Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki spowodowanym mutacjami w genie PDE6B

11 grudnia 2025 zaktualizowane przez: eyeDNA Therapeutics

Bezpieczeństwo i skuteczność jednostronnego podsiatkówkowego podania HORA-PDE6B u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki z mutacjami w genie PDE6B prowadzącymi do defektu ekspresji PDE6ß

Badanie jest fazą I/II, monocentryczną, otwartą próbą interwencji w zakresie bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej w zakresie dawek poprzez podsiatkówkowe podawanie AAV2/5-hPDE6B. Zrekrutowanych zostanie co najmniej dwunastu pacjentów w wieku 18 lat lub starszych, w czterech kolejnych kohortach pacjentów.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Barwnikowe zwyrodnienie siatkówki (RP) to choroba, w której część oka (siatkówka) z czasem ulega degeneracji. Pacjenci początkowo zgłaszają się z kurzą ślepotą, a później w życiu doświadczają utraty widzenia centralnego, co prowadzi do ślepoty. RP jest wysoce zmiennym zaburzeniem, u niektórych pacjentów rozwija się objawowa utrata wzroku w dzieciństwie, podczas gdy inni pozostają bezobjawowi aż do połowy dorosłości. Nie ma dostępnych zabiegów.

Niniejsze badanie koncentruje się na postaci RP spowodowanej mutacjami (modyfikacjami) informacji genetycznej niezbędnej do wytworzenia białka zwanego pręcikiem cGMP fosfodiesterazy 6 podjednostki β (lub PDE6β). Diagnoza kliniczna jest przeprowadzana na podstawie testów czynnościowych oka i potwierdzana specjalną metodą zwaną testami molekularnymi w celu sprawdzenia, czy gen PDE6B jest nieprawidłowy.

W tym badaniu wykorzystano wektor terapii genowej zainspirowany wirusem związanym z adenowirusami (AAV) o nazwie AAV2/5-hPDE6B. Ten wektor ma na celu dostarczenie komórkom docelowym genu terapeutycznego PDE6B, który nie działa prawidłowo w komórce. Części AAV wektora terapii genowej działają jako nośnik dostarczający normalny ludzki gen PDE6B do komórek siatkówki.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
19

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.
  • Nazwa: Medical Director / Chief Development Officer, MD
  • Numer telefonu: 01 81 69 87 70
  • E-mail: contact@eyednatx.com

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Nantes, Francja, 44093
        • Clinique Ophtalmologique, CHU de Nantes

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Kliniczna i molekularna diagnostyka barwnikowego zwyrodnienia siatkówki spowodowanego defektem genu PDE6B bez innych objawów syndromicznych
  • Wiek 18 lat lub więcej
  • Umiejętność wyrażenia świadomej zgody

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Przebyta operacja okulistyczna lub laser termiczny w ciągu 6 miesięcy przed operacją
  • Zmętnienie soczewki lub zasłonięte media oczne po rekrutacji nie można przeprowadzić takiej wiarygodnej oceny lub stopniowania tylnego odcinka
  • Znane poważne alergie na barwnik fluoresceinowy stosowany w angiografii, na krople rozszerzające źrenice, steroidowe i niesteroidowe krople do oczu
  • Udział w innym badaniu klinicznym z agentem badanym
  • Zgłoszenie lub udział w innym badaniu klinicznym dotyczącym terapii genowej
  • Aktywna pozagałkowa infekcja wymagająca długotrwałego lub przewlekłego stosowania środków przeciwdrobnoustrojowych
  • Przewlekłe schorzenia, rak
  • Nieprawidłowe wartości laboratoryjne
  • Na terapii immunosupresyjnej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Kohorta 1 — Niska dawka
Biologiczne: AAV2/5-hPDE6B Jednostronne (jedno oko), podsiatkówkowe, podanie najniższej dawki. Zwiększenie dawki zostanie przeprowadzone po ocenie DSMC.
Biologiczny: AAV2/5-hPDE6B
Podanie podsiatkówkowe do jednego oka
Eksperymentalny: Kohorta 2a — średnia dawka
Biologiczne: AAV2/5-hPDE6B Jednostronne (jedno oko), podsiatkówkowe, podawanie średniej dawki. Dawka potwierdzająca zostanie ustalona po ocenie DSMC.
Biologiczny: AAV2/5-hPDE6B
Podanie podsiatkówkowe do jednego oka
Eksperymentalny: Kohorta 2b – Wysoka dawka
Biologiczne: AAV2/5-hPDE6B Jednostronne (jedno oko), podsiatkówkowe, podanie najwyższej dawki. Dawka potwierdzająca zostanie ustalona po ocenie DSMC.
Biologiczny: AAV2/5-hPDE6B
Podanie podsiatkówkowe do jednego oka
Eksperymentalny: Kohorta 3 – Wysoka dawka (kohorta potwierdzająca)
Biologiczne: AAV2/5-hPDE6B Jednostronne (jedno oko), podsiatkówkowe, podanie dawki potwierdzającej.
Biologiczny: AAV2/5-hPDE6B
Podanie podsiatkówkowe do jednego oka
Eksperymentalny: Kohorta 4 – Wysoka dawka – populacja w wieku 13 lat lub starsza
Biologiczne: AAV2/5-hPDE6B Jednostronne (jedno oko), podsiatkówkowe, podanie dawki potwierdzającej.
Biologiczny: AAV2/5-hPDE6B
Podanie podsiatkówkowe do jednego oka

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych dotyczących oczu i innych niż oczy
Ramy czasowe: 1 rok + 4 lata obserwacji
1 rok + 4 lata obserwacji

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poprawa funkcji wzrokowej
Ramy czasowe: 1 rok + 4 lata obserwacji
Poprawa funkcji wzrokowej oceniana testem ruchomości
1 rok + 4 lata obserwacji
Poprawa w polach widzenia
Ramy czasowe: 1 rok + 4 lata obserwacji
Poprawa pól widzenia oceniana na podstawie pomiarów pól widzenia
1 rok + 4 lata obserwacji
Poprawa funkcji wzrokowej
Ramy czasowe: 1 rok + 4 lata obserwacji
Poprawa funkcji wzrokowych oceniana na podstawie szybkości czytania
1 rok + 4 lata obserwacji
Poprawa jakości życia
Ramy czasowe: 1 rok + 4 lata obserwacji
Jakość życia będzie mierzona za pomocą kwestionariusza Quality of Life (National Eye Institute Visual Function Questionnaire) (NEI VFQ-25)
1 rok + 4 lata obserwacji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
eyeDNA Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
6 listopada 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
5 października 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
31 października 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
1 listopada 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
18 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • HORA-PDE6B-001
  • 2016-001429-16 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami