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Sicurezza a lungo termine del Danicopan: Studio di coorte basato sul registro IPIG

10 febbraio 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio osservazionale per valutare la sicurezza a lungo termine della terapia aggiuntiva con Danicopan in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna: analisi dei dati del registro IPIG

Questo è uno studio di coorte non interventistico che utilizza dati primari e secondari del registro PNH dell'International PNH Interest Group (IPIG). Lo studio è progettato per caratterizzare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità del danicopan come terapia aggiuntiva all'eculizumab o al ravulizumab in partecipanti adulti con PNH.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02210
        • Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione dello studio sarà composta da partecipanti adulti ≥ 18 anni all'inizio del trattamento con danicopan (baseline) come terapia aggiuntiva a ravulizumab/eculizumab. I partecipanti avranno iniziato il trattamento con danicopan durante o dopo l'arruolamento nel registro.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Partecipanti adulti di età ≥ 18 anni all'inizio del trattamento con danicopan (baseline) come terapia aggiuntiva a ravulizumab/eculizumab.
  • Hanno iniziato il trattamento con danicopan in data pari o successiva all'arruolamento nel registro.

Criteri di esclusione:

  • Partecipanti di cui non si conosce l'anno di nascita, il sesso, la data del consenso informato o lo stato del trattamento con danicopan e ravulizumab e/o eculizumab.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Danicopan
Partecipanti con PNH trattati con Danicopan come terapia aggiuntiva a eculizumab o ravulizumab.
Droga: Danicopan
I partecipanti riceveranno Danicopan come terapia aggiuntiva.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino a circa 5 anni
Fino a circa 5 anni
Numero di Partecipanti con Infezioni Gravi Causate da Batteri Incapsulati
Lasso di tempo: Fino a circa 5 anni
Fino a circa 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che interrompono il trattamento dello studio
Lasso di tempo: Fino a circa 5 anni
Fino a circa 5 anni
Frequenza dei Motivi di Interruzione
Lasso di tempo: Fino a circa 5 anni
Fino a circa 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 agosto 2025

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

17 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • D7332R00004
  • ALX-PNH-503 (Altro identificatore: Alexion)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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