Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtidssikkerhet for Danicopan: IPIG-registerbasert kohortstudie

10. februar 2026 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En observasjonsstudie for å vurdere langsiktig sikkerhet av Danicopan-tilleggsterapi hos pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri: Analyse av IPIG-registerdata

Dette er en ikke-intervensjonell kohortstudie som bruker primær- og sekundærdata fra International PNH Interest Group (IPIG) PNH-registeret. Studien er designet for å karakterisere langsiktig sikkerhet og tolerabilitet av danicopan som tilleggsterapi til eculizumab eller ravulizumab hos voksne deltakere med PNH.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

50

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02210
        • Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiepopulasjonen vil bestå av voksne deltakere ≥ 18 år ved start av danicopan-behandling (utgangspunkt) som tilleggsterapi til ravulizumab/eculizumab. Deltakerne skal ha startet behandling med danicopan på eller etter registrering i registeret.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Voksne deltakere i alder ≥ 18 år ved start av danicopan-behandling (utgangspunkt) som tilleggsterapi til ravulizumab/eculizumab.
  • Startet behandling med danicopan på eller etter registreringsdatoen.

Eksklusjonskriterier:

  • Deltakere uten kjent fødselsår, kjønn, dato for informert samtykke, eller behandlingsstatus for danicopan og ravulizumab og/eller eculizumab-behandlingsstatus.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Danicopan
Deltakere med PNH behandlet med Danicopan som et tillegg til eculizumab eller ravulizumab.
Legemiddel: Danicopan
Deltakerne vil motta Danicopan som et tillegg til behandlingen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med alvorlige bivirkninger (SAE-er)
Tidsramme: Opptil omtrent 5 år
Opptil omtrent 5 år
Antall deltakere med alvorlige infeksjoner forårsaket av innkapslede bakterier
Tidsramme: Opptil omtrent 5 år
Opptil omtrent 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere som avslutter studiebehandling
Tidsramme: Opptil cirka 5 år
Opptil cirka 5 år
Frekvens av årsaker til avbrutt behandling
Tidsramme: Opptil omtrent 5 år
Opptil omtrent 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. august 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. juli 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. juli 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. februar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. februar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

17. februar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • D7332R00004
  • ALX-PNH-503 (Annen identifikator: Alexion)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Paroksysmal nattlig hemoglobinuri

Kliniske studier på Danicopan

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cambodia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere