Un estudio prospectivo de diagnósticos avanzados en personas con un diagnóstico poco claro de fibrosis quística (ADVANCE-CFTR)
12 de febrero de 2026 actualizado por: Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust
Validación Diagnóstica Avanzada y Evaluación Clínica Novedosa en el Espectro CFTR (ADVANCE-CFTR): un Estudio Prospectivo de Ensayos Funcionales de CFTR, Incluyendo Organoides Rectales, para Mejorar la Precisión del Diagnóstico de Fibrosis Quística.
A veces es muy difícil determinar si alguien tiene fibrosis quística (FQ), especialmente cuando tiene genes raros de FQ.
Sin esta certeza, es poco probable que reciba el tratamiento correcto, por lo que su salud puede verse afectada.
Por lo tanto, en esta situación se necesitan formas más precisas de detectar la FQ.
Este es el objetivo de este estudio, ya que planeamos desarrollar una prueba más precisa utilizando lo que se denominan "organoides" o "mini órganos".
Los organoides se cultivan en el laboratorio a partir de un pequeño fragmento de tejido intestinal.
Como tienen los genes exactos de la persona, pueden mostrar si el gen de la FQ ("CFTR") funciona correctamente o no y, por lo tanto, si la persona tiene FQ.
Compararemos la respuesta de los organoides con las pruebas más establecidas actualmente, como la prueba del sudor y la genética de la FQ, y otras pruebas especializadas reconocidas llamadas diferencia de potencial nasal (NPD) y medición de corriente intestinal (ICM).
El tejido intestinal generalmente se obtiene mediante un procedimiento ambulatorio rápido y relativamente indoloro (biopsia rectal).
El beneficio adicional de los organoides es que también pueden ayudarnos a determinar el mejor tratamiento para esa persona probando qué tan bien responde el tejido intestinal a diferentes fármacos en el laboratorio.
Deseamos llevar a cabo esta investigación para demostrar que los organoides intestinales son una mejor manera de detectar la FQ en esta situación.
El objetivo será diagnosticar a las personas más rápido y que reciban un mejor tratamiento más rápido, ambos clave para llevar una vida más larga y saludable.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Descripción detallada
ANTECEDENTES El diagnóstico de fibrosis quística (FQ) puede ser difícil en una minoría importante de individuos (~10-15% de los diagnósticos de FQ), particularmente cuando se identifican una o dos variantes raras del gen de la FQ (regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística; CFTR) y la prueba del sudor (concentración de cloruro en el sudor; CCS) no es diagnóstica. Los biomarcadores de la función CFTR permiten cuantificar la función individual de la proteína CFTR, el defecto subyacente clave asociado con la FQ. Estos biomarcadores juegan un papel importante en el diagnóstico de la FQ y tienen la capacidad clave adicional de medir los beneficios del tratamiento de las terapias dirigidas al CFTR, como los moduladores del CFTR. Los biomarcadores actualmente validados de la función CFTR; como CCS, la diferencia de potencial nasal (DPN) y las mediciones de corriente intestinal (MCI) pueden caracterizar con precisión a los individuos en los rangos extremos de la función CFTR (sanos y con FQ con insuficiencia pancreática (IP)), pero son menos confiables en rangos intermedios, particularmente cuando las características clínicas son atípicas. Este 'diagnóstico difícil' puede conducir tanto a un resultado diagnóstico falso positivo como negativo, con oportunidades perdidas para la introducción de tratamientos efectivos, como los moduladores del CFTR. Algunos individuos permanecen sin diagnóstico durante muchos años, incluso décadas, por lo que puede ocurrir una enfermedad significativa, asociada con un deterioro de la salud. Los individuos y sus familias a menudo se sienten frustrados y desilusionados por años de incertidumbre. Además, existe un grupo de individuos con un fenotipo más limitado (por ejemplo, pancreatitis o ausencia bilateral congénita de los conductos deferentes, ABCDD), en quienes no se cumplen los estrictos criterios diagnósticos de FQ - su condición se denomina trastorno relacionado con el CFTR (RD). Las recientes directrices de la Sociedad Europea de Fibrosis Quística (ECFS) han destacado la necesidad urgente de una vía más precisa y simplificada para su diagnóstico.
El servicio de Diagnóstico Difícil de FQ (DDFQ) en el Royal Brompton Hospital (RBH) utiliza DPN, junto con el análisis completo del gen CFTR y otros genes asociados para diagnosticar casos poco claros. Las mediciones de corriente intestinal (MCI) - la evaluación de la función CFTR en cámaras de Ussing utilizando biopsias de tejido ex vivo del epitelio intestinal - se está estableciendo actualmente. Es bien sabido que un subgrupo importante de pacientes permanece sin diagnóstico. Más recientemente, también se descubrió que las pruebas dependientes de CFTR en organoides intestinales derivados de pacientes (establecidos en el laboratorio Beekman, University Medical Center (UMC) de la Universidad de Utrecht, Utrecht, Países Bajos) tienen excelentes capacidades diagnósticas con los beneficios adicionales de proporcionar información clave de fenotipado y pronóstico, utilizando dos técnicas diferentes - hinchazón inducida por forskolina (HIF) y análisis morfológico (por ejemplo, área del lumen en estado estacionario, ALEE). Ambas dependen de la secreción de iones y líquidos dependiente de CFTR en el lumen del organoide. Los organoides también pueden cuantificar las respuestas individuales a los moduladores del CFTR en el laboratorio para estimar el beneficio clínico potencial y pueden ser biobancados para estudios futuros. No está claro cómo debemos usar de manera óptima estos diferentes biomarcadores en el contexto de individuos difíciles de diagnosticar y su tratamiento con moduladores del CFTR.
El estudio ADVANCE-CFTR es un estudio de cohorte prospectivo de 40-50 individuos con enfermedad difícil de diagnosticar. Serán reclutados del servicio de Diagnóstico Difícil de FQ (DDFQ) del Royal Brompton Hospital. También se reclutarán hasta 15 pacientes con FQ y 15 controles sanos (sin enfermedad CFTR) para validar las pruebas y anclar los extremos en los ensayos.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
80
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Emma C Russell-Jones, MBBS
- Número de teléfono: 88940 02073528121
- Correo electrónico: emma.russell-jones@nhs.net
Ubicaciones de estudio
-
-
-
London, Reino Unido, SW36NP
- Royal Brompton Hospital
-
Contacto:
- Emma Russell-Jones, MBBS
- Correo electrónico: emma.russell-jones@nhs.net
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Nuestro objetivo es reclutar a 40-50 pacientes del servicio DCFD durante un período de 30 meses.
No es posible realizar un cálculo de potencia formal debido a la naturaleza exploratoria de los análisis.
El reclutamiento será oportunista, basándose en estimaciones del servicio DCFD.
También se reclutarán hasta 15 controles sanos (sin enfermedad CFTR) y 15 controles con FQ para validar las pruebas y establecer los extremos en los ensayos.
Descripción
Criterios de inclusión:
Grupo A: Cohorte de diagnóstico difícil de fibrosis quística
Criterios de inclusión:
- Pacientes con FQ de diagnóstico difícil*
- Adultos (≥16 años)
- Dispuestos a someterse a biopsia rectal
Capaces de cumplir con el estudio
- Definición: Pruebas de primera línea de CFTR no diagnósticas (individuos que no cumplen los criterios diagnósticos de FQ [2 variantes causantes de FQ en CFTR y/o concentración de cloruro en el sudor ≥60 mmol/L]). Cabe señalar que hay algunos individuos con <2 variantes causantes de FQ en CFTR tras análisis genético ampliado de CFTR pero con una SCC >60mmol/L. Se permite ampliar el grupo de pacientes para incluir a estos.
Grupo B: Cohorte de pacientes con fibrosis quística
Criterios de inclusión:
- Pacientes con fibrosis quística confirmada
- Adultos (≥16 años)
- Dispuestos a someterse a biopsia rectal para este estudio
- Capaces de cumplir con el estudio
Grupo C: Cohorte de pacientes sin fibrosis quística
Criterios de inclusión:
- Pacientes sin fibrosis quística o trastorno relacionado con CFTR
- Adultos (≥16 años)
- Dispuestos a someterse a biopsia rectal para este estudio (si se someten a una endoscopia gastrointestinal inferior por otros motivos)
- Capaces de cumplir con el estudio
Criterios de exclusión:
Grupo A: Cohorte de diagnóstico difícil de fibrosis quística
Criterios de exclusión:
- Contraindicación para biopsia rectal (p. ej., diátesis hemorrágica significativa)
- Antecedentes de trasplante de pulmón
- Recibir tratamiento con modulador de CFTR
- Participación actual (o participación dentro de un mes de la inscripción) en un ensayo clínico de un producto medicinal en investigación que afecte la función de CFTR (p. ej., moduladores de CFTR, terapias genéticas)
- Mujer embarazada o en período de lactancia
- Incapaz de dar consentimiento informado
Grupo B: Cohorte de pacientes con fibrosis quística
Criterios de exclusión:
- Contraindicación para biopsia rectal (p. ej., diátesis hemorrágica significativa)
- Participación actual (o participación dentro de un mes de la inscripción) en un ensayo clínico de un producto medicinal en investigación que afecte la función de CFTR (p. ej., moduladores de CFTR, terapias genéticas)
- Mujer embarazada o en período de lactancia
- Incapaz de dar consentimiento informado
- Excluir a todos los sujetos en los que el diagnóstico de FQ sea dudoso
Grupo C: Cohorte de pacientes sin fibrosis quística
Criterios de exclusión:
- Contraindicación para biopsia rectal (p. ej., diátesis hemorrágica significativa)
- Mujer embarazada o en período de lactancia
- Incapaz de dar consentimiento informado
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Grupo A - Cohorte de Diagnóstico Difícil de Fibrosis Quística
Se reclutarán pacientes 'difíciles de diagnosticar' del servicio 'Diagnóstico Difícil de FC' a través de nuestra vía de derivación establecida.
Estos pacientes tendrán pruebas de primera línea de CFTR no diagnósticas (individuos que no cumplen los criterios de diagnóstico de FC [2 variantes genéticas de CFTR causantes de FC y/o concentración de cloruro en el sudor ≥60 mmol/L]).
Estos pacientes tendrán 16 años o más y estarán dispuestos a someterse a una biopsia rectal.
|
El muestreo de biopsias rectales se realizará utilizando pinzas o un dispositivo de succión según el método de Vonk et al (2020).
Las biopsias rectales serán obtenidas por personal capacitado y competente en un entorno adecuado, los pacientes reclutados estarán completamente informados y habrán proporcionado consentimiento por escrito.
Una vez tomadas las muestras de biopsia, el tejido resultante se procesará, almacenará y transportará utilizando protocolos de laboratorio establecidos.
El tejido rectal recolectado se utilizará para realizar mediciones de corriente intestinal y crear organoides o 'mini-órganos' para permitir una mayor caracterización de la función de la proteína CFTR.
|
|
Grupo B - Cohorte de Pacientes con Fibrosis Quística
Pacientes de 16 años o más con diagnóstico confirmado de Fibrosis Quística.
Deberán estar dispuestos a someterse a una biopsia rectal.
|
El muestreo de biopsias rectales se realizará utilizando pinzas o un dispositivo de succión según el método de Vonk et al (2020).
Las biopsias rectales serán obtenidas por personal capacitado y competente en un entorno adecuado, los pacientes reclutados estarán completamente informados y habrán proporcionado consentimiento por escrito.
Una vez tomadas las muestras de biopsia, el tejido resultante se procesará, almacenará y transportará utilizando protocolos de laboratorio establecidos.
El tejido rectal recolectado se utilizará para realizar mediciones de corriente intestinal y crear organoides o 'mini-órganos' para permitir una mayor caracterización de la función de la proteína CFTR.
|
|
Grupo C - Cohorte de Pacientes sin Fibrosis Quística
Pacientes de 16 años o más sin diagnóstico de fibrosis quística o trastorno relacionado con CFTR que estarían dispuestos a someterse a una biopsia rectal para este estudio (si se someten a una endoscopia gastrointestinal baja por otros motivos).
|
Se tomarán muestras de tejido de biopsia rectal de manera oportunista para esta cohorte de pacientes que se someten a una endoscopia por otras razones.
Las biopsias rectales serán obtenidas por personal capacitado y competente en un entorno adecuado, los pacientes reclutados serán completamente informados y habrán proporcionado su consentimiento por escrito.
El tejido rectal recolectado se utilizará para realizar mediciones de corriente intestinal y crear organoides o 'mini-órganos' para permitir una mayor caracterización de la función de la proteína CFTR.
Se realizará un análisis de sangre para la genotipificación de CFTR a los pacientes del Grupo C para asegurar que estos pacientes sean 'controles sanos' y que no tengan ninguna variante del gen CFTR asociada con la fibrosis quística.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Evaluación cuantitativa de la función CFTR
Periodo de tiempo: 30 meses
|
El resultado principal es una medición única o compuesta de la función CFTR derivada de la función de organoides, la Concentración de Cloruro en el Sudor (SCC), la Diferencia de Potencial Nasal (NPD) y las Mediciones de Corriente Intestinal (ICM).
Estos valores cuantitativos se utilizan luego para correlacionarse con el fenotipo clínico y el diagnóstico final, pero la medida de resultado en sí es la medición funcional de CFTR a través de las cuatro modalidades de prueba.
|
30 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Para fenotipar individualmente a pacientes con fibrosis quística difícil de diagnosticar
Periodo de tiempo: 30 meses
|
Medir la función individual de CFTR en personas con enfermedad de difícil diagnóstico utilizando múltiples ensayos funcionales de CFTR (organoides (ensayos de hinchazón inducida por forskolina y análisis morfológico con IA), concentración de cloruro en el sudor, mediciones de diferencia de potencial nasal y mediciones de corriente intestinal), y correlacionar esto con su fenotipo clínico, genotipo y diagnóstico final.
|
30 meses
|
|
Respuesta del modulador CFTR en organoides intestinales
Periodo de tiempo: 30 meses
|
Para medir las respuestas a los moduladores de CFTR en organoides intestinales derivados de individuos con enfermedades difíciles de diagnosticar, obtenidos mediante biopsia rectal.
La respuesta se medirá mediante ensayos de hinchazón inducidos por forskolina y análisis morfológico con IA.
|
30 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Nicholas J Simmonds, Royal Brompton Hospital and Imperial College London
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Cirilli N, Southern KW, Barben J, Vermeulen F, Munck A, Wilschanski M, Nguyen-Khoa T, Aralica M, Simmonds NJ, De Wachter E; ECFS Diagnostic Network Working Group. Standards of care guidance for sweat testing; phase two of the ECFS quality improvement programme. J Cyst Fibros. 2022 May;21(3):434-441. doi: 10.1016/j.jcf.2022.01.004. Epub 2022 Jan 19.
- Wilschanski M, Famini H, Strauss-Liviatan N, Rivlin J, Blau H, Bibi H, Bentur L, Yahav Y, Springer H, Kramer MR, Klar A, Ilani A, Kerem B, Kerem E. Nasal potential difference measurements in patients with atypical cystic fibrosis. Eur Respir J. 2001 Jun;17(6):1208-15. doi: 10.1183/09031936.01.00092501.
- De Jonge HR, Ballmann M, Veeze H, Bronsveld I, Stanke F, Tummler B, Sinaasappel M. Ex vivo CF diagnosis by intestinal current measurements (ICM) in small aperture, circulating Ussing chambers. J Cyst Fibros. 2004 Aug;3 Suppl 2:159-63. doi: 10.1016/j.jcf.2004.05.034.
- www.cftr2.com
- Waller MD, Simmonds NJ. Phenotypic variability of R117H-CFTR expression within monozygotic twins. Paediatr Respir Rev. 2016 Aug;20 Suppl:21-3. doi: 10.1016/j.prrv.2016.06.009. Epub 2016 Jun 15.
- Fingeroth JM, Fossum TW. Late-onset regurgitation associated with persistent right aortic arch in two dogs. J Am Vet Med Assoc. 1987 Oct 15;191(8):981-3.
- Cuyx S, Ramalho AS, Corthout N, Fieuws S, Furstova E, Arnauts K, Ferrante M, Verfaillie C, Munck S, Boon M, Proesmans M, Dupont L, De Boeck K, Vermeulen F; Belgian Organoid Project. Rectal organoid morphology analysis (ROMA) as a promising diagnostic tool in cystic fibrosis. Thorax. 2021 Nov;76(11):1146-1149. doi: 10.1136/thoraxjnl-2020-216368. Epub 2021 Apr 15.
- Beekman JM, Sermet-Gaudelus I, de Boeck K, Gonska T, Derichs N, Mall MA, Mehta A, Martin U, Drumm M, Amaral MD. CFTR functional measurements in human models for diagnosis, prognosis and personalized therapy: Report on the pre-conference meeting to the 11th ECFS Basic Science Conference, Malta, 26-29 March 2014. J Cyst Fibros. 2014 Jul;13(4):363-72. doi: 10.1016/j.jcf.2014.05.007. Epub 2014 Jun 2. No abstract available.
- Farrell PM, White TB, Ren CL, Hempstead SE, Accurso F, Derichs N, Howenstine M, McColley SA, Rock M, Rosenfeld M, Sermet-Gaudelus I, Southern KW, Marshall BC, Sosnay PR. Diagnosis of Cystic Fibrosis: Consensus Guidelines from the Cystic Fibrosis Foundation. J Pediatr. 2017 Feb;181S:S4-S15.e1. doi: 10.1016/j.jpeds.2016.09.064.
- Hug MJ, Derichs N, Bronsveld I, Clancy JP. Measurement of ion transport function in rectal biopsies. Methods Mol Biol. 2011;741:87-107. doi: 10.1007/978-1-61779-117-8_7.
- Solomon GM, Bronsveld I, Hayes K, Wilschanski M, Melotti P, Rowe SM, Sermet-Gaudelus I. Standardized Measurement of Nasal Membrane Transepithelial Potential Difference (NPD). J Vis Exp. 2018 Sep 13;(139):57006. doi: 10.3791/57006.
- Dekkers JF, Alieva M, Wellens LM, Ariese HCR, Jamieson PR, Vonk AM, Amatngalim GD, Hu H, Oost KC, Snippert HJG, Beekman JM, Wehrens EJ, Visvader JE, Clevers H, Rios AC. High-resolution 3D imaging of fixed and cleared organoids. Nat Protoc. 2019 Jun;14(6):1756-1771. doi: 10.1038/s41596-019-0160-8. Epub 2019 May 3.
- Vonk AM, van Mourik P, Ramalho AS, Silva IAL, Statia M, Kruisselbrink E, Suen SWF, Dekkers JF, Vleggaar FP, Houwen RHJ, Mullenders J, Boj SF, Vries R, Amaral MD, de Boeck K, van der Ent CK, Beekman JM. Protocol for Application, Standardization and Validation of the Forskolin-Induced Swelling Assay in Cystic Fibrosis Human Colon Organoids. STAR Protoc. 2020 Jun 3;1(1):100019. doi: 10.1016/j.xpro.2020.100019. eCollection 2020 Jun 19.
- Rowe SM, Clancy JP, Wilschanski M. Nasal potential difference measurements to assess CFTR ion channel activity. Methods Mol Biol. 2011;741:69-86. doi: 10.1007/978-1-61779-117-8_6.
- Boj SF, Vonk AM, Statia M, Su J, Vries RR, Beekman JM, Clevers H. Forskolin-induced Swelling in Intestinal Organoids: An In Vitro Assay for Assessing Drug Response in Cystic Fibrosis Patients. J Vis Exp. 2017 Feb 11;(120):55159. doi: 10.3791/55159.
- Morris-Rosendahl DJ, Edwards M, McDonnell MJ, John S, Alton EWFW, Davies JC, Simmonds NJ. Whole-Gene Sequencing of CFTR Reveals a High Prevalence of the Intronic Variant c.3874-4522A>G in Cystic Fibrosis. Am J Respir Crit Care Med. 2020 Jun 1;201(11):1438-1441. doi: 10.1164/rccm.201908-1541LE. No abstract available.
- Dekkers JF, Berkers G, Kruisselbrink E, Vonk A, de Jonge HR, Janssens HM, Bronsveld I, van de Graaf EA, Nieuwenhuis EE, Houwen RH, Vleggaar FP, Escher JC, de Rijke YB, Majoor CJ, Heijerman HG, de Winter-de Groot KM, Clevers H, van der Ent CK, Beekman JM. Characterizing responses to CFTR-modulating drugs using rectal organoids derived from subjects with cystic fibrosis. Sci Transl Med. 2016 Jun 22;8(344):344ra84. doi: 10.1126/scitranslmed.aad8278.
- de Winter-de Groot KM, Janssens HM, van Uum RT, Dekkers JF, Berkers G, Vonk A, Kruisselbrink E, Oppelaar H, Vries R, Clevers H, Houwen RHJ, Escher JC, Elias SG, de Jonge HR, de Rijke YB, Tiddens HAWM, van der Ent CK, Beekman JM. Stratifying infants with cystic fibrosis for disease severity using intestinal organoid swelling as a biomarker of CFTR function. Eur Respir J. 2018 Sep 17;52(3):1702529. doi: 10.1183/13993003.02529-2017. Print 2018 Sep.
- Muilwijk D, de Poel E, van Mourik P, Suen SWF, Vonk AM, Brunsveld JE, Kruisselbrink E, Oppelaar H, Hagemeijer MC, Berkers G, de Winter-de Groot KM, Heida-Michel S, Jans SR, van Panhuis H, van der Eerden MM, van der Meer R, Roukema J, Dompeling E, Weersink EJM, Koppelman GH, Vries R, Zomer-van Ommen DD, Eijkemans MJC, van der Ent CK, Beekman JM. Forskolin-induced organoid swelling is associated with long-term cystic fibrosis disease progression. Eur Respir J. 2022 Aug 18;60(2):2100508. doi: 10.1183/13993003.00508-2021. Print 2022 Aug.
- Derichs N, Sanz J, Von Kanel T, Stolpe C, Zapf A, Tummler B, Gallati S, Ballmann M. Intestinal current measurement for diagnostic classification of patients with questionable cystic fibrosis: validation and reference data. Thorax. 2010 Jul;65(7):594-9. doi: 10.1136/thx.2009.125088.
- Castellani C, De Boeck K, De Wachter E, Sermet-Gaudelus I, Simmonds NJ, Southern KW; ECFS Diagnostic Network Working Group. ECFS standards of care on CFTR-related disorders: Updated diagnostic criteria. J Cyst Fibros. 2022 Nov;21(6):908-921. doi: 10.1016/j.jcf.2022.09.011. Epub 2022 Oct 8.
- Simmonds NJ. Is it cystic fibrosis? The challenges of diagnosing cystic fibrosis. Paediatr Respir Rev. 2019 Aug;31:6-8. doi: 10.1016/j.prrv.2019.02.004. Epub 2019 Feb 28.
- Balfour-Lynn IM, Puckey M, Simmonds NJ, Davies JC. Revisiting a diagnosis of cystic fibrosis - Uncertainties and considerations. Paediatr Respir Rev. 2022 Jun;42:29-34. doi: 10.1016/j.prrv.2021.11.002. Epub 2021 Dec 8.
- Barry PJ, Simmonds NJ. Diagnosing Cystic Fibrosis in Adults. Semin Respir Crit Care Med. 2023 Apr;44(2):242-251. doi: 10.1055/s-0042-1759881. Epub 2023 Jan 9.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
2 de febrero de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de junio de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de septiembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de febrero de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de febrero de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
11 de febrero de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de febrero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de febrero de 2026
Última verificación
1 de febrero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades pancreáticas
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Fibrosis quística
- Técnicas de investigación
- Técnicas de laboratorio clínico
- Técnicas y procedimientos de diagnóstico
- Diagnóstico
- Pruebas hematológicas
Otros números de identificación del estudio
- 362887
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .