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Sécurité à long terme du Danicopan : étude de cohorte basée sur le registre IPIG

10 février 2026 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Étude observationnelle pour évaluer la sécurité à long terme du traitement d’appoint par danicopan chez les patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne : analyse des données du registre IPIG

Il s'agit d'une étude de cohorte non interventionnelle utilisant des données primaires et secondaires du registre PNH de l'International PNH Interest Group (IPIG). Elle est conçue pour caractériser l'innocuité et la tolérabilité à long terme du danicopan en tant que traitement d'appoint à l'éculizumab ou au ravulizumab chez les participants adultes atteints de PNH.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

50

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02210
        • Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

La population de l'étude sera composée de participants adultes âgés de ≥ 18 ans au début du traitement par danicopan (ligne de base) en tant que traitement d'appoint au ravulizumab/eculizumab. Les participants auront débuté le traitement par danicopan à la date d'inclusion dans le registre ou après celle-ci.

La description

Critères d'inclusion :

  • Participants adultes âgés de ≥ 18 ans au début du traitement par danicopan (ligne de base) en tant que traitement complémentaire au ravulizumab/éculizumab.
  • Début du traitement par danicopan à la date d'inclusion dans le registre ou après celle-ci.

Critères d'exclusion :

  • Participants sans année de naissance, sexe, date de consentement éclairé ou statut de traitement par danicopan et ravulizumab et/ou éculizumab connus.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Danicopan
Participants atteints de PNH traités par Danicopan en thérapie complémentaire à l'éculizumab ou au ravulizumab.
Médicament: Danicopan
Les participants recevront le Danicopan en tant que traitement complémentaire.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'à environ 5 ans
Jusqu'à environ 5 ans
Nombre de participants présentant des infections graves causées par des bactéries encapsulées
Délai: Jusqu'à environ 5 ans
Jusqu'à environ 5 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants qui interrompent le traitement de l'étude
Délai: Jusqu'à environ 5 ans
Jusqu'à environ 5 ans
Fréquence des motifs d'interruption
Délai: Jusqu'à environ 5 ans
Jusqu'à environ 5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 août 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 juillet 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juillet 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 février 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 février 2026

Première publication (Réel)

17 février 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • D7332R00004
  • ALX-PNH-503 (Autre identifiant: Alexion)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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