eller 'mini-organer' for å muliggjøre videre karakterisering av CFTR-proteinfunksjonen.
|
|
Gruppe C - Pasientkohort uten cystisk fibrose
Pasienter 16 år eller eldre uten en cystisk fibrose eller CFTR-relatert lidelsesdiagnose som ville være villige til å gjennomgå en rektumbiopsi for denne studien (hvis de gjennomgår en nedre GI-endoskopi for andre formål).
|
Rektale biopsi-vevsprøver vil bli tatt opportunistisk for denne pasientkohorten som gjennomgår en endoskopi av andre årsaker.
Rektale biopsier vil bli tatt av trent og kompetent personell i en passende setting, pasienter som rekrutteres vil være fullt informert og vil ha gitt skriftlig samtykke.
Det rektale vevet som samles inn vil bli brukt til å utføre intestinale strømmålinger og skape organoider eller 'mini-organer' for å muliggjøre videre karakterisering av CFTR-proteinets funksjon.
Blodprøve for CFTR-genotyping vil bli tatt for pasienter i gruppe C for å sikre at disse pasientene er 'friske kontroller' og at de ikke har noen CFTR-genvarianter assosiert med CF.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kvantitativ vurdering av CFTR-funksjon
Tidsramme: 30 måneder
|
Primærmålet er en enkel eller sammensatt måling av CFTR-funksjon avledet fra organoidfunksjon, svettekloridkonsentrasjon (SCC), nasal potensialdifferanse (NPD) og intestinale strømmålinger (ICM).
Disse kvantitative verdiene brukes deretter til å korrelere med klinisk fenotype og endelig diagnose, men selve utfallsmålet er CFTR-funksjonsmåling på tvers av de fire testmodalitetene.
|
30 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å individuelt fenotype pasienter med vanskelig å diagnostisere CF
Tidsramme: 30 måneder
|
Å måle individuell CFTR-funksjon hos personer med vanskelig å diagnostisere sykdom ved bruk av flere CFTR-funksjonelle analyser (organoider (forskolin-indusert-svellingsanalyser og AI-morfologisk analyse), svettekloridkonsentrasjon, nasale potensialdifferansemålinger og intestinale strømmålinger), og å korrelere dette med deres kliniske fenotype, genotype og endelige diagnose.
|
30 måneder
|
|
CFTR-modulatorrespons i intestinale organoider
Tidsramme: 30 måneder
|
For å måle CFTR-modulatorrespons i tarmorganoider avledet fra individer med vanskelig å diagnostisere sykdom, tatt ved rektal biopsi.
Respons vil bli målt ved bruk av Forskolin-indusert-svellingsassayer og AI-morfologisk analyse.
|
30 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Nicholas J Simmonds, Royal Brompton Hospital and Imperial College London
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Cirilli N, Southern KW, Barben J, Vermeulen F, Munck A, Wilschanski M, Nguyen-Khoa T, Aralica M, Simmonds NJ, De Wachter E; ECFS Diagnostic Network Working Group. Standards of care guidance for sweat testing; phase two of the ECFS quality improvement programme. J Cyst Fibros. 2022 May;21(3):434-441. doi: 10.1016/j.jcf.2022.01.004. Epub 2022 Jan 19.
- Wilschanski M, Famini H, Strauss-Liviatan N, Rivlin J, Blau H, Bibi H, Bentur L, Yahav Y, Springer H, Kramer MR, Klar A, Ilani A, Kerem B, Kerem E. Nasal potential difference measurements in patients with atypical cystic fibrosis. Eur Respir J. 2001 Jun;17(6):1208-15. doi: 10.1183/09031936.01.00092501.
- De Jonge HR, Ballmann M, Veeze H, Bronsveld I, Stanke F, Tummler B, Sinaasappel M. Ex vivo CF diagnosis by intestinal current measurements (ICM) in small aperture, circulating Ussing chambers. J Cyst Fibros. 2004 Aug;3 Suppl 2:159-63. doi: 10.1016/j.jcf.2004.05.034.
- www.cftr2.com
- Waller MD, Simmonds NJ. Phenotypic variability of R117H-CFTR expression within monozygotic twins. Paediatr Respir Rev. 2016 Aug;20 Suppl:21-3. doi: 10.1016/j.prrv.2016.06.009. Epub 2016 Jun 15.
- Fingeroth JM, Fossum TW. Late-onset regurgitation associated with persistent right aortic arch in two dogs. J Am Vet Med Assoc. 1987 Oct 15;191(8):981-3.
- Cuyx S, Ramalho AS, Corthout N, Fieuws S, Furstova E, Arnauts K, Ferrante M, Verfaillie C, Munck S, Boon M, Proesmans M, Dupont L, De Boeck K, Vermeulen F; Belgian Organoid Project. Rectal organoid morphology analysis (ROMA) as a promising diagnostic tool in cystic fibrosis. Thorax. 2021 Nov;76(11):1146-1149. doi: 10.1136/thoraxjnl-2020-216368. Epub 2021 Apr 15.
- Beekman JM, Sermet-Gaudelus I, de Boeck K, Gonska T, Derichs N, Mall MA, Mehta A, Martin U, Drumm M, Amaral MD. CFTR functional measurements in human models for diagnosis, prognosis and personalized therapy: Report on the pre-conference meeting to the 11th ECFS Basic Science Conference, Malta, 26-29 March 2014. J Cyst Fibros. 2014 Jul;13(4):363-72. doi: 10.1016/j.jcf.2014.05.007. Epub 2014 Jun 2. No abstract available.
- Farrell PM, White TB, Ren CL, Hempstead SE, Accurso F, Derichs N, Howenstine M, McColley SA, Rock M, Rosenfeld M, Sermet-Gaudelus I, Southern KW, Marshall BC, Sosnay PR. Diagnosis of Cystic Fibrosis: Consensus Guidelines from the Cystic Fibrosis Foundation. J Pediatr. 2017 Feb;181S:S4-S15.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2016.09.064.
- Hug MJ, Derichs N, Bronsveld I, Clancy JP. Measurement of ion transport function in rectal biopsies. Methods Mol Biol. 2011;741:87-107. doi: 10.1007/978-1-61779-117-8_7.
- Solomon GM, Bronsveld I, Hayes K, Wilschanski M, Melotti P, Rowe SM, Sermet-Gaudelus I. Standardized Measurement of Nasal Membrane Transepithelial Potential Difference (NPD). J Vis Exp. 2018 Sep 13;(139):57006. doi: 10.3791/57006.
- Dekkers JF, Alieva M, Wellens LM, Ariese HCR, Jamieson PR, Vonk AM, Amatngalim GD, Hu H, Oost KC, Snippert HJG, Beekman JM, Wehrens EJ, Visvader JE, Clevers H, Rios AC. High-resolution 3D imaging of fixed and cleared organoids. Nat Protoc. 2019 Jun;14(6):1756-1771. doi: 10.1038/s41596-019-0160-8. Epub 2019 May 3.
- Vonk AM, van Mourik P, Ramalho AS, Silva IAL, Statia M, Kruisselbrink E, Suen SWF, Dekkers JF, Vleggaar FP, Houwen RHJ, Mullenders J, Boj SF, Vries R, Amaral MD, de Boeck K, van der Ent CK, Beekman JM. Protocol for Application, Standardization and Validation of the Forskolin-Induced Swelling Assay in Cystic Fibrosis Human Colon Organoids. STAR Protoc. 2020 Jun 3;1(1):100019. doi: 10.1016/j.xpro.2020.100019. eCollection 2020 Jun 19.
- Rowe SM, Clancy JP, Wilschanski M. Nasal potential difference measurements to assess CFTR ion channel activity. Methods Mol Biol. 2011;741:69-86. doi: 10.1007/978-1-61779-117-8_6.
- Boj SF, Vonk AM, Statia M, Su J, Vries RR, Beekman JM, Clevers H. Forskolin-induced Swelling in Intestinal Organoids: An In Vitro Assay for Assessing Drug Response in Cystic Fibrosis Patients. J Vis Exp. 2017 Feb 11;(120):55159. doi: 10.3791/55159.
- Morris-Rosendahl DJ, Edwards M, McDonnell MJ, John S, Alton EWFW, Davies JC, Simmonds NJ. Whole-Gene Sequencing of CFTR Reveals a High Prevalence of the Intronic Variant c.3874-4522A>G in Cystic Fibrosis. Am J Respir Crit Care Med. 2020 Jun 1;201(11):1438-1441. doi: 10.1164/rccm.201908-1541LE. No abstract available.
- Dekkers JF, Berkers G, Kruisselbrink E, Vonk A, de Jonge HR, Janssens HM, Bronsveld I, van de Graaf EA, Nieuwenhuis EE, Houwen RH, Vleggaar FP, Escher JC, de Rijke YB, Majoor CJ, Heijerman HG, de Winter-de Groot KM, Clevers H, van der Ent CK, Beekman JM. Characterizing responses to CFTR-modulating drugs using rectal organoids derived from subjects with cystic fibrosis. Sci Transl Med. 2016 Jun 22;8(344):344ra84. doi: 10.1126/scitranslmed.aad8278.
- de Winter-de Groot KM, Janssens HM, van Uum RT, Dekkers JF, Berkers G, Vonk A, Kruisselbrink E, Oppelaar H, Vries R, Clevers H, Houwen RHJ, Escher JC, Elias SG, de Jonge HR, de Rijke YB, Tiddens HAWM, van der Ent CK, Beekman JM. Stratifying infants with cystic fibrosis for disease severity using intestinal organoid swelling as a biomarker of CFTR function. Eur Respir J. 2018 Sep 17;52(3):1702529. doi: 10.1183/13993003.02529-2017. Print 2018 Sep.
- Muilwijk D, de Poel E, van Mourik P, Suen SWF, Vonk AM, Brunsveld JE, Kruisselbrink E, Oppelaar H, Hagemeijer MC, Berkers G, de Winter-de Groot KM, Heida-Michel S, Jans SR, van Panhuis H, van der Eerden MM, van der Meer R, Roukema J, Dompeling E, Weersink EJM, Koppelman GH, Vries R, Zomer-van Ommen DD, Eijkemans MJC, van der Ent CK, Beekman JM. Forskolin-induced organoid swelling is associated with long-term cystic fibrosis disease progression. Eur Respir J. 2022 Aug 18;60(2):2100508. doi: 10.1183/13993003.00508-2021. Print 2022 Aug.
- Derichs N, Sanz J, Von Kanel T, Stolpe C, Zapf A, Tummler B, Gallati S, Ballmann M. Intestinal current measurement for diagnostic classification of patients with questionable cystic fibrosis: validation and reference data. Thorax. 2010 Jul;65(7):594-9. doi: 10.1136/thx.2009.125088.
- Castellani C, De Boeck K, De Wachter E, Sermet-Gaudelus I, Simmonds NJ, Southern KW; ECFS Diagnostic Network Working Group. ECFS standards of care on CFTR-related disorders: Updated diagnostic criteria. J Cyst Fibros. 2022 Nov;21(6):908-921. doi: 10.1016/j.jcf.2022.09.011. Epub 2022 Oct 8.
- Simmonds NJ. Is it cystic fibrosis? The challenges of diagnosing cystic fibrosis. Paediatr Respir Rev. 2019 Aug;31:6-8. doi: 10.1016/j.prrv.2019.02.004. Epub 2019 Feb 28.
- Balfour-Lynn IM, Puckey M, Simmonds NJ, Davies JC. Revisiting a diagnosis of cystic fibrosis - Uncertainties and considerations. Paediatr Respir Rev. 2022 Jun;42:29-34. doi: 10.1016/j.prrv.2021.11.002. Epub 2021 Dec 8.
- Barry PJ, Simmonds NJ. Diagnosing Cystic Fibrosis in Adults. Semin Respir Crit Care Med. 2023 Apr;44(2):242-251. doi: 10.1055/s-0042-1759881. Epub 2023 Jan 9.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
2. februar 2026
Primær fullføring (Antatt)
1. juni 2028
Studiet fullført (Antatt)
1. september 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. februar 2026
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
4. februar 2026
Først lagt ut (Faktiske)
11. februar 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. februar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. februar 2026
Sist bekreftet
1. februar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i luftveiene
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Lungesykdommer
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Pankreassykdommer
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Cystisk fibrose
- Undersøkelsesteknikker
- Kliniske laboratorieteknikker
- Diagnostiske teknikker og prosedyrer
- Diagnose
- Hematologiske tester
Andre studie-ID-numre
- 362887
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .