Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá bezpečnost přípravku Danicopan: Kohortová studie založená na registru IPIG

10. února 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Observační studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti doplňkové léčby přípravkem Danicopan u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií: Analýza dat registru IPIG

Toto je neklinická kohortová studie využívající primární a sekundární data z registru PNH Mezinárodní skupiny pro zájem o PNH (IPIG). Studie je navržena tak, aby charakterizovala dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost danicopanu jako doplňkové léčby k eculizumabu nebo ravulizumabu u dospělých účastníků s PNH.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02210
        • Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Studijní populace bude sestávat z dospělých účastníků ≥ 18 let při zahájení léčby danicopanem (výchozí hodnota) jako doplňkové terapie k ravulizumabu/ekulizumabu. Účastníci zahájili léčbu danicopanem při nebo po zařazení do registru.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí účastníci ve věku ≥ 18 let na začátku léčby danicopanem (výchozí hodnota) jako doplňkové terapie k ravulizumabu/ekulizumabu.
  • Začali s léčbou danicopanem při zápisu do registru nebo po něm.

Kritéria pro vyloučení:

  • Účastníci bez známého roku narození, pohlaví, data informovaného souhlasu nebo stavu léčby danicopanem a stavu léčby ravulizumabem a/nebo ekulizumabem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Danicopan
Účastníci s PNH léčení Danicopanem jako doplňkovou léčbou k eculizumabu nebo ravulizumabu.
Lék: Danicopan
Účastníci obdrží Danicopan jako doplňkovou terapii.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků se závažnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Až přibližně 5 let
Až přibližně 5 let
Počet účastníků s vážnými infekcemi způsobenými kapsulárními bakteriemi
Časové okno: Až přibližně 5 let
Až přibližně 5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků, kteří ukončili studijní léčbu
Časové okno: Až přibližně 5 let
Až přibližně 5 let
Frekvence důvodů pro ukončení
Časové okno: Až přibližně 5 let
Až přibližně 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. srpna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

17. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • D7332R00004
  • ALX-PNH-503 (Jiný identifikátor: Alexion)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Paroxysmální noční hemoglobinurie

Klinické studie na Danicopan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Paraguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit