Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Definiowanie niedoboru odporności w zespole heterotaksji: dane z badania pilotażowego

26 czerwca 2014 zaktualizowane przez: Terence Prendiville, Boston Children's Hospital

Celem badaczy w tym badaniu jest zbadanie mechanizmów niedoboru odporności u pacjentów z zespołem heterotaksji poprzez zastosowanie nowych biomarkerów i prospektywnego kwestionariusza dokumentującego ciężar następstw zakaźnych po przyjęciu do badania. Wiadomo, że pacjenci z niedoczynnością śledziony (funkcjonalna asplenia lub hipospenia) wtórną do innych (niesercowych) stanów, takich jak niedokrwistość sierpowatokrwinkowa lub nieswoiste zapalenie jelit, mają charakterystyczny niedobór podklasy limfocytów B, znanej jako pamięć IgM B komórka. Ta specyficzna podklasa komórek B zwykle dojrzewa w śledzionie, a u osób z nieprawidłowo funkcjonującą śledzioną znaczny niedobór tej klasy komórek B jest widoczny w cytometrii przepływowej.

Podobnie, ci sami pacjenci mają zwiększone ilości „śmieciowego” DNA / pozostałości jądrowych w swoich krwinkach czerwonych. Jest to widoczne pod mikroskopem jako ciemna cząsteczka wewnątrz czerwonej krwinki i jest określana jako Howell Jolly Body (zwykle mniej niż 2% czerwonych krwinek ma te ciemne cząsteczki). Częścią normalnego zadania funkcjonującej śledziony jest usuwanie z krwi krwinek czerwonych, które zawierają pozostałości jądrowe, a niedoczynna śledziona opóźnia to zadanie z nagromadzeniem ciałek Howell Jolly w krwinkach czerwonych obecnych w krwioobiegu. Cytometria przepływowa może bardzo szybko i dokładnie określić ilościowo Howell Jolly Bodies, a także komórki B pamięci IgM z małej (~ 1,5 cm3) próbki krwi. Normalne zakresy komórek B pamięci IgM są znane zdrowym dzieciom od niemowlęctwa, co pozwala na interpretację wyników w stosunku do normatywnych zakresów danych.

Badacze zamierzają włączyć do tego badania pilotażowego 10 pacjentów, u których rozpoznano zespół heterotaksji (zarówno asplenię, jak i polisplenię) i prospektywnie obserwować ich po uzyskaniu początkowej próbki biomarkera. Rodzina będzie kontaktować się raz na dwa tygodnie przez okres 12 tygodni i zada serię prostych pytań, które zajmą około 5 minut, na temat wszelkich niedawnych następstw lub objawów infekcji. Pytania wyjaśnią historię drobnych chorób, takich jak stan podgorączkowy lub kaszel, do bardziej znaczących zdarzeń, takich jak przyjęcie na antybiotykoterapię szpitalną z powodu posocznicy bakteryjnej. Ostatecznie badacze mają nadzieję, że dzięki temu badaniu pilotażowemu uzyskają wystarczające dane do wsparcia wniosków o finansowanie większego, wieloośrodkowego badania, które pozwoli nam opracować progi biomarkerów dla przyszłego ryzyka sepsy.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
10

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 8 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z rozpoznaniem zespołu heterotaksji z szpitalnych i ambulatoryjnych oddziałów kardiologicznych w Szpitalu Dziecięcym w Bostonie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie zespołu heterotaksji, obiektywnie zdefiniowanego przez heterotaksję trzewną (malrotacja, przerwana żyła główna dolna) z udokumentowaną polisplenią lub asplenią w obrazowaniu radiologicznym.
  • 0-12 lat.

Kryteria wyłączenia:

  • Inne znane stany niedoboru odporności lub niedoczynności śledziony (22q11, hipogammaglobulinemia, sierpowata hemoglobinopatia, marskość wątroby lub nadciśnienie wrotne, przeszczep narządu, zespół Fanconiego, HIV lub AIDS, przewlekłe stosowanie kortykosteroidów, rak, chemioterapia lub narażenie na inne leki immunomodulujące, choroba Addisona lub niedoczynność przysadki mózgowej, splenektomia chirurgiczna).
  • Transfuzja krwinek czerwonych w ciągu ostatnich 90 dni, ponieważ oddane krwinki czerwone mogą zakłócać obliczenie liczby ciał Howell Jolly u pacjenta. Rejestracja pacjentów zostanie odroczona do upływu 90 dni, pod warunkiem spełnienia innych wymagań kwalifikacyjnych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Zespół heterotaksji
Pacjenci z rozpoznaniem zespołu heterotaksji, obiektywnie zdefiniowanego przez heterotaksję trzewną (malrotacja, przerwana żyła główna dolna) z udokumentowaną polisplenią lub asplenią w obrazowaniu radiologicznym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Kwantyfikacja Howell Jolly Body
Ramy czasowe: W czasie rekrutacji
W czasie rekrutacji
Kwantyfikacja komórek B pamięci IgM
Ramy czasowe: W czasie rekrutacji
W czasie rekrutacji

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Wyniki ankiety telefonicznej rodziców dokumentującej objawy i następstwa zakażenia
Ramy czasowe: Raz na 2 tygodnie przez 12 tygodni po rejestracji
Raz na 2 tygodnie przez 12 tygodni po rejestracji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Boston Children's Hospital

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Litron Laboratories

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Terence Prendiville, MB BCh BAO, Boston Children's Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 sierpnia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 czerwca 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 czerwca 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
23 sierpnia 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 sierpnia 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
28 sierpnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
27 czerwca 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 czerwca 2014

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • IRB-P00007001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami