Langtidssikkerhet for Danicopan: IPIG-registerbasert kohortstudie
10. februar 2026 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
En observasjonsstudie for å vurdere langsiktig sikkerhet av Danicopan-tilleggsterapi hos pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri: Analyse av IPIG-registerdata
Dette er en ikke-intervensjonell kohortstudie som bruker primær- og sekundærdata fra International PNH Interest Group (IPIG) PNH-registeret.
Studien er designet for å karakterisere langsiktig sikkerhet og tolerabilitet av danicopan som tilleggsterapi til eculizumab eller ravulizumab hos voksne deltakere med PNH.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
50
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02210
- Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Studiepopulasjonen vil bestå av voksne deltakere ≥ 18 år ved start av danicopan-behandling (utgangspunkt) som tilleggsterapi til ravulizumab/eculizumab. Deltakerne skal ha startet behandling med danicopan på eller etter registrering i registeret.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Voksne deltakere i alder ≥ 18 år ved start av danicopan-behandling (utgangspunkt) som tilleggsterapi til ravulizumab/eculizumab.
- Startet behandling med danicopan på eller etter registreringsdatoen.
Eksklusjonskriterier:
- Deltakere uten kjent fødselsår, kjønn, dato for informert samtykke, eller behandlingsstatus for danicopan og ravulizumab og/eller eculizumab-behandlingsstatus.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Danicopan
Deltakere med PNH behandlet med Danicopan som et tillegg til eculizumab eller ravulizumab.
|
Deltakerne vil motta Danicopan som et tillegg til behandlingen.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med alvorlige bivirkninger (SAE-er)
Tidsramme: Opptil omtrent 5 år
|
Opptil omtrent 5 år
|
|
Antall deltakere med alvorlige infeksjoner forårsaket av innkapslede bakterier
Tidsramme: Opptil omtrent 5 år
|
Opptil omtrent 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere som avslutter studiebehandling
Tidsramme: Opptil cirka 5 år
|
Opptil cirka 5 år
|
|
Frekvens av årsaker til avbrutt behandling
Tidsramme: Opptil omtrent 5 år
|
Opptil omtrent 5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
18. august 2025
Primær fullføring (Antatt)
1. juli 2029
Studiet fullført (Antatt)
1. juli 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. februar 2026
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. februar 2026
Først lagt ut (Faktiske)
17. februar 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. februar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. februar 2026
Sist bekreftet
1. februar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- D7332R00004
- ALX-PNH-503 (Annen identifikator: Alexion)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .