Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Segurança a Longo Prazo do Danicopan: Estudo de Coorte Baseado no Registo IPIG

10 de fevereiro de 2026 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Um Estudo Observacional para Avaliar a Segurança a Longo Prazo da Terapia Adicional com Danicopan em Doentes com Hemoglobinúria Paroxística Noturna: Análise de Dados do Registo IPIG

Este é um estudo de coorte não intervencionista que utiliza dados primários e secundários do registo IPIG (International PNH Interest Group) de PNH. O estudo foi concebido para caracterizar a segurança e tolerabilidade a longo prazo do danicopan como terapia adicional ao eculizumab ou ravulizumab em participantes adultos com PNH.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

50

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02210
        • Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

A população do estudo será constituída por participantes adultos ≥ 18 anos no início do tratamento com danicopan (linha de base) como terapia adicional a ravulizumab/eculizumab. Os participantes terão iniciado o tratamento com danicopan na data ou após a inscrição no registo.

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Participantes adultos com idade ≥ 18 anos no início do tratamento com danicopan (linha de base) como terapia adicional a ravulizumab/eculizumab.
  • Iniciaram tratamento com danicopan na data de inscrição no registo ou após esta.

Critérios de Exclusão:

  • Participantes sem ano de nascimento conhecido, sexo, data de consentimento informado ou estado de tratamento com danicopan e estado de tratamento com ravulizumab e/ou eculizumab.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Danicopan
Participantes com HPN tratados com Danicopan como terapia complementar ao eculizumab ou ravulizumab.
Medicamento: Danicopan
Os participantes receberão Danicopan como terapia adicional.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de Participantes com Eventos Adversos Graves (EAGs)
Prazo: Até aproximadamente 5 anos
Até aproximadamente 5 anos
Número de Participantes com Infeções Graves Causadas por Bactérias Encapsuladas
Prazo: Até aproximadamente 5 anos
Até aproximadamente 5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Número de Participantes que Interrompem o Tratamento do Estudo
Prazo: Até aproximadamente 5 anos
Até aproximadamente 5 anos
Frequência dos Motivos de Descontinuação
Prazo: Até aproximadamente 5 anos
Até aproximadamente 5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

18 de agosto de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de julho de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de julho de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de fevereiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de fevereiro de 2026

Primeira postagem (Real)

17 de fevereiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • D7332R00004
  • ALX-PNH-503 (Outro identificador: Alexion)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Danicopan

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever