Danicopanin pitkäaikainen turvallisuus: IPIG-rekisteriin perustuva kohorttitutkimus
tiistai 10. helmikuuta 2026 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Tutkimus danikopaania sisältävän lisähoitotavan pitkäaikaisturvallisuuden arvioimiseksi paroksysmaalisessa yöhaimoglobiinuriassa sairastavilla potilailla: IPIG-rekisteritietojen analyysi
Tämä on ei-interventionaalinen kohorttitutkimus, joka käyttää ensisijaisia ja toissijaisia tietoja International PNH Interest Group (IPIG) PNH -rekisteristä.
Sen tarkoituksena on kuvata danicopanin pitkäaikainen turvallisuus ja siedettävyys lisähoitona eculizumabille tai ravulizumabille aikuisilla PNH-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
50
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02210
- Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkimuspopulaatioon kuuluvat aikuiset osallistujat, jotka ovat ≥ 18-vuotiaita danicopan-hoidon aloittamisen (perustilanne) yhteydessä ravulizumabin/ekulizumabin lisähoitona. Osallistujat ovat aloittaneet danicopan-hoidon rekisteröinnin yhteydessä tai sen jälkeen.
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- Aikuiset osallistujat, jotka ovat vähintään 18-vuotiaita danicopan-hoidon aloittamisen (peruslinja) yhteydessä ravulizumab/eculizumab-lisähoitona.
- Aloittaneet danicopan-hoidon rekisteröitymisen yhteydessä tai sen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujat, joilta puuttuu tiedot syntymävuodesta, sukupuolesta, tietoon perustuvan suostumuksen päivämäärästä tai danicopan- ja ravulizumab- ja/tai eculizumab-hoidon tilasta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Danicopan
Osallistujat, joilla on PNH ja joita hoidetaan Danicopanilla eculizumabin tai ravulizumabin lisähoitona.
|
Osallistujat saavat Danicopanin lisähoitona.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osallistujien määrä vakavilla haittatapahtumilla (SAEs)
Aikaikkuna: Jopa noin 5 vuotta
|
Jopa noin 5 vuotta
|
|
Osallistujien määrä, joilla on kapseloitujen bakteerien aiheuttamia vakavia infektioita
Aikaikkuna: Jopa noin 5 vuotta
|
Jopa noin 5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osallistujien määrä, jotka keskeyttävät tutkimushoidon
Aikaikkuna: Jopa noin 5 vuotta
|
Jopa noin 5 vuotta
|
|
Keskeytyssyyjen esiintymistiheys
Aikaikkuna: Jopa noin 5 vuotta
|
Jopa noin 5 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 18. elokuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. heinäkuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. heinäkuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 10. helmikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 10. helmikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 17. helmikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 17. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 10. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- D7332R00004
- ALX-PNH-503 (Muu tunniste: Alexion)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .