Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Historia naturalna postępu choroby Choroideremia (NIGHT)

9 lutego 2023 zaktualizowane przez: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
Celem tego badania historii naturalnej jest lepsze zrozumienie postępu choroideremii (CHM) i uzupełnienie bazy wiedzy o tej rzadkiej chorobie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

To badanie zostało wcześniej opublikowane przez NightstaRx Ltd. W październiku 2020 roku sponsoring badania został przeniesiony na firmę Biogen.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

319

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • São Paulo, Brazylia, 04552-050
        • Research Site
  • Dania
      • Glostrup, Dania
        • Research Site
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, 00290
        • Research Site
  • Francja
      • Montpellier, Francja, 74103
        • Research Site
  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia
        • Research Site
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, H3A 0E7
        • Research Site
      • Vancouver, Kanada, V5Z 3N9
        • Research Site
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Research Site
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy, 53127
        • Research Site
      • Tübingen, Niemcy
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97232
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53705
        • Research Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, EC1V 2PD
        • Research Site
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Research Site
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Są chętni i zdolni do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu.
  • Mieć fenotyp kliniczny i potwierdzoną diagnozę genetyczną CHM.
  • Mieć aktywną chorobę klinicznie widoczną w obszarze plamki żółtej.
  • Są chętni i mogą poddawać się badaniom okulistycznym raz na 4 miesiące przez okres do 20 miesięcy.
  • Mieć BCVA lepszą lub równą 6/60 (20/200; dziesiętne 0,1; LogMAR 1,0; 34-38 liter ETDRS) w co najmniej jednym oku.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Mieć historię niedowidzenia w kwalifikującym się oku.
  • Czy w kwalifikującym się oku występuje jakakolwiek inna istotna choroba/zaburzenie oka lub niezwiązane z oczami, które w opinii badacza może narazić uczestnika na ryzyko z powodu udziału w badaniu, wpłynąć na wyniki badania lub wpłynąć na zdolność uczestnika do wziąć udział w badaniu.
  • Brali udział w badaniu interwencyjnym w ciągu ostatnich 6 miesięcy.

UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) przy użyciu badania dotyczącego wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (EDTRS)
Ramy czasowe: Do miesiąca 20
BCVA zostanie oceniony dla obu oczu przy użyciu wykresu ostrości wzroku (VA) w badaniu wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS). Test BCVA należy wykonać przed rozszerzeniem źrenicy, a badanie refrakcji odległości przed pomiarem BCVA. Początkowo litery są odczytywane w odległości 4 metrów od tablicy. Jeśli odczytanych jest <20 liter z odległości 4 metrów, należy przeprowadzić test z odległości 1 metra. BCVA należy podać jako liczbę liter poprawnie odczytanych przez badanego za pomocą Skali ETDRS (w zakresie od 0 do 100 liter) w badanym oku. Im mniejsza liczba liter poprawnie odczytanych na karcie oka, tym gorsze widzenie (lub ostrość wzroku). Wzrost liczby poprawnie odczytanych liter oznacza poprawę widzenia.
Do miesiąca 20

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do poziomu wyjściowego w wynikach czytania przy użyciu tekstów International Reading Speed ​​Texts (IReST)
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 12
Wyniki czytania zostaną ocenione przed rozszerzeniem źrenic.
Linia bazowa do miesiąca 12
Zmiana od linii podstawowej w widzeniu kolorów
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 12
Widzenie kolorów zostanie przetestowane przed rozszerzeniem źrenic. Każde oko będzie badane oddzielnie iw tej samej kolejności.
Linia bazowa do miesiąca 12
Zmiana od linii bazowej w polach widzenia
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 12
Postęp ubytków w polach widzenia zostanie oceniony w obu oczach za pomocą sprzętu perymetrycznego.
Linia bazowa do miesiąca 12
Zmiana od linii bazowej w czułości kontrastu
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 12
Wrażliwość na kontrast zostanie zmierzona dla obu oczu, przed rozszerzeniem źrenic, przy użyciu wykresu Pelli Robsona.
Linia bazowa do miesiąca 12
Zmiana w stosunku do stanu początkowego w ścieńczeniu siatkówki za pomocą optycznej koherentnej tomografii w domenie spektralnej (SD-OCT)
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 20
Pomiary SD-OCT zostaną wykonane po rozszerzeniu źrenicy uczestnika.
Linia bazowa do miesiąca 20
Zmiana w stosunku do linii podstawowej w obszarze żywej tkanki siatkówki przy użyciu autofluorescencji dna oka
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 20
Autofluorescencja dna oka zostanie przeprowadzona po rozszerzeniu źrenicy uczestnika w celu oceny zmian w obszarze żywej tkanki siatkówki.
Linia bazowa do miesiąca 20
Zmiana czułości siatkówki w stosunku do linii podstawowej przy użyciu mikroperymetrii
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 20
Mikroperymetria oceny integralności analizatora plamki żółtej (MAIA) zostanie przeprowadzona dla obu oczu w celu oceny zmian wrażliwości siatkówki w obrębie plamki żółtej.
Linia bazowa do miesiąca 20

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

NightstaRx Ltd, a Biogen Company

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

30 czerwca 2015

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 października 2020

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 października 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 listopada 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 listopada 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

2 grudnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

10 lutego 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 lutego 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 273CH001
  • NSR-CHM-OS1 (INNY: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie z Polityką przejrzystości badań klinicznych i udostępniania danych firmy Biogen na stronie http://clinicalresearch.biogen.com/

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroideremia

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Latvia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj