Hipertoniczna sól fizjologiczna i klirens śluzowo-rzęskowy u dzieci

Wcześniej badacze i inni wykazali, że klirens śluzowo-rzęskowy (MCC) jest wadliwy u pacjentów z mukowiscydozą (CF), a obecnie uważa się, że zmiany w reologii śluzu w drogach oddechowych odgrywają znaczącą rolę w upośledzeniu. Oczyszczanie śluzowo-rzęskowe polega na wychwytywaniu toksycznych cząstek, bakterii i wirusów w śluzie płucnym, a następnie szybkim usuwaniu śluzu z płuc. Defekty w MCC zazwyczaj prowadzą do gromadzenia się śluzu w drogach oddechowych, co z kolei wiąże się z ostrymi infekcjami, przewlekłą kolonizacją bakteryjną i przewlekłym stanem zapalnym. Jedną ze strategii leczenia, która zyskuje akceptację jako ważna terapia poprawiająca MCC u dorosłych chorych na mukowiscydozę, jest inhalacja bodźca osmotycznego, hipertonicznej soli fizjologicznej (HS). Szereg badań wykazało, że ostre wdychanie HS (7% soli fizjologicznej) znacznie poprawia MCC u dorosłych chorych na mukowiscydozę, a wyniki ostatnich badań wskazują, że dwa tygodnie wdychania HS prowadzi do znacznego wzrostu MCC, który utrzymuje się przez 8 godzin po inhalacji i wiąże się ze znaczną poprawą wartości FEV1, FVC i FEF25-75. Ponieważ MCC u pacjentów z mukowiscydozą wydaje się upośledzone w wieku dorosłym, każdy lek, który zakłóca lub spowalnia upośledzenie w dzieciństwie, może okazać się niezwykle korzystny w długoterminowym rokowaniu choroby. Niemniej jednak nie przeprowadzono żadnych badań w celu ustalenia, czy leczenie HS poprawia MCC u dzieci z mukowiscydozą. Jest to najbardziej problematyczne dla lekarzy opiekujących się dziećmi z mukowiscydozą, które mają prawidłowe wartości FEV1 i FVC, ponieważ nie jest jasne, czy powinni leczyć te dzieci z HS, czy nie. Niniejsze badanie ma na celu udzielenie odpowiedzi na to pytanie. Badacze postawili hipotezę, że ostre wdychanie hipertonicznej soli fizjologicznej (7%) poprawi MCC u dzieci z mukowiscydozą z prawidłową czynnością płuc. Nasza hipoteza zostanie sprawdzona w rocznym badaniu klinicznym, które będzie randomizowane i kontrolowane placebo. W badaniu weźmie udział dwanaścioro dzieci z mukowiscydozą w wieku 7-12 lat, z prawidłowymi wartościami FEV1 i FVC. Naszym celem będzie porównanie MCC u tych dzieci podczas dwóch wizyt badawczych po ostrych inhalacjach placebo (0,12% soli fizjologicznej) lub hipertonicznej soli fizjologicznej (HS) (7% soli fizjologicznej) w aerozolu. Badacze przewidują, że wartości MCC po ostrej inhalacji aerozolu 7% HS będą statystycznie istotnie większe niż po inhalacji placebo.