- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT07493525
Fallfrekvens og faktorer som påvirker dynamisk balanse hos pasienter med myotonisk dystrofi type 1
Bestemmelse av fallfrekvens og faktorer som påvirker dynamisk balanse hos pasienter med myotonisk dystrofi type 1: En tverrsnittsstudie fra et enkelt senter
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
Myotonisk dystrofi type 1 er en multisystemisk nevromuskulær lidelse kjennetegnet ved myotoni, progressiv muskelsvakhet og funksjonsbegrensninger. Distal muskelsvakhet, nedsatt postural kontroll og gangfunksjonssvikt kan øke risikoen for fall og negativt påvirke daglige aktiviteter og livskvalitet. Selv om fall og balanseproblemer er klinisk viktige hos pasienter med myotonisk dystrofi type 1, er data om fallfrekvens og faktorer som påvirker dynamisk balanse fortsatt begrenset.
Denne enkelt-senter, sykehusbaserte, tverrsnittsobservasjonsstudien vil bli gjennomført hos pasienter med myotonisk dystrofi type 1 som følges ved Nevromuskulære Sykdommer Senter ved Antalya Opplærings- og Forskningssykehus. Studien har som mål å fastslå fallfrekvens og å undersøke faktorer som påvirker dynamisk balanse. Frykt for å falle, nedre ekstremitets muskelstyrke og dynamisk balanseytelse vil bli vurdert, og forholdet mellom muskelstyrke og fallfrekvens vil bli undersøkt. Resultatene forventes å forbedre forståelsen av fallrelaterte funksjonsnedsettelser ved myotonisk dystrofi type 1 og støtte mer omfattende klinisk vurdering og rehabiliteringsplanlegging.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Antalya
-
Antalya, Antalya, Tyrkia (Türkiye), 07100
- Antalya Training and Research Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Voksne i alderen 18 til 60 år
- Diagnose med myotonisk dystrofi type 1
- Evne til å forstå og følge studiens instruksjoner
- Evne til å gå, med eller uten hjelpemiddel, tilstrekkelig til å gjennomføre studieundersøkelsene
- Villighet til å delta og gi skriftlig samtykke
Eksklusjonskriterier:
- Alvorlig kognitiv svikt som forstyrrer forståelsen eller gjennomføringen av studieundersøkelsene
- Alvorlig synssvikt som forstyrrer balanse- og mobilitetstesting
- Alvorlig sensorisk svikt, inkludert markert nedsatt vibrasjonsfølelse, som kan påvirke balansevurderingen
- Eventuelle ytterligere nevrologiske, muskuloskeletale, vestibulære eller andre medisinske tilstander som vesentlig kan påvirke gang, balanse eller fallrisiko uavhengig av myotonisk dystrofi type 1
- Akutt medisinsk tilstand eller ustabil klinisk status på tidspunktet for vurderingen
- Manglende evne til å fullføre studieevalueringene
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Myotonisk Dystrofi Type 1 Gruppe
Pasienter med myotonisk dystrofi type 1 som vurderes for fallfrekvens, dynamisk balanse, frykt for å falle og styrke i nedre ekstremiteter.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fallfrekvens
Tidsramme: Ved baseline
|
Fallfrekvens vil bli vurdert ved bruk av semistrukturerte spørsmål angående antall fall som pasienter med myotonisk dystrofi type 1 har opplevd.
|
Ved baseline
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Frykt for å falle
Tidsramme: Ved baseline
|
Frykt for å falle vil bli vurdert ved bruk av semistrukturerte spørsmål om frykten for å falle som oppleves av pasienter med myotonisk dystrofi type 1.
|
Ved baseline
|
|
Skår for Muskel Svikt Rating Skala
Tidsramme: Ved baseline
|
Alvorlighetsgraden av sykdomsrelatert muskelpåvirkning vil bli vurdert ved hjelp av Muscular Impairment Rating Scale (MIRS).
|
Ved baseline
|
|
Dynamisk balanseytelse ved Timed Up and Go-test
Tidsramme: Ved utgangspunktet
|
Dynamisk balanseytelse vil bli vurdert ved hjelp av Timed Up and Go (TUG)-testen.
|
Ved utgangspunktet
|
|
Gåprestasjon ved 10-Meter Gangtest med maksimal trygg hastighet
Tidsramme: Ved baseline
|
Gangefunksjon og dynamisk mobilitet vil bli vurdert ved hjelp av 10-meters gangtest ved maksimal trygg hastighet.
|
Ved baseline
|
|
Isometrisk muskelstyrke
Tidsramme: Ved basislinjen
|
Isometrisk muskelstyrke i utvalgte muskelgrupper vil bli målt for å vurdere forholdet mellom muskelstyrke og fallfrekvens.
|
Ved basislinjen
|
|
Håndgripstyrke
Tidsramme: Ved utgangspunktet
|
Håndgripestyrke vil bli målt ved hjelp av en håndgripestyrkevurdering.
|
Ved utgangspunktet
|
|
Balanseprestasjon målt med Berg Balanseskala
Tidsramme: Ved baseline
|
Balansenyten vil bli evaluert ved hjelp av Bergs balanseskala.
|
Ved baseline
|
|
Functional Ambulation Scale score
Tidsramme: Ved utgangspunkt
|
Ambulasjonsnivå vil bli registrert ved hjelp av Functional Ambulation Scale (FAS).
|
Ved utgangspunkt
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Studiestol: Hanife Hale Hekim, MD, Antalya Training and Research Hospital
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Hammaren E, Kjellby-Wendt G, Lindberg C. Muscle force, balance and falls in muscular impaired individuals with myotonic dystrophy type 1: a five-year prospective cohort study. Neuromuscul Disord. 2015 Feb;25(2):141-8. doi: 10.1016/j.nmd.2014.11.004. Epub 2014 Nov 13.
- Wiles CM, Busse ME, Sampson CM, Rogers MT, Fenton-May J, van Deursen R. Falls and stumbles in myotonic dystrophy. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2006 Mar;77(3):393-6. doi: 10.1136/jnnp.2005.066258. Epub 2005 Sep 30.
- Schoene D, Heller C, Aung YN, Sieber CC, Kemmler W, Freiberger E. A systematic review on the influence of fear of falling on quality of life in older people: is there a role for falls? Clin Interv Aging. 2019 Apr 24;14:701-719. doi: 10.2147/CIA.S197857. eCollection 2019.
- Jimenez-Moreno AC, Raaphorst J, Babacic H, Wood L, van Engelen B, Lochmuller H, Schoser B, Wenninger S. Falls and resulting fractures in Myotonic Dystrophy: Results from a multinational retrospective survey. Neuromuscul Disord. 2018 Mar;28(3):229-235. doi: 10.1016/j.nmd.2017.12.010. Epub 2017 Dec 27.
- Pieterse AJ, Luttikhold TB, de Laat K, Bloem BR, van Engelen BG, Munneke M. Falls in patients with neuromuscular disorders. J Neurol Sci. 2006 Dec 21;251(1-2):87-90. doi: 10.1016/j.jns.2006.09.008. Epub 2006 Nov 9.
- Hammaren E, Kjellby-Wendt G, Kowalski J, Lindberg C. Factors of importance for dynamic balance impairment and frequency of falls in individuals with myotonic dystrophy type 1 - a cross-sectional study - including reference values of Timed Up & Go, 10m walk and step test. Neuromuscul Disord. 2014 Mar;24(3):207-15. doi: 10.1016/j.nmd.2013.12.003. Epub 2013 Dec 15.
- Berends J, Tieleman AA, Horlings CGC, Smulders FHP, Voermans NC, van Engelen BGM, Raaphorst J. High incidence of falls in patients with myotonic dystrophy type 1 and 2: A prospective study. Neuromuscul Disord. 2019 Oct;29(10):758-765. doi: 10.1016/j.nmd.2019.08.012. Epub 2019 Aug 28.
- Trombetti A, Reid KF, Hars M, Herrmann FR, Pasha E, Phillips EM, Fielding RA. Age-associated declines in muscle mass, strength, power, and physical performance: impact on fear of falling and quality of life. Osteoporos Int. 2016 Feb;27(2):463-71. doi: 10.1007/s00198-015-3236-5. Epub 2015 Jul 21.
- Kierkegaard M, Petitclerc E, Hebert LJ, Mathieu J, Gagnon C. Responsiveness of performance-based outcome measures for mobility, balance, muscle strength and manual dexterity in adults with myotonic dystrophy type 1. J Rehabil Med. 2018 Feb 28;50(3):269-277. doi: 10.2340/16501977-2304.
- Hammaren E, Kollen L. What Happened with Muscle Force, Dynamic Stability And Falls? A 10-Year Longitudinal Follow-Up in Adults with Myotonic Dystrophy Type 1. J Neuromuscul Dis. 2021;8(6):1007-1016. doi: 10.3233/JND-200521.
- Bachasson D, Moraux A, Ollivier G, Decostre V, Ledoux I, Gidaro T, Servais L, Behin A, Stojkovic T, Hebert LJ, Puymirat J, Eymard B, Bassez G, Hogrel JY. Relationship between muscle impairments, postural stability, and gait parameters assessed with lower-trunk accelerometry in myotonic dystrophy type 1. Neuromuscul Disord. 2016 Jul;26(7):428-35. doi: 10.1016/j.nmd.2016.05.009. Epub 2016 May 12.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Sykdommer i nervesystemet
- Muskelsykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevrodegenerative sykdommer
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Muskellidelser, atrofisk
- Muskeldystrofier
- Myotoniske lidelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Myotonisk dystrofi
- Nevromuskulære sykdommer
Andre studie-ID-numre
- 2025-217
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .