Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie eskalacji dawki samouzupełniającego się wektora wirusowego związanego z adenowirusami do transferu genów w hemofilii B

1 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: St. Jude Children's Research Hospital

Otwarte badanie eskalacji dawki samouzupełniającego się wektora wirusowego związanego z adenowirusami (scAAV 2/8-LP1-hFIXco) do transferu genów w hemofilii B

Celem tego badania jest określenie bezpieczeństwa podawania normalnego genu czynnika IX w leczeniu osób, które mają nieprawidłowy gen czynnika IX lub go nie mają. Rekrutacja będzie ograniczona do osób dorosłych (≥ 18 lat) z potwierdzonym rozpoznaniem hemofilii B (HB), wynikającej z mutacji zmiany sensu w genie czynnika krzepnięcia IX (FIX) lub mutacji nonsensownej, która nie jest powiązana z inhibitorem. Zostaną włączeni tylko pacjenci, którzy nie mają dowodów na aktywne zapalenie wątroby lub przeciwciała anty-hFIX i którzy byli leczeni/narażeni na działanie koncentratów czynnika IX przez co najmniej dziesięć lat i mieli średnio 3 epizody krwawienia rocznie wymagające podania FIX. Pacjenci będą rekrutowani w Stanach Zjednoczonych do leczenia w St. Jude Children's Research Hospital, a pacjenci będą rekrutowani w Anglii i innych krajach do leczenia w Londynie przez naszych brytyjskich współpracowników.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Hemofilia B jest spowodowana brakiem lub nieprawidłowością w genie, który wytwarza białko czynnika IX. Osoby dotknięte chorobą nie mogą skutecznie tworzyć skrzepów krwi i cierpią z powodu ciężkich epizodów krwawienia. Powtarzające się epizody krwawień, szczególnie do stawów, mogą powodować przewlekłe choroby stawów i prowadzić do niepełnosprawności. To badanie naukowe przetestuje bezpieczeństwo podania osobie dotkniętej chorobą normalnego genu czynnika IX, który może wytwarzać białko czynnika IX w jego organizmie. Otrzymamy normalny gen dla czynnika IX, używając inaktywowanego (niezdolnego do działania) wirusa zwanego „wektorem”. Wektor użyty w tym badaniu został opracowany z wirusa związanego z adenowirusem, który został zmieniony w taki sposób, że nie jest w stanie wywołać infekcji wirusowej u ludzi. Ten inaktywowany wirus został dalej zmieniony, aby przenosił gen czynnika IX i znajdował się w komórkach wątroby, gdzie normalnie wytwarzane jest białko czynnika IX.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
14

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford Medical School
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38119
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Temple, Texas, Stany Zjednoczone, 76508
        • Scott and White Memorial Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Katharine Dormandy Haemophilia Centre and Haemostasis Unit, University College of London

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni ≥ 18 lat z rozpoznaną ciężką postacią HB (FIX:C<1u/dl),
  • Poddani/narażeni na produkty FIX (np. koncentraty lub świeżo mrożone osocze) przez co najmniej 10 lat lub 50 dni ekspozycji.
  • Co najmniej średnio 3 epizody krwawienia rocznie wymagające infuzji FIX lub profilaktycznych infuzji FIX z powodu częstych wcześniejszych epizodów krwawienia
  • Potrafi wyrazić świadomą zgodę i spełnić wymagania badania
  • Obecnie wolne od inhibitora i nie mają historii inhibitorów białka FIX
  • negatywny wywiad rodzinny w kierunku rozwoju inhibitora,
  • Chęć praktykowania niezawodnej barierowej metody antykoncepcji, dopóki 3 kolejne próbki nie będą negatywne dla genomów wektorów przy użyciu naszego testu PCR.

Kryteria wyłączenia:

  • Dowody na aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B lub C, co odzwierciedla odpowiednio wynik dodatni HBsAg lub NCV RNA. Aby zostać uznanym za ujemny w kierunku czynnej infekcji, wymagane są dwa negatywne testy w odstępie co najmniej sześciu miesięcy.
  • Narażenie na wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C, którzy są obecnie na terapii przeciwwirusowej.

  • Serologiczne dowody HTLV lub aktywnego zakażenia wirusem HIV. Kwalifikują się osoby, które są skutecznie leczone terapią antyretrowirusową. Szczegółowe kryteria skuteczności leczenia obejmują:

    • Udokumentowana liczba limfocytów T CD4+ > 350 komórek/mm^3.
    • Miano wirusa HIV-1 RNA < 400 kopii/ml w ciągu co najmniej ostatnich 12 miesięcy, w tym co najmniej 2 wyniki testu na miano wirusa < 400 kopii/ml w okresie bezpośrednio 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
    • Badanie przesiewowe miana wirusa HIV-RNA < 400 kopii/ml.
    • Stabilny schemat HAART (leki z co najmniej 2 różnych klas) przez co najmniej 12 miesięcy przed włączeniem do badania. Dozwolone są zmiany schematu leczenia dla wygody dawkowania oraz w odpowiedzi na toksyczność.
    • Udokumentowane i potwierdzone (powtórzone) miano wirusa ≥ 400 kopii/ml w okresie 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym stanowią podstawę do wykluczenia, chociaż pojedynczy, niepotwierdzony „przebłysk” ≥ 400 kopii/ml jest dozwolony.
  • Znacząca dysfunkcja wątroby określona przez nieprawidłową aktywność AlAT (transaminazy alaninowej), bilirubiny, fosfatazy alkalicznej lub INR. Potencjalni uczestnicy, którzy mieli biopsję wątroby w ciągu ostatnich 3 lat, zostaną wykluczeni, jeśli mają znaczące zwłóknienie 3 lub 4 w skali od 0 do 4.
  • Choroba wieńcowa jako choroba współistniejąca
  • Liczba płytek krwi <50 x 10^9/l
  • Kreatynina ≥ 1,5 mg/dl
  • Nadciśnienie ze skurczowym ciśnieniem krwi (BP) ≥ 140 mmHg lub rozkurczowym ciśnieniem krwi ≥ 90 mmHg
  • Historia czynnej gruźlicy, choroby grzybiczej lub innej przewlekłej infekcji
  • Historia chorób przewlekłych, które mogłyby niekorzystnie wpływać na wydajność innych niż artropatia hemofilowa
  • Wykrywalne przeciwciała reagujące z AAV8
  • Osoby, które nie chcą dostarczyć wymaganych próbek nasienia
  • Zły stan sprawności (wskaźnik stanu sprawności WHO >1) lub
  • Otrzymał wektor AAV lub inny środek przenoszący geny w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Obecność guzków w płucach podejrzanych o złośliwość w przesiewowej tomografii klatki piersiowej
  • Obecność nieprawidłowości wątroby podejrzanych o złośliwość w przesiewowym badaniu ultrasonograficznym wątroby

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Inny: Grupa 1

Wszyscy uczestnicy, którzy spełniają wymagania kwalifikacyjne.

Interwencja: Transfer genu i lek (scAAV2/8-LP1-hFIXco).
Genetyczny: Transfer genów
Wlew dożylny wektora scAAV2/8-LP1-hFIXco raz na uczestnika
Lek: scAAV2/8-LP1-hFIXco
Wlew dożylny wektora scAAV2/8-LP1-hFIXco raz na uczestnika.
Inne nazwy:
  • wektor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa ogólnoustrojowego podawania nowego samouzupełniającego się wektora AAV dorosłym chorym na ciężką hemofilię B w maksymalnie czterech różnych poziomach dawkowania.
Ramy czasowe: 15 lat
Miary wyników mają charakter opisowy, ale dane zebrane w sposób podłużny będą również analizowane (w stosownych przypadkach) przy użyciu metod podłużnych, takich jak model efektów mieszanych, który uwzględnia korelację między obserwacjami wykonanymi w różnych punktach czasowych u uczestnika.
15 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
St. Jude Children's Research Hospital

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Children's Hospital of Philadelphia
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University College, London
Hemophilia of Georgia, Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Ulrike Reiss, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
22 lutego 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
26 marca 2026

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
26 marca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
16 września 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
16 września 2009

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
17 września 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
2 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
1 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • AGT4HB
  • 5R01HL094396 (Grant/umowa NIH USA)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami