Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kliniske studier på Pseudoneonatal adrenoleukodystrofi

Totalt 60 resultater

  • Mirum Pharmaceuticals, Inc.
    Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
    Fullført
    Medfølende behandling av pasienter med medfødte feil ved gallesyremetabolisme med kolsyre
    Kolestase | Peroksisomale lidelser | Adrenoleukodystrofi | Zellwegers syndrom | Infantil Refsums sykdom
    Forente stater
  • Children's Hospital of Philadelphia
    Illumina, Inc.
    Aktiv, ikke rekrutterende
    LeukoSEQ: Helgenomsekvensering som et førstelinjediagnoseverktøy for leukodystrofier
    Mukopolysakkaridoser | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-bundet adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbe sykdom | Refsum sykdom | Cadasil | Sjøgren-Larsson syndrom | Allan-Herndon-Dudley syndrom | Hvitstoffsykdom | GM2 Gangliosidosis | Zellwegers syndrom | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher... og andre forhold
    Forente stater
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Fullført
    HSCT for høyrisiko arvede medfødte feil
    Wolman sykdom | Adrenoleukodystrofi | Metakromatisk leukodystrofi | Sanfilippo syndrom | GM1 Gangliosidosis | Globoidcelleleukodystrofi | Tay Sachs sykdom | Sandhoffs sykdom | I-celle sykdom
    Forente stater
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Fullført
    Stamcelletransplantasjon for medfødte metabolismefeil
    Niemann-Pick sykdom | Wolman sykdom | Adrenoleukodystrofi | Batten sykdom | Metakromatisk leukodystrofi | GM1 Gangliosidosis | Fucosidosis | Globoidcelleleukodystrofi | Gauchers sykdom | Tay Sachs sykdom | Sandhoffs sykdom
    Forente stater
  • Joanne Kurtzberg, MD
    The Marcus Foundation
    Rekruttering
    UCB-transplantasjon av arvelige metabolske sykdommer med administrering av intratekale UCB-avledede oligodendrocyttlignende celler (DUOC-01)
    Mukopolysakkaridose II | Hjernesykdommer, metabolske, medfødte | Adrenoleukodystrofi | Batten sykdom | Leukodystrofi, metakromatisk | Leukodystrofi, globoidcelle | Alfa-mannosidose | Tay-Sachs sykdom | Pelizaeus-Merzbacher sykdom | Sandhoffs sykdom | Neimann Pick-sykdom | Sanfilippo mukopolysakkaridoser
    Forente stater
  • Fairview University Medical Center
    Ukjent
    Studie av lungekomplikasjoner hos pediatriske pasienter med lagringsforstyrrelser som gjennomgår allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon
    Mukopolysakkaridose I | Niemann-Pick sykdom | Mukopolysakkaridose VI | Wolman sykdom | Adrenoleukodystrofi | Metakromatisk leukodystrofi | Lungekomplikasjoner | Fucosidosis | Globoidcelleleukodystrofi | Gauchers sykdom | Mannosidose | I cellesykdom
    Forente stater
  • University of Florida
    Live Like Bella Pediatric Cancer Research
    Fullført
    Konditioneringsregime for allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon
    Vanlig variabel immunsvikt | Alvorlig kombinert immunsvikt | Sigdcellesykdom | Hurler syndrom | Kronisk granulomatøs sykdom | Thalassemi | Wiskott-Aldrich syndrom | Adrenoleukodystrofi | X-koblet lymfoproliferativ sykdom | Diamond Blackfan anemi | Benmargssviktsyndrom | Hemofagocytiske lymfohistiocytoser | Mannosidose og andre forhold
    Forente stater
  • New York Medical College
    Fullført
    Menneskelig placenta-avledet stamcelletransplantasjon (HPDSC)
    Mukopolysakkaridose I | Myelodysplastisk syndrom | Akutt lymfatisk leukemi | Akutt myelogen leukemi | Niemann-Pick sykdom | Mukopolysakkaridose VI | Wolman sykdom | Adrenoleukodystrofi | Batten sykdom | Metakromatisk leukodystrofi | Diamond-Blackfan anemi | Alvorlig aplastisk anemi | Fucosidosis | Gauchers sykdom | Amegakaryocytisk... og andre forhold
    Forente stater
  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbeidspartnere
    Påmelding etter invitasjon
    Tidlig sjekk: utvidet screening hos nyfødte
    Primær hyperoksaluri type 3 | Sukkersyke | Hemofili A | Hemofili B | Arvelig fruktoseintoleranse | Cystisk fibrose | Faktor VII-mangel | Fenylketonuri | Sigdcellesykdom | Dravet syndrom | Duchenne muskeldystrofi | Prader-Willi syndrom | Fragilt X-syndrom | Kronisk granulomatøs sykdom | Rett syndrom | Wilsons sykdom | Niemann-Pick... og andre forhold
    Forente stater
  • Centre Hospitalier Universitaire de Liege
    Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... og andre samarbeidspartnere
    Rekruttering
    Baby Detect: Genomisk nyfødtscreening
    Medfødt binyrehyperplasi | Hemofili A | Hemofili B | Mukopolysakkaridose I | Mukopolysakkaridose II | Cystisk fibrose | Alpha 1-antitrypsin mangel | Sigdcellesykdom | Fanconi anemi | Kronisk granulomatøs sykdom | Wilsons sykdom | Alvorlig medfødt nøytropeni | Ornithine Transcarbamylase mangel | Mukopolysakkaridose VI | Lysosomal... og andre forhold
    Belgia

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere