Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langetermijnveiligheid van Danicopan: IPIG-register-gebaseerde cohortstudie

10 februari 2026 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Een observationele studie ter beoordeling van de langetermijnveiligheid van Danicopan als aanvullende therapie bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie: Analyse van IPIG-Registergegevens

Dit is een niet-interventionele cohortstudie die gebruikmaakt van primaire en secundaire gegevens uit het International PNH Interest Group (IPIG) PNH-register. Het is ontworpen om de langetermijnveiligheid en verdraagbaarheid van danicopan als aanvullende therapie bij eculizumab of ravulizumab bij volwassen deelnemers met PNH te karakteriseren.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

50

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02210
        • Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De studiepopulatie zal bestaan uit volwassen deelnemers ≥ 18 jaar bij het starten van de danicopanbehandeling (baseline) als add-on-therapie bij ravulizumab/eculizumab. Deelnemers zullen zijn begonnen met de behandeling met danicopan op of na inschrijving in het register.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Volwassen deelnemers van ≥ 18 jaar bij de start van de danicopan-behandeling (baseline) als add-on-therapie bij ravulizumab/eculizumab.
  • Begonnen met behandeling met danicopan op of na inschrijving in het register

Exclusiecriteria:

  • Deelnemers zonder bekend geboortejaar, geslacht, datum van geïnformeerde toestemming of behandelstatus van danicopan en ravulizumab en/of eculizumab-behandelstatus.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Danicopan
Deelnemers met PNH behandeld met Danicopan als aanvullende therapie bij eculizumab of ravulizumab.
Geneesmiddel: Danicopan
Deelnemers krijgen Danicopan als aanvullende therapie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Tot ongeveer 5 jaar
Tot ongeveer 5 jaar
Aantal deelnemers met ernstige infecties veroorzaakt door ingekapselde bacteriën
Tijdsspanne: Tot ongeveer 5 jaar
Tot ongeveer 5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat de studiebehandeling staakt
Tijdsspanne: Tot ongeveer 5 jaar
Tot ongeveer 5 jaar
Frequentie van Redenen voor Beëindiging
Tijdsspanne: Tot ongeveer 5 jaar
Tot ongeveer 5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 augustus 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juli 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 juli 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 februari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • D7332R00004
  • ALX-PNH-503 (Andere identificatie: Alexion)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie

Klinische onderzoeken op Danicopan

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Hungary

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren