Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Mukowiscydoza i funkcja śródbłonka: w spoczynku i podczas ćwiczeń

18 czerwca 2019 zaktualizowane przez: Ryan Harris, Augusta University

Wpływ mukowiscydozy na czynność śródbłonka naczyń w spoczynku i podczas ćwiczeń

Być może jednym z najbardziej niepokojących aspektów mukowiscydozy (CF) jest związana z nią przedwczesna śmierć. U pacjentów z mukowiscydozą obserwowano stres oksydacyjny i wykazano, że nietolerancja wysiłku pozwala przewidywać śmiertelność u pacjentów z mukowiscydozą, niezależnie od tego, jak zdrowe są ich płuca. Krytyczną barierą w poprawie jakości życia i długowieczności pacjentów z mukowiscydozą jest nasz brak wiedzy na temat różnych powodów, dla których pacjenci z mukowiscydozą nie mogą ćwiczyć na poziomie swoich rówieśników. Zebraliśmy wstępne dane na poparcie naszej głównej hipotezy, że stres oksydacyjny przyczynia się do upośledzenia funkcji naczyń krwionośnych w spoczynku i podczas ćwiczeń, co ostatecznie skutkuje transportem i dostarczaniem tlenu, co prowadzi do nietolerancji wysiłku. Ćwiczenia to medycyna terapeutyczna dla pacjentów z mukowiscydozą, a to badanie stanowi ważny przełom w podejściu do zrozumienia mechanizmów fizjologicznych, które przyczyniają się do nietolerancji wysiłku u tych pacjentów.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Ogólnym celem tej propozycji jest dostarczenie mechanistycznych dowodów na to, że stres oksydacyjny przyczynia się do 1) dysfunkcji śródbłonka i 2) nietolerancji wysiłku u pacjentów z mukowiscydozą. Badanie to składa się z dwóch oddzielnych badań podrzędnych lub protokołów. Protokół 1: AOC przetestował wpływ koktajlu antyoksydacyjnego (AOC) na funkcję śródbłonka w spoczynku i podczas ćwiczeń u pacjentów z mukowiscydozą. Protokół 2: BH4 testował wpływ tetrahydrobiopteryny (BH4) na funkcję śródbłonka w spoczynku i podczas ćwiczeń u pacjentów z mukowiscydozą.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
64

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Georgia Prevention Institute/ Laboratory of Integrative and Exercise Physiology

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

7 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza mukowiscydozy i zdrowych kontroli
  • Mężczyźni i kobiety (> 18 lat)
  • Chłopcy i dziewczęta (7-17 lat) stary)
  • Wartość przewidywana FEV1 procent > 30%
  • Spoczynkowe nasycenie tlenem (powietrze w pomieszczeniu) >90%
  • Pacjenci z lub bez CFRD
  • Tradycyjne leki stosowane w leczeniu mukowiscydozy
  • Zdolność do wykonywania niezawodnych/odtwarzalnych PFT
  • Klinicznie stabilny przez 2 tygodnie (brak zaostrzeń lub konieczności leczenia antybiotykami w ciągu 2 tygodni od wykonania testu lub istotnej zmiany stanu zdrowia)

Kryteria wyłączenia:

  • Dzieci 6 lat stary i młodszy
  • Przewidywany procent FEV1 < 30%
  • Spoczynkowe nasycenie tlenem (powietrze w pomieszczeniu) < 90%
  • Diagnostyka kliniczna chorób serca
  • Nadciśnienie tętnicze płucne
  • Choroba gorączkowa w ciągu dwóch tygodni od wizyty
  • Obecni palacze
  • Obecnie w ciąży lub karmiąca
  • Osoby przyjmujące leki wazoaktywne (tj. azotany, beta-blokery, inhibitory ACE itp.)
  • Niemożność połknięcia tabletek
  • Pacjenci z B. Cepacia (tylko ~3% populacji pacjentów naszego ośrodka CF)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Protokół 1: AOC
pomiary na początku badania i 2 godziny po przyjęciu koktajlu antyoksydacyjnego składającego się z dostępnych bez recepty witamin (witamina C 1000 mg, witamina E 600 j.m. i kwas alfa-liponowy 600 mg), które zostaną podane w dwóch dawkach w odstępie 30 minut.
Suplement diety: Koktajl antyoksydacyjny
Witamina C (1000 mg), witamina E (600 j.m.) i kwas alfa-liponowy (600 mg). wszystkie OFERTY
Eksperymentalny: Protokół 2: BH4 (5mg)
pomiary na linii podstawowej i 3 godziny po podaniu pojedynczej dawki 5 mg/kg Kuvan® lub dichlorowodorku sapropteryny, który jest syntetycznym preparatem soli dichlorowodorkowej naturalnie występującej tetrahydrobiopteryny (BH4). We wcześniejszych badaniach wykazano, że BH4 zwiększa biodostępność NO.
Lek: BH4 5mg
Kuvan® lub dichlorowodorek sapropteryny jest syntetycznym preparatem soli dichlorowodorkowej naturalnie występującej tetrahydrobiopteryny (BH4). Osobnicy otrzymali doustnie dawkę 5 mg/kg Kuvan® (Biomarin Pharmaceuticals Inc.)
Inne nazwy:
  • Kuwan
  • Tetrahydrobiopteryna
Eksperymentalny: Protokół 2: BH4 (20mg)
pomiary na linii podstawowej i 3 godziny po podaniu pojedynczej dawki 20 mg/kg Kuvan® lub dichlorowodorku sapropteryny, który jest syntetycznym preparatem soli dichlorowodorkowej naturalnie występującej tetrahydrobiopteryny (BH4). We wcześniejszych badaniach wykazano, że BH4 zwiększa biodostępność NO.
Lek: BH4 20 mg
Kuvan® lub dichlorowodorek sapropteryny jest syntetycznym preparatem soli dichlorowodorkowej naturalnie występującej tetrahydrobiopteryny (BH4). Osobnicy otrzymali doustnie dawkę 20 mg/kg Kuvan® (Biomarin Pharmaceuticals Inc.)
Inne nazwy:
  • Kuwan
  • Tetrahydrobiopteryna
Brak interwencji: Zdrowe kontrole
pomiary podstawowe wykonano bez interwencji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent dylatacji zależnej od przepływu (FMD)
Ramy czasowe: przed leczeniem Wartość wyjściowa i 2-3 godziny po leczeniu
FMD tętnicy ramiennej wywołane reaktywnym przekrwieniem oceniało funkcję śródbłonka naczyniowego na początku leczenia i kilka godzin po leczeniu.
przed leczeniem Wartość wyjściowa i 2-3 godziny po leczeniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Augusta University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 sierpnia 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
21 czerwca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
21 czerwca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
16 października 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 stycznia 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
21 stycznia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
20 czerwca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 czerwca 2019

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CFD Study

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami