Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ Increlex® na dzieci z chorobą Leśniowskiego-Crohna

23 lutego 2018 zaktualizowane przez: Nationwide Children's Hospital
Pacjenci z chorobą Leśniowskiego-Crohna często mają słaby przyrost masy ciała i niski wzrost, jednak etiologia słabego wzrostu nie jest dobrze zdefiniowana. Badania na przewlekle chorych pacjentach, którzy nie mają choroby Leśniowskiego-Crohna, sugerują, że stan zapalny powoduje niedobór IGF-1 z powodu niewystarczającego wytwarzania IGF-1. Wcześniejsze badania stosowania GH u pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna wykazały poprawę liniowego wzrostu, masy ciała i mineralizacji kości. Jednak GH może powodować nietolerancję glukozy u przewlekle chorych dzieci, szczególnie tych, które wymagają leczenia kortykosteroidami. Niedawno FDA zatwierdziła rekombinowany IGF-1 (rhIGF) do leczenia niskiego wzrostu z niedoborem IGF-1. Ten lek nie był badany w chorobie Leśniowskiego-Crohna. Celem tego badania jest przetestowanie hipotezy, że słaby wzrost w chorobie Leśniowskiego-Crohna jest związany z nieprawidłowym wytwarzaniem IGF-1, co prowadzi do słabego wzrostu liniowego, zmniejszenia masy ciała i osteoporozy oraz że zastąpienie IGF-1 rhIGF poprawi wzrost i gęstość kości . Aby przetestować naszą hipotezę, zrekrutujemy 20 pacjentów z chorobą Leśniowskiego-Crohna z naszej praktyki gastroenterologii dziecięcej. U każdego z nich zdiagnozowano wcześniej chorobę Leśniowskiego-Crohna od co najmniej jednego roku i będą oni badani na początku badania oraz w odstępach sześciomiesięcznych przez jeden rok podczas leczenia produktem Increlex.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

  1. Przedmioty. Zrekrutujemy 20 stałych pacjentów z Crohna z naszej praktyki gastroenterologicznej (GI) w Nationwide Children's Hospital w Columbus, Ohio. Każdy z nich przeszedł wcześniej pełną diagnostykę i klasyfikację choroby. Informacje na temat aktywności, lokalizacji i zachowania choroby są rutynowo rejestrowane podczas każdej wizyty kontrolnej. Dokumentacja medyczna zostanie oceniona pod kątem tych informacji. Pacjenci ci będą obserwowani co trzy miesiące. Wszyscy ci pacjenci zostaną przydzieleni do terapii rhIGF przez 12 miesięcy, a wyniki zostaną porównane z danymi z dokumentacji medycznej. Będziemy rekrutować 10 osób rocznie.
  2. Ocena wzrostu i generacji IGF-1. Każdy pacjent zostanie poddany testom wytwarzania IGF-1 przy użyciu standardowego opublikowanego protokołu „wysoka dawka: protokół i interpretowany zgodnie z wytycznymi Blum. W skrócie, GH będzie podawany jako jeden raz dziennie podskórny zastrzyk w dawce 0,05 mg/kg/dzień. IGF-1 będzie mierzony na początku badania i ponownie po 7 dniach. Niewystarczająca generacja będzie interpretowana przez wzrost IGF-1 < 15 ng/dl po 7 dniach GH. Zmierzymy również wyjściowe losowe poziomy GH i IGFBP-3. Poziomy IGF-1, GH i IGFBP-3 będą mierzone w laboratorium Esoterix (Calabasas Hills, CA). Poziomy IGF-1 będą również mierzone co sześć miesięcy i przy zaostrzeniu choroby. Wszyscy pacjenci otrzymają pojedynczy film radiologiczny lewej ręki i nadgarstka w celu określenia wieku kostnego według standardów Greulicha i Pyle'a oraz rutynowe badanie przez PI w celu określenia stopnia zaawansowania Tannera.
  3. Miary antropometryczne. Pacjenci będą przyjmowani co trzy miesiące. Podczas każdej wizyty będziemy oceniać wzrost liniowy za pomocą skalibrowanego stadiometru i wagi ze znormalizowaną wagą. Dane podłużne zostaną wykorzystane do obliczenia prędkości wzrostu i masy ciała. Prędkość wzrastania będzie obliczana w ujęciu rocznym dla każdej wizyty w porównaniu z danymi wyjściowymi. Wszystkie informacje o wzroście, w tym prędkość, zostaną przekonwertowane na wyniki odchylenia standardowego (SDS, wynik Z) przy użyciu GenenCalc (Genentech, San Francisco, CA).
  4. Odżywianie. Aby ocenić, czy niskie spożycie składników odżywczych jest przyczyną słabego wzrostu (i niskiego poziomu IGF-1), każdy pacjent będzie wypełniał 3-dniowy dziennik żywieniowy podczas każdej wizyty, a wyniki będą oceniane przez oprogramowanie Nutrition Pro. Ocenimy nasze odkrycia zarówno u dzieci w okresie dojrzewania, jak i przed okresem dojrzewania. Z tego powodu będziemy dokładnie mierzyć stadium Tannera jako pierś u dziewcząt i objętość jąder u chłopców. Zmierzymy poziom testosteronu u chłopców i estradiolu u dziewcząt (Esoterix). Poziomy steroidów płciowych będą skorelowane ze stopniem zaawansowania Tannera i tempem dojrzewania płciowego.
  5. Leczenie rhIGF (Increlex, Tercica). Pacjenci będą obserwowani jak powyżej przez 12 miesięcy podczas terapii produktem Increlex. Increlex (rhIGF) będzie podawany według następującego schematu: Pierwsze 2 tygodnie: 40 mcg/kg BID; Tydzień 3 i 4: 80 mcg/kg BID; Kolejne tygodnie: 120 mcg/kg BID. Każdy rodzic i pacjent zostanie dokładnie przeszkolony w zakresie techniki wstrzykiwania przez ten sam wykwalifikowany personel. Zgodność zostanie oceniona poprzez zwrócenie przez pacjentów pustych fiolek do miejsca badania.
  6. Zawartość mineralna kości i obrót kostny. Wszyscy uczestnicy zostaną poddani skanowaniu DXA (Lunar Prodigy) na początku badania i co sześć miesięcy. Pomiary zostaną porównane z normami dobranymi pod względem wieku i płci i przeliczone na wyniki Z (www.bcm.edu/bodycomplab). Aby określić obrót kostny, krew i mocz będą pobierane na początku badania i co sześć miesięcy. Laboratoria te będą prowadzone przez firmę Esoterix zgodnie z jej metodami: N-telopeptydy (odwrotna transkryptaza PCR, mocz), osteokalcyna (podwójne przeciwciała RIA, krew), specyficzna dla kości aktywność fosfatazy alkalicznej (ICMA, krew) i dezoksypirydynolina (ELISA, mocz) . Chociaż typowy pacjent leczony hormonem wzrostu wykazuje początkową utratę masy kostnej w ciągu pierwszych sześciu miesięcy, nasza grupa udokumentowała poprawę zawartości minerałów w kościach w ciągu sześciu miesięcy od rozpoczęcia terapii hormonem wzrostu.
  7. Cytokiny. Zmierzymy cytokiny TNF-α, IL-1 i IL-6 na początku badania, po 6 i 12 miesiącach. Pomoże nam to lepiej zrozumieć rolę cytokin w przebiegu choroby, aktywności i osi hormonu wzrostu.
  8. Biomarkery skuteczności dawkowania rhIGF-1. Wylosujemy poziomy BL, 6 miesięcy i 12 miesięcy poziomów IGF-1, IGFBP3 i ALS. Poziom wyjściowy zostanie pobrany przed podaniem pierwszej dawki produktu Increlex. W wieku sześciu miesięcy pacjenci zostaną poinstruowani, aby przyjmować Increlex rano w dniu wizyty, a próbka zostanie pobrana w ciągu 2 godzin od podania dawki, co będzie reprezentować szczytowe poziomy biomarkerów. Poziom po 12 miesiącach zostanie uzyskany rano następnego dnia po przyjęciu przez pacjenta ostatniej dawki i będzie stanowił poziom minimalny.
  9. Miary aktywności choroby. Przy każdym pomiarze obrotu białkami poprosimy osoby badane o przyniesienie próbek kału, które zostaną ocenione na obecność kalprotektyny w kale. Uzupełnimy Pediatric Crohna Activity Index (PCDAI), wiarygodny i ważny wskaźnik aktywności choroby w badaniach klinicznych. Uczestnicy wypełnią IMPACT-III, ważną i wiarygodną miarę jakości życia w pediatrycznej chorobie Leśniowskiego-Crohna.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Umiarkowana do ciężkiej choroba Leśniowskiego-Crohna (PCDAI > 30)
  • Wiek chronologiczny 5-15 lat
  • Garbarz 1 - 3
  • Wiek kostny mniejszy lub równy 13 lat u kobiet i 14 lat u mężczyzn

Kryteria wyłączenia:

  • Zidentyfikowana etiologia zakaźna
  • Zaburzenia immunologiczne (z wyłączeniem choroby Leśniowskiego-Crohna)
  • Powiązane ciężkie współistniejące choroby przewlekłe (CF, niewydolność wątroby itp.)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: rhIGF
Leczenie rhIGF (Increlex)
Lek: rhIGF (Increlex)
rhIGF będzie podawany w postaci iniekcji podskórnej według następującego schematu: Pierwsze 2 tygodnie: 40 mcg/kg BID; Tydzień 3 i 4: 80 mcg/kg BID; Kolejne tygodnie: 120 mcg/kg BID.
Inne nazwy:
  • Increlex

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Główną zmienną wyniku dla badania monitorującego (linia wyjściowa, sześć miesięcy i zaostrzenie choroby) będzie wzrost podłużny mierzony na podstawie prędkości wzrostu
Ramy czasowe: Sześć miesięcy i 1 rok
Sześć miesięcy i 1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Współpracownicy

Tercica

Śledczy

  • Główny śledczy: Dana S. Hardin, MD, The Research Institute at Nationwide Children's Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 października 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 października 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

2 października 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 marca 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 lutego 2018

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB08-00213

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Leśniowskiego-Crohna

Badania kliniczne na rhIGF (Increlex)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Croatia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj