Danicopan hosszú távú biztonsági profilja: IPIG Regiszter alapú kohorszvizsgálat
2026. február 10. frissítette: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Megfigyelési vizsgálat a Danicopan add-on terápia hosszú távú biztonságosságának értékelésére paroxizmatis nocturnális hemoglobinuriában szenvedő betegeknél: IPIG-Nyilvántartási adatok elemzése
Ez egy nem-intervenciós kohorszvizsgálat, amely az International PNH Interest Group (IPIG) PNH regiszterének elsődleges és másodlagos adatait használja.
Célja a danicopan hosszú távú biztonságának és jól tolerálhatóságának jellemzése eculizumab vagy ravulizumab kiegészítő terápiájaként felnőtt PNH-betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
50
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02210
- Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A vizsgálati populáció felnőtt résztvevőkből fog állni, akik ≥ 18 évesek a danicopan kezelés megkezdésekor (alapvonal) ravulizumab/ekulizumab add-on terápiájaként. A résztvevők a danicopan kezelését a nyilvántartásba vétel napján vagy azt követően kezdték meg.
Leírás
Bevonási kritériumok:
- Felnőtt résztvevők, akik a danicopan kezelés megkezdésekor (alapvonal) 18 évesnél idősebbek voltak, ravulizumab/eculizumab kiegészítő terápiájaként.
- A danicopan kezelést a nyilvántartásba vételt követően kezdték meg.
Kizárási kritériumok:
- Olyan résztvevők, akiknél nem ismert a születési év, a nem, a tájékoztatott beleegyezés dátuma, vagy a danicopan és ravulizumab és/vagy eculizumab kezelési állapota.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Danicopan
A Danicopannal mint eculizumabhoz vagy ravulizumabhoz adalékterápiaként kezelt PNH-betegek.
|
A résztvevők Danicopant kapnak kiegészítő terápiaként.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A résztvevők száma súlyos mellékhatásokkal (SAE)
Időkeret: Akár körülbelül 5 évig
|
Akár körülbelül 5 évig
|
|
A résztvevők száma, akiknél a tokos baktériumok okozták súlyos fertőzést
Időkeret: Legfeljebb körülbelül 5 év
|
Legfeljebb körülbelül 5 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A vizsgálati kezelést abbahagyó résztvevők száma
Időkeret: Legfeljebb körülbelül 5 év
|
Legfeljebb körülbelül 5 év
|
|
A félbehagyás okainak gyakorisága
Időkeret: Legfeljebb körülbelül 5 év
|
Legfeljebb körülbelül 5 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2025. augusztus 18.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2029. július 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2029. július 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2026. február 10.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. február 10.
Első közzététel (Tényleges)
2026. február 17.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. február 17.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. február 10.
Utolsó ellenőrzés
2026. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- D7332R00004
- ALX-PNH-503 (Egyéb azonosító: Alexion)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .