Et prospektivt studie af avanceret diagnostik hos personer med en uklar diagnostik af cystisk fibrose (ADVANCE-CFTR)
12. februar 2026 opdateret af: Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
Avanceret Diagnostisk Validering og Nyt Klinisk Evaluering på tværs af CFTR-spektret (ADVANCE-CFTR): et prospektivt studie af CFTR-funktionelle analyser, inklusive rektale organoider, for at forbedre nøjagtigheden af diagnosticering af cystisk fibrose.
Nogle gange er det meget svært at afgøre, om nogen har cystisk fibrose (CF), især når de har sjældne CF-gener.
Uden denne sikkerhed er det usandsynligt, at de får den korrekte behandling, så deres helbred kan blive påvirket.
Mere præcise måder at teste for CF på er derfor nødvendige i denne situation.
Dette er målet med denne undersøgelse, da vi planlægger at udvikle en mere præcis test ved hjælp af såkaldte "organoider" eller "mini-organer".
Organoider dyrkes i laboratoriet fra et lille stykke tarmsvæv.
Da de har personens nøjagtige gener, kan de vise, om CF-genet ("CFTR") fungerer korrekt eller ej, og dermed om personen har CF.
Vi vil sammenligne organoidresponset med de nuværende mere etablerede tests, såsom svedtest og CF-genetik, samt andre anerkendte specialiserede tests kaldet nasal potential difference (NPD) og intestinal current measurement (ICM).
Tarmsvævet tages normalt ved en hurtig, relativt smertefri ambulant procedure (rektal biopsi).
Den yderligere fordel ved organoider er, at de også kan hjælpe os med at finde den bedste behandling for den enkelte person ved at teste, hvor godt tarmsvævet reagerer på forskellige lægemidler i laboratoriet.
Vi ønsker at gennemføre denne forskning for at bevise, at tarmorganoider er en bedre måde at teste for CF på i denne situation.
Målet vil være at diagnosticere mennesker hurtigere og få dem hurtigere i bedre behandling, begge nøglefaktorer for at leve et længere og sundere liv.
Studieoversigt
Status
Ikke rekrutterer endnu
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
BAGGRUND Diagnosen af cystisk fibrose (CF) kan være vanskelig for en vigtig minoritet af individer (~10-15 % af CF-diagnoser), især når en eller to sjældne varianter af CF-genet (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator; CFTR) identificeres og svedtesten (svedchloridkoncentration; SCC) er ikke-diagnostisk. Biomarkører for CFTR-funktion muliggør kvantificering af den enkelte CFTR-proteinfunktion, det centrale underliggende defekt forbundet med CF. Sådanne biomarkører spiller en vigtig rolle i diagnostiseringen af CF og har den yderligere nøgleegenskab at måle behandlingsfordelene ved CFTR-målrettede terapier, såsom CFTR-modulatorer. De nuværende validerede biomarkører for CFTR-funktion; såsom SCC, nasal potentialdifference (NPD) og intestinal strømmålinger (ICM) kan præcist karakterisere individer i de ekstreme intervaller af CFTR-funktion (sunde og pankreasinsufficiens (PI) CF), men er mindre pålidelige i mellemliggende intervaller, især når kliniske symptomer er atypiske. Denne 'vanskelige diagnose' kan føre til både et falsk positivt og negativt diagnostisk udfald, med tabte muligheder for indførelse af effektive behandlinger, såsom CFTR-modulatorer. Nogle individer forbliver udiagnosticerede i mange år, endda årtier, så betydelig sygdom, forbundet med forringet helbred, kan opstå. Individer og deres familier er ofte frustrerede og desillusionerede af års usikkerhed. Derudover er der en gruppe individer med en mere begrænset fænotype (f.eks. pankreatitis eller medfødt bilateral fravær af vas deferens, CBAVD), hvor de strenge CF-diagnosekriterier ikke er opfyldt - deres tilstand kaldes CFTR-relateret lidelse (RD). Nylige retningslinjer fra European CF Society (ECFS) har fremhævet et presserende behov for en mere præcis og strømlinet vej til deres diagnose.
Den Vanskelige CF-Diagnose (DCFD) tjeneste på Royal Brompton Hospital (RBH) bruger NPD, sammen med hel genanalyse af CFTR og andre tilknyttede gener til diagnostisering af uklare tilfælde. Intestinal strømmålinger (ICM) - vurderingen af CFTR-funktion i Ussing-kamre ved brug af ex vivo vævsbiopsier af tarmepitelet - er i øjeblikket under etablering. Det er velkendt, at en vigtig undergruppe af patienter forbliver udiagnosticerede. For nylig blev det også fundet, at CFTR-afhængige test i patientafledte intestinale organoider (etableret i Beekman-laboratoriet, University Medical Center (UMC) Utrecht Universitet, Utrecht, Holland) har fremragende diagnostiske evner med den ekstra fordel at give vigtig fænotypisering og prognostisk information ved brug af to forskellige teknikker - forskolin-induceret-svulmen (FIS) og morfologisk analyse (f.eks. steady state lumenareal, SLA). Begge afhænger af CFTR-afhængig ion- og væskesekretion ind i organoidlumen. Organoider kan også kvantificere individuelle responser på CFTR-modulatorer i laboratoriet til estimering af potentiel klinisk fordel og kan opbevares i biobanker til fremtidige studier. Hvordan vi optimalt skal bruge disse forskellige biomarkører i forbindelse med svært-diagnosticerbare individer og behandling heraf med CFTR-modulatorer er uklart.
ADVANCE-CFTR-studiet er et prospektivt kohortestudie af 40-50 individer med svært-diagnosticerbar sygdom. De vil blive rekrutteret fra Den Vanskelige CF-Diagnose (DCFD) tjeneste på Royal Brompton Hospital. Op til 15 CF-patienter og 15 sunde (ikke-CFTR-sygdom) kontrolpersoner vil også blive rekrutteret for at validere testene og fastgøre ekstremer i analyserne.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
80
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Emma C Russell-Jones, MBBS
- Telefonnummer: 88940 02073528121
- E-mail: emma.russell-jones@nhs.net
Studiesteder
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, SW36NP
- Royal Brompton Hospital
-
Kontakt:
- Emma Russell-Jones, MBBS
- E-mail: emma.russell-jones@nhs.net
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ja
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Vi har til formål at rekruttere 40-50 patienter fra DCFD-tjenesten over en periode på 30 måneder.
En formel effektberegning er ikke mulig på grund af analysernes eksplorative karakter.
Rekrutteringen vil være opportunistisk, baseret på estimater fra DCFD-tjenesten.
Op til 15 raske (uden CFTR-sygdom) og 15 CF-kontroller vil også blive rekrutteret for at validere testene og fastlægge yderpunkter i analyserne.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Gruppe A: Svært Cystisk Fibrose Diagnose Kohorte
Inklusionskriterier:
- Patienter med svært diagnosticerbar CF*
- Voksne (≥16 år)
- Villige til at gennemgå rektal biopsi
I stand til at overholde studiet
- Definition: Ikke-diagnostisk første linje CFTR-test (personer, der ikke opfylder CF-diagnosekriterierne [2 CF-fremkaldende CFTR-variationer og/eller svedkloridkoncentration ≥60 mmol/L]). Bemærk, at der er nogle personer med <2 CF-fremkaldende CFTR-variationer efter udvidet CFTR-genetisk analyse, men med en SCC >60mmol/L. Udvidelse af patientgruppen til at inkludere disse er tilladt.
Gruppe B: Cystisk Fibrose Patient Kohorte
Inklusionskriterier:
- Patienter med bekræftet Cystisk Fibrose
- Voksne (≥16 år)
- Villige til at gennemgå rektal biopsi til dette studie
- I stand til at overholde studiet
Gruppe C: Ikke-Cystisk Fibrose Patient Kohorte
Inklusionskriterier:
- Patienter uden Cystisk Fibrose eller CFTR-relateret lidelse
- Voksne (≥16 år)
- Villige til at gennemgå rektal biopsi til dette studie (hvis de gennemgår en nedre GI-endoskopi af andre årsager)
- I stand til at overholde studiet
Eksklusionskriterier:
Gruppe A: Svært Cystisk Fibrose Diagnose Kohorte
Eksklusionskriterier:
- Kontraindikation mod rektal biopsi (f.eks. signifikant blødningsdiatese)
- Historie med lunge transplantation
- Modtager CFTR-modulatorbehandling
- Nuværende deltagelse (eller deltagelse inden for en måned fra indmelding) i en klinisk undersøgelse af et undersøgelseslægemiddel, som påvirker CFTR-funktionen (f.eks. CFTR-modulatorer, genetiske terapier)
- Kvinde, der er gravid eller ammer
- Ikke i stand til at give informeret samtykke
Gruppe B: Cystisk Fibrose Patient Kohorte
Eksklusionskriterier:
- Kontraindikation mod rektal biopsi (f.eks. signifikant blødningsdiatese)
- Nuværende deltagelse (eller deltagelse inden for en måned fra indmelding) i en klinisk undersøgelse af et undersøgelseslægemiddel, som påvirker CFTR-funktionen (f.eks. CFTR-modulatorer, genetiske terapier)
- Kvinde, der er gravid eller ammer
- Ikke i stand til at give informeret samtykke
- Udeluk alle forsøgspersoner, hvor diagnosen CF er i tvivl
Gruppe C: Ikke-Cystisk Fibrose Patient Kohorte
Eksklusionskriterier:
- Kontraindikation mod rektal biopsi (f.eks. signifikant blødningsdiatese)
- Kvinde, der er gravid eller ammer
- Ikke i stand til at give informeret samtykke
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Gruppe A - Kohorte med Svær Cystisk Fibrose-diagnose
'Svært at diagnosticere'-patienter vil blive rekrutteret fra 'Svært CF-diagnose'-tjenesten via vores etablerede henvisningsvej.
Disse patienter vil have ikke-diagnostisk første-linje CFTR-test (personer, der ikke opfylder CF-diagnosekriterierne [2 CF-fremkaldende CFTR-genvarianter og/eller svedkloridkoncentration ≥60 mmol/L]).
Disse patienter vil være 16 år eller ældre og villige til at gennemgå en rektal biopsi.
|
Rektal biopsiudtagning vil blive udført med enten forceps eller en sugendehed i henhold til Vonk et al's metode (2020).
Rektal biopsier vil blive taget af uddannet og kompetent personale i et passende miljø, patienter der rekrutteres vil blive fuldt informeret og vil have givet skriftligt samtykke.
Når biopsiprøver er taget, vil det resulterende væv blive behandlet, opbevaret og transporteret ved hjælp af etablerede laboratorieprotokoller.
Det indsamlede rektalvæv vil blive brugt til at udføre intestinale strømmålinger og skabe organoider eller 'mini-organer' for at muliggøre yderligere karakterisering af CFTR-proteinets funktion.
|
|
Gruppe B - Kohorte af patienter med cystisk fibrose
Patienter på 16 år eller ældre med en bekræftet Cystisk Fibrose-diagnose.
De skal være villige til at gennemgå en rektal biopsi.
|
Rektal biopsiudtagning vil blive udført med enten forceps eller en sugendehed i henhold til Vonk et al's metode (2020).
Rektal biopsier vil blive taget af uddannet og kompetent personale i et passende miljø, patienter der rekrutteres vil blive fuldt informeret og vil have givet skriftligt samtykke.
Når biopsiprøver er taget, vil det resulterende væv blive behandlet, opbevaret og transporteret ved hjælp af etablerede laboratorieprotokoller.
Det indsamlede rektalvæv vil blive brugt til at udføre intestinale strømmålinger og skabe organoider eller 'mini-organer' for at muliggøre yderligere karakterisering af CFTR-proteinets funktion.
|
|
Gruppe C - Kohorte af patienter uden cystisk fibrose
Patienter på 16 år eller ældre uden en diagnose for Cystisk Fibrose eller CFTR-relateret lidelse, som ville være villige til at gennemgå en rektal biopsi til denne undersøgelse (hvis de skal gennemgå en nedre GI-endoskopi af andre årsager).
|
Rektale biopsi-vævsprøver vil blive taget opportunistisk for denne patientkohorte, som gennemgår en endoskopi af andre årsager.
Rektale biopsier vil blive udtaget af uddannet og kompetent personale i en passende setting, patienter der rekrutteres vil blive fuldt informeret og vil have givet skriftligt samtykke.
Det indsamlede rektale væv vil blive brugt til at udføre intestinale strømmålinger og skabe organoider eller 'mini-organer' for at muliggøre yderligere karakterisering af CFTR-proteinets funktion.
Der vil blive taget en blodprøve til CFTR-genotypering for patienter i gruppe C for at sikre, at disse patienter er 'sunde kontroller' og at de ikke har nogen CFTR-genvarianter forbundet med CF.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kvantitativ vurdering af CFTR-funktion
Tidsramme: 30 måneder
|
Det primære resultat er en enkelt eller sammensat måling af CFTR-funktion afledt fra organoidfunktion, svedkloridkoncentration (SCC), nasal potentialforskel (NPD) og intestinal strømmåling (ICM).
Disse kvantitative værdier bruges derefter til at korrelere med klinisk fænotype og endelig diagnose, men selve resultatmålet er CFTR-funktionsmåling på tværs af de fire testmodaliteter.
|
30 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For at individuelt fenotype patienter med svært-diagnosticerbar CF
Tidsramme: 30 måneder
|
At måle individuel CFTR-funktion hos personer med svært diagnosticerbar sygdom ved hjælp af flere CFTR-funktionstests (organoider (Forskolin-induceret-svulmningsassays og AI-morfologisk analyse), svedkloridkoncentration, nasal potentialdifference-målinger og intestinal strømmålinger) og korrelere dette med deres kliniske fænotype, genotype og endelige diagnose.
|
30 måneder
|
|
CFTR-modulatorrespons i tarmorganoider
Tidsramme: 30 måneder
|
At måde CFTR-modulatorresponser af tarmorganoider afledt fra personer med svært diagnosticerbar sygdom, taget ved rektal biopsi.
Responset vil blive målt ved hjælp af forskolin-induceret-svulmningsassays og AI-morfologisk analyse.
|
30 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Nicholas J Simmonds, Royal Brompton Hospital and Imperial College London
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Cirilli N, Southern KW, Barben J, Vermeulen F, Munck A, Wilschanski M, Nguyen-Khoa T, Aralica M, Simmonds NJ, De Wachter E; ECFS Diagnostic Network Working Group. Standards of care guidance for sweat testing; phase two of the ECFS quality improvement programme. J Cyst Fibros. 2022 May;21(3):434-441. doi: 10.1016/j.jcf.2022.01.004. Epub 2022 Jan 19.
- Wilschanski M, Famini H, Strauss-Liviatan N, Rivlin J, Blau H, Bibi H, Bentur L, Yahav Y, Springer H, Kramer MR, Klar A, Ilani A, Kerem B, Kerem E. Nasal potential difference measurements in patients with atypical cystic fibrosis. Eur Respir J. 2001 Jun;17(6):1208-15. doi: 10.1183/09031936.01.00092501.
- De Jonge HR, Ballmann M, Veeze H, Bronsveld I, Stanke F, Tummler B, Sinaasappel M. Ex vivo CF diagnosis by intestinal current measurements (ICM) in small aperture, circulating Ussing chambers. J Cyst Fibros. 2004 Aug;3 Suppl 2:159-63. doi: 10.1016/j.jcf.2004.05.034.
- www.cftr2.com
- Waller MD, Simmonds NJ. Phenotypic variability of R117H-CFTR expression within monozygotic twins. Paediatr Respir Rev. 2016 Aug;20 Suppl:21-3. doi: 10.1016/j.prrv.2016.06.009. Epub 2016 Jun 15.
- Fingeroth JM, Fossum TW. Late-onset regurgitation associated with persistent right aortic arch in two dogs. J Am Vet Med Assoc. 1987 Oct 15;191(8):981-3.
- Cuyx S, Ramalho AS, Corthout N, Fieuws S, Furstova E, Arnauts K, Ferrante M, Verfaillie C, Munck S, Boon M, Proesmans M, Dupont L, De Boeck K, Vermeulen F; Belgian Organoid Project. Rectal organoid morphology analysis (ROMA) as a promising diagnostic tool in cystic fibrosis. Thorax. 2021 Nov;76(11):1146-1149. doi: 10.1136/thoraxjnl-2020-216368. Epub 2021 Apr 15.
- Beekman JM, Sermet-Gaudelus I, de Boeck K, Gonska T, Derichs N, Mall MA, Mehta A, Martin U, Drumm M, Amaral MD. CFTR functional measurements in human models for diagnosis, prognosis and personalized therapy: Report on the pre-conference meeting to the 11th ECFS Basic Science Conference, Malta, 26-29 March 2014. J Cyst Fibros. 2014 Jul;13(4):363-72. doi: 10.1016/j.jcf.2014.05.007. Epub 2014 Jun 2. No abstract available.
- Farrell PM, White TB, Ren CL, Hempstead SE, Accurso F, Derichs N, Howenstine M, McColley SA, Rock M, Rosenfeld M, Sermet-Gaudelus I, Southern KW, Marshall BC, Sosnay PR. Diagnosis of Cystic Fibrosis: Consensus Guidelines from the Cystic Fibrosis Foundation. J Pediatr. 2017 Feb;181S:S4-S15.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2016.09.064.
- Hug MJ, Derichs N, Bronsveld I, Clancy JP. Measurement of ion transport function in rectal biopsies. Methods Mol Biol. 2011;741:87-107. doi: 10.1007/978-1-61779-117-8_7.
- Solomon GM, Bronsveld I, Hayes K, Wilschanski M, Melotti P, Rowe SM, Sermet-Gaudelus I. Standardized Measurement of Nasal Membrane Transepithelial Potential Difference (NPD). J Vis Exp. 2018 Sep 13;(139):57006. doi: 10.3791/57006.
- Dekkers JF, Alieva M, Wellens LM, Ariese HCR, Jamieson PR, Vonk AM, Amatngalim GD, Hu H, Oost KC, Snippert HJG, Beekman JM, Wehrens EJ, Visvader JE, Clevers H, Rios AC. High-resolution 3D imaging of fixed and cleared organoids. Nat Protoc. 2019 Jun;14(6):1756-1771. doi: 10.1038/s41596-019-0160-8. Epub 2019 May 3.
- Vonk AM, van Mourik P, Ramalho AS, Silva IAL, Statia M, Kruisselbrink E, Suen SWF, Dekkers JF, Vleggaar FP, Houwen RHJ, Mullenders J, Boj SF, Vries R, Amaral MD, de Boeck K, van der Ent CK, Beekman JM. Protocol for Application, Standardization and Validation of the Forskolin-Induced Swelling Assay in Cystic Fibrosis Human Colon Organoids. STAR Protoc. 2020 Jun 3;1(1):100019. doi: 10.1016/j.xpro.2020.100019. eCollection 2020 Jun 19.
- Rowe SM, Clancy JP, Wilschanski M. Nasal potential difference measurements to assess CFTR ion channel activity. Methods Mol Biol. 2011;741:69-86. doi: 10.1007/978-1-61779-117-8_6.
- Boj SF, Vonk AM, Statia M, Su J, Vries RR, Beekman JM, Clevers H. Forskolin-induced Swelling in Intestinal Organoids: An In Vitro Assay for Assessing Drug Response in Cystic Fibrosis Patients. J Vis Exp. 2017 Feb 11;(120):55159. doi: 10.3791/55159.
- Morris-Rosendahl DJ, Edwards M, McDonnell MJ, John S, Alton EWFW, Davies JC, Simmonds NJ. Whole-Gene Sequencing of CFTR Reveals a High Prevalence of the Intronic Variant c.3874-4522A>G in Cystic Fibrosis. Am J Respir Crit Care Med. 2020 Jun 1;201(11):1438-1441. doi: 10.1164/rccm.201908-1541LE. No abstract available.
- Dekkers JF, Berkers G, Kruisselbrink E, Vonk A, de Jonge HR, Janssens HM, Bronsveld I, van de Graaf EA, Nieuwenhuis EE, Houwen RH, Vleggaar FP, Escher JC, de Rijke YB, Majoor CJ, Heijerman HG, de Winter-de Groot KM, Clevers H, van der Ent CK, Beekman JM. Characterizing responses to CFTR-modulating drugs using rectal organoids derived from subjects with cystic fibrosis. Sci Transl Med. 2016 Jun 22;8(344):344ra84. doi: 10.1126/scitranslmed.aad8278.
- de Winter-de Groot KM, Janssens HM, van Uum RT, Dekkers JF, Berkers G, Vonk A, Kruisselbrink E, Oppelaar H, Vries R, Clevers H, Houwen RHJ, Escher JC, Elias SG, de Jonge HR, de Rijke YB, Tiddens HAWM, van der Ent CK, Beekman JM. Stratifying infants with cystic fibrosis for disease severity using intestinal organoid swelling as a biomarker of CFTR function. Eur Respir J. 2018 Sep 17;52(3):1702529. doi: 10.1183/13993003.02529-2017. Print 2018 Sep.
- Muilwijk D, de Poel E, van Mourik P, Suen SWF, Vonk AM, Brunsveld JE, Kruisselbrink E, Oppelaar H, Hagemeijer MC, Berkers G, de Winter-de Groot KM, Heida-Michel S, Jans SR, van Panhuis H, van der Eerden MM, van der Meer R, Roukema J, Dompeling E, Weersink EJM, Koppelman GH, Vries R, Zomer-van Ommen DD, Eijkemans MJC, van der Ent CK, Beekman JM. Forskolin-induced organoid swelling is associated with long-term cystic fibrosis disease progression. Eur Respir J. 2022 Aug 18;60(2):2100508. doi: 10.1183/13993003.00508-2021. Print 2022 Aug.
- Derichs N, Sanz J, Von Kanel T, Stolpe C, Zapf A, Tummler B, Gallati S, Ballmann M. Intestinal current measurement for diagnostic classification of patients with questionable cystic fibrosis: validation and reference data. Thorax. 2010 Jul;65(7):594-9. doi: 10.1136/thx.2009.125088.
- Castellani C, De Boeck K, De Wachter E, Sermet-Gaudelus I, Simmonds NJ, Southern KW; ECFS Diagnostic Network Working Group. ECFS standards of care on CFTR-related disorders: Updated diagnostic criteria. J Cyst Fibros. 2022 Nov;21(6):908-921. doi: 10.1016/j.jcf.2022.09.011. Epub 2022 Oct 8.
- Simmonds NJ. Is it cystic fibrosis? The challenges of diagnosing cystic fibrosis. Paediatr Respir Rev. 2019 Aug;31:6-8. doi: 10.1016/j.prrv.2019.02.004. Epub 2019 Feb 28.
- Balfour-Lynn IM, Puckey M, Simmonds NJ, Davies JC. Revisiting a diagnosis of cystic fibrosis - Uncertainties and considerations. Paediatr Respir Rev. 2022 Jun;42:29-34. doi: 10.1016/j.prrv.2021.11.002. Epub 2021 Dec 8.
- Barry PJ, Simmonds NJ. Diagnosing Cystic Fibrosis in Adults. Semin Respir Crit Care Med. 2023 Apr;44(2):242-251. doi: 10.1055/s-0042-1759881. Epub 2023 Jan 9.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
2. februar 2026
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. juni 2028
Studieafslutning (Anslået)
1. september 2028
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
4. februar 2026
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
4. februar 2026
Først opslået (Faktiske)
11. februar 2026
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
17. februar 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
12. februar 2026
Sidst verificeret
1. februar 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Luftvejssygdomme
- Sygdomme i fordøjelsessystemet
- Lungesygdomme
- Spædbarn, Nyfødt, Sygdomme
- Pancreassygdomme
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Cystisk fibrose
- Undersøgelsesteknikker
- Kliniske laboratorieteknikker
- Diagnostiske teknikker og procedurer
- Diagnose
- Hæmatologiske tests
Andre undersøgelses-id-numre
- 362887
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Cystisk fibrose (CF)
-
Medical Center AlkmaarAfsluttetIkke-CF bronkiektasiHolland
-
M.D. Anderson Cancer CenterRekrutteringFibrose | Lymfødem | Fibrosis syndrom | Hoved & amp; HalskræftForenede Stater
-
COPD FoundationRekrutteringIkke-CF bronkiektasi | Ikke-tuberkulose mykobakterier (NTM)Forenede Stater
-
The Hospital for Sick ChildrenAktiv, ikke rekrutterendeGruppe 1: Sunde kontroller | Gruppe 2: Stabil CF | Gruppe 3: CF-deltagere forventes at modtage CFTR-modulatorterapi | Gruppe 4: 4-8-årige CF-deltagere, der starter Triple Combination Modulator TherapyCanada
-
University of NottinghamRekrutteringCystisk fibrose (CF)Det Forenede Kongerige
-
Hospices Civils de LyonRekrutteringPopulationsfarmakokinetik for elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor i en pædiatrisk population (IMPROVED)Cystisk fibrose (CF)Frankrig
-
The Hospital for Sick ChildrenIkke rekrutterer endnu
-
Meyer Children's Hospital IRCCSRekruttering
-
Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation TrustUniversity of SheffieldRekrutteringCystisk fibrose (CF)Det Forenede Kongerige
-
Ohio State UniversityIkke rekrutterer endnuCystisk fibrose (CF)
Kliniske forsøg med Rektal biopsi
-
Uro-1 MedicalNYU Langone Health; Duke UniversityIkke rekrutterer endnu
-
Cairo UniversityRekruttering
-
Uppsala UniversityRekrutteringEndokrin kræft | Neuroendokrine (NE) tumorerSverige
-
Erasmus Medical CenterNational Institute for Public Health and the Environment (RIVM); Utrecht... og andre samarbejdspartnereIkke rekrutterer endnuTransport af ESBL-positiv Escherichia coli | Transport af ESBL-positiv Klebsiella pneumoniae
-
Ballad HealthRekrutteringLungekræft (NSCLC)Forenede Stater
-
Istituto Ortopedico RizzoliAktiv, ikke rekrutterendeOndartet knogletumorItalien
-
Palacky UniversityCB21 Pharma Ltd.AfsluttetProstatitisTjekkiet
-
Medical University of ViennaAlberta Transplant Applied Genomics CentreRekrutteringMyokardieskade | Hjertetransplantation | Afvisning af transplantat | Genekspressionsprofilering | Biopsi | OrgankonserveringØstrig
-
University of California, DavisNational Cancer Institute (NCI)RekrutteringKutan pladecellekarcinom i hoved og hals | Klinisk node-negativ (CN0) | Højrisiko kutan pladecellecarcinom (CSCC) af hovedet og nakkenForenede Stater
-
National Taiwan University HospitalIkke rekrutterer endnuPrimær modstand | NGS | ALK-positive avancerede NSCLC-patienterTaiwan