Danicopans långsiktiga säkerhet: IPIG-registerbaserad kohortstudie
10 februari 2026 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
En observationsstudie för att bedöma långtidsäkerheten av Danicopan-tilläggsterapi hos patienter med paroxysmalt nattligt hemoglobinuri: Analys av IPIG-registerdata
Detta är en icke-interventionell kohortstudie som använder primär- och sekundärdata från International PNH Interest Group (IPIG) PNH-registret.
Den är utformad för att karakterisera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av danicopan som tilläggsterapi till eculizumab eller ravulizumab hos vuxna deltagare med PNH.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Beräknad)
50
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02210
- Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Studiepopulationen kommer att bestå av vuxna deltagare ≥ 18 år vid behandlingsstart med danicopan (baslinje) som tilläggsterapi till ravulizumab/eculizumab. Deltagarna ska ha påbörjat behandling med danicopan på eller efter registrering i registret.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Vuxna deltagare i åldern ≥ 18 år vid danicopan-behandlingens start (baslinje) som tilläggsterapi till ravulizumab/ekulizumab.
- Påbörjad behandling med danicopan på eller efter registreringsregistrering
Exklusionskriterier:
- Deltagare utan känd födelseår, kön, datum för informerat samtycke eller behandlingsstatus för danicopan och ravulizumab och/eller eculizumab-behandlingsstatus.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Danicopan
Deltagare med PNH behandlade med Danicopan som ett tillägg till eculizumab eller ravulizumab.
|
Deltagarna kommer att få Danicopan som ett tilläggsterapi.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal deltagare med allvarliga biverkningar (SAEs)
Tidsram: Upp till ungefär 5 år
|
Upp till ungefär 5 år
|
|
Antal deltagare med allvarliga infektioner orsakade av inkapslade bakterier
Tidsram: Upp till cirka 5 år
|
Upp till cirka 5 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal deltagare som avbryter studiebehandling
Tidsram: Upp till cirka 5 år
|
Upp till cirka 5 år
|
|
Frekvens av skäl för avbrott
Tidsram: Upp till cirka 5 år
|
Upp till cirka 5 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
18 augusti 2025
Primärt slutförande (Beräknad)
1 juli 2029
Avslutad studie (Beräknad)
1 juli 2029
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
10 februari 2026
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
10 februari 2026
Första postat (Faktisk)
17 februari 2026
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
17 februari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
10 februari 2026
Senast verifierad
1 februari 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- D7332R00004
- ALX-PNH-503 (Annan identifierare: Alexion)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .