Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidssikkerhed af Danicopan: IPIG-registerbaseret kohortestudie

10. februar 2026 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En observationsundersøgelse til vurdering af langsigtet sikkerhed ved Danicopan-tilføjelsesterapi hos patienter med paroksystisk nokturnal hemoglobinuri: Analyse af IPIG-registerdata

Dette er en ikke-interventionel kohortestudie, der anvender primære og sekundære data fra International PNH Interest Group (IPIG) PNH-registret. Den er designet til at karakterisere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af danicopan som add-on-terapi til eculizumab eller ravulizumab hos voksne deltagere med PNH.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

50

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02210
        • Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Studiepopulationen vil bestå af voksne deltagere ≥ 18 år ved starten af danicopan-behandlingen (baseline) som add-on-terapi til ravulizumab/eculizumab. Deltagerne vil være startet i behandling med danicopan på eller efter registreringsindmeldelsen.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne deltagere på 18 år eller derover ved påbegyndelse af danicopan-behandling (baseline) som tillægsterapi til ravulizumab/eculizumab.
  • Påbegyndt behandling med danicopan på eller efter registreringsindskrivning.

Eksklusionskriterier:

  • Deltagere uden kendt fødselsår, køn, dato for informeret samtykke eller behandlingsstatus for danicopan og ravulizumab og/eller eculizumab behandlingsstatus.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Danicopan
Deltagere med PNH behandlet med Danicopan som et supplement til eculizumab eller ravulizumab.
Medicin: Danicopan
Deltagerne vil modtage Danicopan som en tilføjelsesterapi.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Op til cirka 5 år
Op til cirka 5 år
Antal deltagere med alvorlige infektioner forårsaget af inkapslede bakterier
Tidsramme: Op til cirka 5 år
Op til cirka 5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere, der afbryder studietilskuddet
Tidsramme: Op til cirka 5 år
Op til cirka 5 år
Hyppighed af årsager til afbrydelse
Tidsramme: Op til cirka 5 år
Op til cirka 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. august 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

17. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • D7332R00004
  • ALX-PNH-503 (Anden identifikator: Alexion)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Kliniske forsøg med Danicopan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner