Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki spowodowanym mutacjami w genie PDE6B

11 grudnia 2025 zaktualizowane przez: eyeDNA Therapeutics

Bezpieczeństwo i skuteczność jednostronnego podsiatkówkowego podania HORA-PDE6B u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki z mutacjami w genie PDE6B prowadzącymi do defektu ekspresji PDE6ß

Badanie jest fazą I/II, monocentryczną, otwartą próbą interwencji w zakresie bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej w zakresie dawek poprzez podsiatkówkowe podawanie AAV2/5-hPDE6B. Zrekrutowanych zostanie co najmniej dwunastu pacjentów w wieku 18 lat lub starszych, w czterech kolejnych kohortach pacjentów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Barwnikowe zwyrodnienie siatkówki (RP) to choroba, w której część oka (siatkówka) z czasem ulega degeneracji. Pacjenci początkowo zgłaszają się z kurzą ślepotą, a później w życiu doświadczają utraty widzenia centralnego, co prowadzi do ślepoty. RP jest wysoce zmiennym zaburzeniem, u niektórych pacjentów rozwija się objawowa utrata wzroku w dzieciństwie, podczas gdy inni pozostają bezobjawowi aż do połowy dorosłości. Nie ma dostępnych zabiegów.

Niniejsze badanie koncentruje się na postaci RP spowodowanej mutacjami (modyfikacjami) informacji genetycznej niezbędnej do wytworzenia białka zwanego pręcikiem cGMP fosfodiesterazy 6 podjednostki β (lub PDE6β). Diagnoza kliniczna jest przeprowadzana na podstawie testów czynnościowych oka i potwierdzana specjalną metodą zwaną testami molekularnymi w celu sprawdzenia, czy gen PDE6B jest nieprawidłowy.

W tym badaniu wykorzystano wektor terapii genowej zainspirowany wirusem związanym z adenowirusami (AAV) o nazwie AAV2/5-hPDE6B. Ten wektor ma na celu dostarczenie komórkom docelowym genu terapeutycznego PDE6B, który nie działa prawidłowo w komórce. Części AAV wektora terapii genowej działają jako nośnik dostarczający normalny ludzki gen PDE6B do komórek siatkówki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Nantes, Francja, 44093
        • Clinique Ophtalmologique, CHU de Nantes

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Kliniczna i molekularna diagnostyka barwnikowego zwyrodnienia siatkówki spowodowanego defektem genu PDE6B bez innych objawów syndromicznych
  • Wiek 18 lat lub więcej
  • Umiejętność wyrażenia świadomej zgody

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Przebyta operacja okulistyczna lub laser termiczny w ciągu 6 miesięcy przed operacją
  • Zmętnienie soczewki lub zasłonięte media oczne po rekrutacji nie można przeprowadzić takiej wiarygodnej oceny lub stopniowania tylnego odcinka
  • Znane poważne alergie na barwnik fluoresceinowy stosowany w angiografii, na krople rozszerzające źrenice, steroidowe i niesteroidowe krople do oczu
  • Udział w innym badaniu klinicznym z agentem badanym
  • Zgłoszenie lub udział w innym badaniu klinicznym dotyczącym terapii genowej
  • Aktywna pozagałkowa infekcja wymagająca długotrwałego lub przewlekłego stosowania środków przeciwdrobnoustrojowych
  • Przewlekłe schorzenia, rak
  • Nieprawidłowe wartości laboratoryjne
  • Na terapii immunosupresyjnej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1 — Niska dawka
Biologiczne: AAV2/5-hPDE6B Jednostronne (jedno oko), podsiatkówkowe, podanie najniższej dawki. Zwiększenie dawki zostanie przeprowadzone po ocenie DSMC.
Biologiczny: AAV2/5-hPDE6B
Podanie podsiatkówkowe do jednego oka
Eksperymentalny: Kohorta 2a — średnia dawka
Biologiczne: AAV2/5-hPDE6B Jednostronne (jedno oko), podsiatkówkowe, podawanie średniej dawki. Dawka potwierdzająca zostanie ustalona po ocenie DSMC.
Biologiczny: AAV2/5-hPDE6B
Podanie podsiatkówkowe do jednego oka
Eksperymentalny: Kohorta 2b – Wysoka dawka
Biologiczne: AAV2/5-hPDE6B Jednostronne (jedno oko), podsiatkówkowe, podanie najwyższej dawki. Dawka potwierdzająca zostanie ustalona po ocenie DSMC.
Biologiczny: AAV2/5-hPDE6B
Podanie podsiatkówkowe do jednego oka
Eksperymentalny: Kohorta 3 – Wysoka dawka (kohorta potwierdzająca)
Biologiczne: AAV2/5-hPDE6B Jednostronne (jedno oko), podsiatkówkowe, podanie dawki potwierdzającej.
Biologiczny: AAV2/5-hPDE6B
Podanie podsiatkówkowe do jednego oka
Eksperymentalny: Kohorta 4 – Wysoka dawka – populacja w wieku 13 lat lub starsza
Biologiczne: AAV2/5-hPDE6B Jednostronne (jedno oko), podsiatkówkowe, podanie dawki potwierdzającej.
Biologiczny: AAV2/5-hPDE6B
Podanie podsiatkówkowe do jednego oka

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych dotyczących oczu i innych niż oczy
Ramy czasowe: 1 rok + 4 lata obserwacji
1 rok + 4 lata obserwacji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poprawa funkcji wzrokowej
Ramy czasowe: 1 rok + 4 lata obserwacji
Poprawa funkcji wzrokowej oceniana testem ruchomości
1 rok + 4 lata obserwacji
Poprawa w polach widzenia
Ramy czasowe: 1 rok + 4 lata obserwacji
Poprawa pól widzenia oceniana na podstawie pomiarów pól widzenia
1 rok + 4 lata obserwacji
Poprawa funkcji wzrokowej
Ramy czasowe: 1 rok + 4 lata obserwacji
Poprawa funkcji wzrokowych oceniana na podstawie szybkości czytania
1 rok + 4 lata obserwacji
Poprawa jakości życia
Ramy czasowe: 1 rok + 4 lata obserwacji
Jakość życia będzie mierzona za pomocą kwestionariusza Quality of Life (National Eye Institute Visual Function Questionnaire) (NEI VFQ-25)
1 rok + 4 lata obserwacji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

eyeDNA Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 listopada 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 października 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 października 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 listopada 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

18 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HORA-PDE6B-001
  • 2016-001429-16 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Barwnikowe zwyrodnienie siatkówki

Badania kliniczne na AAV2/5-hPDE6B

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj