Radioterapia stereotassica per i sarcomi pediatrici

I pazienti pediatrici con sarcoma che hanno metastasi limitate sono ancora potenzialmente curabili con una terapia locale aggressiva. Tuttavia, è improbabile che le radiazioni convenzionali a dose moderata forniscano un controllo locale duraturo. Dati i recenti progressi tecnologici nella somministrazione di radiazioni, è ora possibile somministrare dosi tumoricide, utilizzando radiazioni stereotassiche in un breve periodo di tempo con tecniche altamente focali. La radiazione stereotassica si è dimostrata efficace nell'ambiente intracranico e in più siti extracranici negli adulti. Non è stato ancora ben studiato nella popolazione pediatrica dove esiste un razionale particolarmente forte a causa delle dosi ablative che possono essere somministrate al tumore riducendo contemporaneamente dosi elevate ai tessuti normali. Lo studio proposto è uno studio di fase II a braccio singolo per determinare l'efficacia della SBRT nei sarcomi pediatrici con malattia metastatica non resecabile chirurgicamente. I siti oligometastatici eleggibili per il trattamento in questo studio includono i siti ossei della malattia. SBRT sarà consegnato a ciascun sito idoneo per una dose totale di 4000 erogati in 5 frazioni di 800 per frazioni ogni giorno. Dopo il completamento della SBRT, i pazienti saranno sottoposti a valutazione della risposta al trattamento con l'uso di imaging diagnostico, esame clinico e completamento del Brief Pain Inventory per valutare la qualità della vita. L'obiettivo primario di questo studio è determinare l'efficacia di SBRT somministrato a una dose di 4000 centigray (cGy) in 5 frazioni di 800 cGy ciascuna per pazienti di età superiore a 3 anni e < 40 anni con malattia metastatica dell'osso secondaria al sarcoma pediatrico. Gli obiettivi secondari di questo studio includono la descrizione della tossicità di SBRT con questo regime; valutare il tasso di risposta clinica di ciascuna lesione target; valutare i risultati clinici a lungo termine; e valutare la qualità della vita dopo il completamento del trattamento. Per i pazienti con malattia oligometastatica potenzialmente curabile, la resezione chirurgica in combinazione con la terapia sistemica rimane lo standard di cura. I pazienti in questo studio continueranno a ricevere la chemioterapia al di fuori della finestra di 2 settimane per SBRT. I problemi che possono limitare la partecipazione includono la nostra incapacità di valutare gli effetti tardivi che potrebbero non svilupparsi fino ad almeno 10 anni dopo la terapia. Per questo motivo, limiteremo la popolazione in questo studio a pazienti che non sono resecabili chirurgicamente e sarebbero altrimenti incurabili con le attuali terapie sistemiche standard.