Stereotaktyczna radioterapia mięsaków u dzieci

Pacjenci pediatryczni z mięsakiem, którzy mają ograniczone przerzuty, są nadal potencjalnie uleczalni za pomocą agresywnej terapii miejscowej. Jednak jest mało prawdopodobne, aby konwencjonalne promieniowanie o umiarkowanej dawce zapewniło trwałą kontrolę miejscową. Biorąc pod uwagę niedawne postępy technologiczne w dostarczaniu promieniowania, możliwe jest obecnie dostarczanie dawek przeciwnowotworowych przy użyciu promieniowania stereotaktycznego w krótkim czasie przy użyciu technik wysoce ogniskowych. Promieniowanie stereotaktyczne okazało się skuteczne w warunkach wewnątrzczaszkowych oraz w wielu miejscach pozaczaszkowych u dorosłych. Nie został jeszcze dobrze zbadany w populacji pediatrycznej, gdzie istnieje szczególnie silne uzasadnienie ze względu na dawki ablacyjne, które można dostarczyć do guza, jednocześnie zmniejszając wysoką dawkę do zdrowych tkanek. Proponowane badanie jest jednoramiennym badaniem fazy II mającym na celu określenie skuteczności SBRT w mięsakach pediatrycznych z przerzutami nieoperacyjnymi chirurgicznie. Oligometastatyczne miejsca kwalifikujące się do leczenia w tym badaniu obejmują kostne miejsca choroby. SBRT zostanie dostarczony do każdego kwalifikującego się miejsca w łącznej dawce 4000 dostarczanej w 5 frakcjach po 800 na frakcję każdego dnia. Po zakończeniu SBRT pacjenci zostaną poddani ocenie odpowiedzi na leczenie z wykorzystaniem diagnostyki obrazowej, badania klinicznego oraz wypełnienia Krótkiej Inwentaryzacji Bólu w celu oceny jakości życia. Głównym celem niniejszego badania jest określenie skuteczności SBRT podawanej w dawce 4000 centigrajów (cGy) w 5 frakcjach po 800 cGy każda u pacjentów w wieku powyżej 3 lat i < 40 lat z wtórną chorobą przerzutową do kości na mięsaka pediatrycznego. Do drugorzędnych celów tego badania należy opisanie toksyczności SBRT w tym schemacie; ocenę wskaźnika odpowiedzi klinicznej dla każdej docelowej zmiany; ocena długoterminowych wyników klinicznych; i oceny jakości życia po zakończeniu leczenia. W przypadku pacjentów z potencjalnie uleczalną chorobą skąpoprzerzutową resekcja chirurgiczna w połączeniu z terapią systemową pozostaje standardem postępowania. Pacjenci biorący udział w tym badaniu będą nadal otrzymywać chemioterapię poza 2-tygodniowym oknem SBRT. Kwestie, które mogą ograniczać uczestnictwo, obejmują naszą niezdolność do oceny późnych skutków, które mogą pojawić się dopiero po co najmniej 10 latach od terapii. Z tego powodu ograniczymy populację w tym badaniu do pacjentów, którzy nie kwalifikują się do operacji chirurgicznej i w przeciwnym razie byliby nieuleczalni przy obecnych standardowych terapiach systemowych.