Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

MT2013-31: Allo HCT w leczeniu zaburzeń metabolicznych i ciężkiej osteopetrozy

5 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

MT2013-31: Allogeniczne przeszczepienie komórek krwiotwórczych w przypadku dziedzicznych zaburzeń metabolicznych i ciężkiej osteopetrozy po kondycjonowaniu busulfanem (monitorowanie leków terapeutycznych), fludarabiną +/- ATG

To jednoośrodkowe badanie fazy II ma na celu przetestowanie możliwości uzyskania przeszczepu hematopoetycznego dawcy przy jednoczesnym utrzymaniu niskich wskaźników śmiertelności związanej z przeszczepem (TRM) przy użyciu schematów kondycjonowania opartych na busulfanie i fludarabinie z monitorowaniem leku terapeutycznego busulfanem (TDM) u pacjentów z różnymi dziedzicznymi zaburzeniami metabolicznymi (IMD) i ciężką osteopetrozą (OP).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

149

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 55 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • od 0 do 55 lat
  • Dostępny odpowiedni przeszczep
  • Odpowiednia funkcja narządów

  • Kwalifikujące się choroby:

    • Zaburzenia mukopolisacharydozy:

      • MPS IH (zespół Hurlera)
      • MPS II (zespół Huntera), jeśli u pacjenta nie występują objawy objawowej choroby neurologicznej lub występują one w minimalnym stopniu, ale oczekuje się, że będzie miał fenotyp neurologiczny
      • MPS VI (zespół Maroteaux-Lamy'ego)
      • MPS VII (zespół Sly'a)

    • Zaburzenia metabolizmu glikoprotein:

      • Mannozydoza alfa
      • Fukozydoza
      • Aspartyloglukozaminuria

    • Sfingolipidozy i leukodystrofie recesywne:

      • Leukodystrofia komórek globoidalnych
      • Leukodystrofia metachromatyczna
      • Pacjenci Niemanna-Picka B (niedobór sfingomieliny)
      • Podtyp Niemanna-Picka C 2

    • Zaburzenia peroksysomalne:

      • Adrenoleukodystrofia z zajęciem mózgu
      • Zespół Zellwegera
      • Adrenoleukodystrofia noworodków
      • Dziecięca choroba Refsuma
      • Niedobór acylo-CoA-oksydazy
      • Niedobór enzymu D-dwufunkcyjnego
      • Wielofunkcyjny niedobór enzymów
      • Niedobór rakmazy alfa-metyloacylo-CoA (AMACRD)
      • Mitochondrialna encefalopatia neurogastro-jelitowa (MNGIE)
    • Ciężka osteopetroza (OP)
    • Dziedziczna leukoencefalopatia ze sferoidami aksonalnymi (HDLS; mutacja CSF1R)
    • Inne wrodzone zaburzenia metaboliczne (IMD): Pacjenci z innymi zagrażającymi życiu, rzadkimi zaburzeniami lizosomalnymi, peroksysomalnymi lub innymi podobnymi dziedzicznymi zaburzeniami charakteryzującymi się chorobą istoty białej lub innymi objawami neurologicznymi, w przypadku których istnieje uzasadnienie, że przeszczep byłby korzystny, będą brani pod uwagę, takich jak niektórzy pacjenci z chorobą Wolmana, gangliozydozą GM1, chorobą komórek I, chorobą Tay-Sachsa, chorobą Sandhoffa lub innymi.
    • Dobrowolna pisemna zgoda

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża — miesiączkujące kobiety muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu w ciągu 14 dni od rozpoczęcia leczenia badanym lekiem
  • Wcześniejsza ekspozycja na chemioterapię mieloablacyjną w ciągu 4 miesięcy od rozpoczęcia kondycjonowania według tego protokołu (pacjenci wykluczeni z tego powodu mogą kwalifikować się do innych protokołów instytucjonalnych)
  • Niekontrolowane infekcje bakteryjne, grzybicze lub wirusowe, w tym HIV (w tym aktywne zakażenie Aspergillus lub inną pleśnią w ciągu 30 dni)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: IMD – z wyjątkiem haplo-identycznych

Dziedziczna choroba metaboliczna (IMD) – z wyjątkiem haplo-identycznych

Zobacz opisy interwencji.
Biologiczny: Przeszczep komórek macierzystych
Infuzja podana w dniu 0
Lek: Schemat przygotowawczy IMD
  • Globulina antytymocytarna (ATG)
  • Fludarabina
  • Busulfan
Eksperymentalny: OP - z wyjątkiem haplo-identycznych

Ciężka Osteoperoza (OP) - Z wyjątkiem Haplo-Identycznego

Zobacz opisy interwencji.
Biologiczny: Przeszczep komórek macierzystych
Infuzja podana w dniu 0
Lek: Osteopetroza Tylko schemat preparatywny
  • Globulina antytymocytarna (ATG)
  • Fludarabina
  • Busulfan
  • tiotepa
Eksperymentalny: OP i IMD - tylko haplo-identyczne

Ciężka osteopetroza (OP) i wrodzone zaburzenia metaboliczne (IMD)

-Tylko identyczne haplo

Zobacz opisy interwencji.
Biologiczny: Przeszczep komórek macierzystych
Infuzja podana w dniu 0
Lek: Osteopetroza Haploidentyczny schemat tylko preparatywny
  • Rytuksymab
  • alemtuzumab
  • Busulfan
  • Fludarabina
Eksperymentalny: cALD SR-A (standardowe ryzyko, schemat A)
Zobacz opisy interwencji.
Biologiczny: Przeszczep komórek macierzystych
Infuzja podana w dniu 0
Lek: Schemat przygotowawczy IMD
  • Globulina antytymocytarna (ATG)
  • Fludarabina
  • Busulfan
Lek: cALD SR-A (standardowe ryzyko, schemat A)
N-acetylocysteina zaczyna się od dnia +1 do dnia +28
Eksperymentalny: cALD SR-B (standardowe ryzyko, schemat B)
Zobacz opisy interwencji.
Biologiczny: Przeszczep komórek macierzystych
Infuzja podana w dniu 0
Lek: Schemat przygotowawczy IMD
  • Globulina antytymocytarna (ATG)
  • Fludarabina
  • Busulfan
Lek: cALD SR-B (standardowe ryzyko, schemat B)
N-acetylocysteina zaczyna się od dnia +1 do dnia +56
Eksperymentalny: cALD HR-C (wysokie ryzyko, schemat C)
Zobacz opisy interwencji.
Biologiczny: Przeszczep komórek macierzystych
Infuzja podana w dniu 0
Lek: Schemat przygotowawczy IMD
  • Globulina antytymocytarna (ATG)
  • Fludarabina
  • Busulfan
Lek: cALD HR-D (wysokie ryzyko, schemat C)
N-acetylocysteina i celekoksyb rozpoczynają się w dniu przyjęcia (przed schematem kondycjonującym) i trwają do dnia +100
Eksperymentalny: cALD HR-D (wysokie ryzyko, schemat D)
Zobacz opisy interwencji.
Biologiczny: Przeszczep komórek macierzystych
Infuzja podana w dniu 0
Lek: Schemat przygotowawczy IMD
  • Globulina antytymocytarna (ATG)
  • Fludarabina
  • Busulfan
Lek: cALD HR-D (wysokie ryzyko, schemat D)
N-acetylocysteina, celekoksyb, witamina E i kwas alfa-liponowy rozpoczynają się w dniu przyjęcia (przed schematem kondycjonującym) i kontynuują przez cały dzień +100

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek osób, które osiągnęły wysoki stopień wszczepienia układu krwiotwórczego dawcy
Ramy czasowe: Dzień +42 po przeszczepie
Zdefiniowane jako powrót granulocytów obojętnochłonnych do dnia +42 po przeszczepie i ≥ 80% komórek dawcy we frakcji mieloidalnej krwi obwodowej w dniu +100 po przeszczepie
Dzień +42 po przeszczepie
Odsetek osób, które osiągnęły wysoki stopień wszczepienia układu krwiotwórczego dawcy
Ramy czasowe: Dzień +100 po przeszczepie
Zdefiniowane jako ≥ 80% komórek dawcy we frakcji mieloidalnej krwi obwodowej w dniu +100 po przeszczepie
Dzień +100 po przeszczepie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Choroba przeszczep przeciw gospodarzowi
Ramy czasowe: Dzień +100 po przeszczepie
Częstość występowania i ciężkość GvHD
Dzień +100 po przeszczepie
Śmiertelność związana z przeszczepem
Ramy czasowe: Dzień +100 po przeszczepie
Występowanie TRM
Dzień +100 po przeszczepie
Toksyczność związana z reżimem
Ramy czasowe: Dzień +100 po przeszczepie
Definiowane jako infekcja, ostra niewydolność nerek, niewydolność oddechowa, niewydolność serca i choroba zarostowa żył
Dzień +100 po przeszczepie
Zmiany chorobowe po HSCT
Ramy czasowe: 1 rok
Częstość występowania radiologicznych, fizjologicznych, neuropsychologicznych i/lub biochemicznych aspektów choroby, oceniana na podstawie konkretnej choroby
1 rok
Zmiany chorobowe po HSCT
Ramy czasowe: 2 lata
Częstość występowania radiologicznych, fizjologicznych, neuropsychologicznych i/lub biochemicznych aspektów choroby, oceniana na podstawie konkretnej choroby
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Śledczy

  • Główny śledczy: Paul Orchard, M.D., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 lipca 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 stycznia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

14 lipca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 czerwca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 czerwca 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

23 czerwca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

7 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2013LS104

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Hurlera

Badania kliniczne na Przeszczep komórek macierzystych

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Poland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj