Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Sapropteryna na zdolności poznawcze u młodych dorosłych z fenyloketonurią (SIGNAL)

24 stycznia 2018 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical

Wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, randomizowane, dwuramienne badanie pilotażowe fazy IIa oceniające wpływ sapropteryny na zdolności poznawcze u młodych dorosłych z fenyloketonurią

Jest to wieloośrodkowe, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, randomizowane, dwuramienne badanie pilotażowe fazy 2a, mające na celu ocenę wpływu sapropteryny na zdolności poznawcze u młodych dorosłych chorych na fenyloketonurię (PKU) w okresie leczenia wynoszącym 26 tygodni.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
2

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Szwajcaria
      • Lausanne, Szwajcaria
        • Research Site
  • Włochy
      • Bologna, Włochy
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 29 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pisemna świadoma zgoda wyrażona przed przeprowadzeniem jakichkolwiek czynności związanych z badaniem
  • Kobiety lub mężczyźni z udokumentowaną fenyloketonurią zdiagnozowaną na podstawie co najmniej dwóch poziomów fenyloalaniny równych lub większych niż 600 mikromoli na litr (mcmol/l)
  • Dla kobiet w wieku rozrodczym: podczas badania przesiewowego wymagany jest ujemny wynik testu ciążowego z moczu oraz wymagana jest chęć stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji podczas badania i w okresie kontrolnym
  • Wiek większy lub równy (>=) od 18 do 29 lat włącznie
  • Średni poziom fenyloalaniny we krwi od 600 do 1000 mcmol/l w ciągu 12 miesięcy poprzedzających włączenie do badania. Średnią należy obliczyć na podstawie co najmniej 3 wartości fenyloalaniny we krwi w ciągu ostatnich 12 miesięcy. Jedną z tych wartości może być badanie przesiewowe poziomu fenyloalaniny we krwi. Powinna istnieć co najmniej jedna wartość datowana między miesiącem -12 a -6 przed badaniem przesiewowym i co najmniej jedna wartość datowana między miesiącem -6 a badaniem przesiewowym
  • Wynik ilorazu inteligencji (IQ) większy lub równy 85, oceniany maksymalnie 2 lata przed badaniem przesiewowym za pomocą odpowiedniej dla wieku skali Wechslera. Jeśli nie jest dostępny wynik testu IQ, test IQ musi zostać przeprowadzony jako część Badania przesiewowego przy użyciu odpowiedniej dla wieku skali Wechslera, zanim osoba będzie mogła zostać włączona
  • Osoby chętne do przestrzegania wszystkich procedur badania, w tym chęć kontynuowania aktualnych zaleceń żywieniowych przez cały czas trwania badania

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby z niedoborem tetrahydrobiopteryny (BH4).
  • Wcześniejsza ekspozycja na sapropterynę lub BH4 przez ponad 30 dni (lub ekspozycja na sapropterynę lub BH4 przez mniej niż 30 dni, ale w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed wizytą przesiewową)
  • Osoby, które zdaniem Badacza nie będą w stanie zastosować się do procedur badawczych i skomputeryzowanych testów neuropsychologicznych
  • Każda istotna choroba, która zdaniem Badacza może wykluczać udział w badaniu (w tym choroba neurologiczna, choroba sercowo-naczyniowa, napad padaczkowy w wywiadzie, predyspozycja do drgawek, niewydolność nerek lub wątroby, czynna choroba nowotworowa)
  • Każda poważna choroba, nadużywanie leków lub substancji, które według Badacza mogą wpływać na funkcje poznawcze i testy poznawcze (na przykład znaczne upośledzenie wzroku lub motoryki, poważny uraz głowy w wywiadzie, udar mózgu w wywiadzie, alkoholizm, uzależnienie od narkotyków, zaburzenia psychiczne wymagające przewlekłe stosowanie leków psychotropowych, takich jak anksjolityki, leki przeciwdepresyjne, leki przeciwpsychotyczne, stabilizatory nastroju i leki nasenne)
  • Jednoczesne stosowanie zabronionych leków, jak opisano w Charakterystyce Produktu Leczniczego Kuvan®, a mianowicie inhibitory reduktazy dihydrofolianowej (na przykład metotreksat, trimetoprim), leki, o których wiadomo, że wpływają na syntezę tlenku azotu (na przykład triazotan glicerolu, diazotan izosorbidu, nitroprusydek sodu , molsydomina, inhibitory fosfodiesterazy typu 5 i minoksydyl) oraz lewodopę, ponieważ może powodować zwiększoną pobudliwość i drażliwość
  • Znana nadwrażliwość na sapropterynę lub którykolwiek składnik preparatu lub inne zatwierdzone lub niezatwierdzone preparaty BH4
  • Osoby, które przeszły poznawcze testy neuropsychologiczne podobne do tych, które mają być przeprowadzone w ramach tego badania, z następującymi ograniczeniami czasowymi: zadania o ograniczonym efekcie praktycznym wykonane w ciągu ostatnich 6 miesięcy oraz zadania o istotnym efekcie praktycznym (takie jak zadania polegające na opracowaniu strategii ) wykonane w roku poprzedzającym włączenie do badania. To, czy zadanie należy do jednej, czy drugiej kategorii, pozostawia się ocenie Badacza
  • Kobiety w ciąży lub w okresie laktacji
  • Osoby uczestniczące obecnie w innym badaniu klinicznym lub które uczestniczyły w poprzednim badaniu klinicznym w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym
  • Niezdolność do czynności prawnych lub ograniczona zdolność do czynności prawnych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Tabletki sapropteryny będą podawane doustnie raz dziennie w dawce 20 miligramów na kilogram (mg/kg) zarówno podczas 2-tygodniowego okresu badania odpowiedzi, jak i tabletki placebo odpowiadające sapropterynie będą podawane doustnie raz dziennie podczas 24-tygodniowego okresu badania.
Eksperymentalny: Sapropteryna
Lek: Sapropteryna
Tabletki sapropteryny będą podawane doustnie raz dziennie w dawce 20 miligramów na kilogram (mg/kg) zarówno podczas 2-tygodniowego okresu badania odpowiedzi, jak i 24-tygodniowego okresu badania.
Inne nazwy:
  • Kuvan®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi (AE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE), zdarzeniami niepożądanymi prowadzącymi do zgonu i zdarzeniami niepożądanymi prowadzącymi do przerwania leczenia
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe do 24 tygodni + 4-tygodniowa obserwacja
Zdarzenie niepożądane zdefiniowano jako każde nowe nieprzewidziane zdarzenie medyczne/pogorszenie istniejącego stanu chorobowego bez uwzględnienia możliwości związku przyczynowego. SAE było zdarzeniem niepożądanym, które spowodowało jeden z następujących skutków: śmierć; zagrażający życiu; trwała/znacząca niepełnosprawność/niezdolność; wstępna lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; wrodzona anomalia/wada wrodzona.
Badanie przesiewowe do 24 tygodni + 4-tygodniowa obserwacja

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Medical Responsible, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 lutego 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 listopada 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 listopada 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
31 października 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
31 października 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
7 listopada 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
22 lutego 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
24 stycznia 2018

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 stycznia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • EMR 700773-004
  • 2010-024311-13 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami