Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

GLPG2737 na szczycie Orkambi u pacjentów z mukowiscydozą (PELICAN)

8 czerwca 2018 zaktualizowane przez: Galapagos NV

Faza IIa, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę GLPG2737 u pacjentów leczonych Orkambi z mukowiscydozą homozygotycznych pod względem mutacji F508del

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy IIa w grupach równoległych, mające na celu ocenę GLPG2737 podawanego doustnie dwa razy na dobę. przez 28 dni dorosłym pacjentom płci męskiej i żeńskiej z potwierdzonym rozpoznaniem mukowiscydozy homozygotycznej pod względem mutacji F508del CFTR i ustabilizowanym leczeniem produktem Orkambi.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
22

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Study Site II
      • Dresden, Niemcy
        • Study Site X
      • Essen, Niemcy
        • Study Site III
      • Frankfurt, Niemcy
        • Study Site IV
      • Heidelberg, Niemcy
        • Study Site I
      • Köln, Niemcy
        • Study Site V
      • München, Niemcy
        • Study Site VI
      • Stuttgart, Niemcy
        • Study Site IX
      • Tübingen, Niemcy
        • Study Site VIII

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥18 lat w dniu podpisania ICF.
  • Potwierdzone kliniczne rozpoznanie mukowiscydozy i homozygota mutacji F508del CFTR.
  • Stabilne przyjmowanie leku Orkambi przepisanego przez lekarza (lumakaftor 400 mg/iwakaftor 250 mg dwa razy na dobę) przez co najmniej 12 tygodni przed pierwszym podaniem badanego leku i zaplanowana kontynuacja leczenia Orkambi na czas trwania badania.
  • FEV1 ≥40% wartości przewidywanej normy dla wieku, płci i wzrostu w badaniu przesiewowym (przed lub po podaniu leku rozszerzającego oskrzela).
  • Stężenie chlorków w pocie ≥60 mmol/l podczas badania przesiewowego.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia poważnych reakcji alergicznych na jakikolwiek lek określona przez badacza (np. anafilaksja wymagająca hospitalizacji) i/lub znana nadwrażliwość na jakikolwiek składnik badanego leku.
  • Historia klinicznie znaczącej niestabilnej lub niekontrolowanej przewlekłej choroby, która w opinii badacza sprawia, że ​​pacjent nie nadaje się do włączenia do badania.
  • Niestabilny stan płuc lub zakażenie dróg oddechowych (w tym zapalenie błony śluzowej nosa i zatok) wymagające zmiany leczenia w ciągu 4 tygodni przed pierwszym podaniem badanego leku.
  • Historia marskości wątroby z nadciśnieniem wrotnym (np. objawy splenomegalii, żylaki przełyku itp.).
  • Nieprawidłowy wynik testu czynności wątroby podczas badania przesiewowego, zdefiniowany jako aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) i/lub aminotransferaza alaninowa (ALT) i/lub fosfataza alkaliczna i/lub gammaglutamylotransferaza (GGT) ≥3 x górna granica normy (GGN) i/lub bilirubina całkowita ≥1,5 x GGN podczas badania przesiewowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: GLPG2737
GLPG2737 będzie dostarczany w postaci kapsułek do stosowania doustnego.
Lek: GLPG2737
Kapsułki doustne GLPG2737 podawane dwa razy dziennie przez 28 dni na wierzchu Orkambi.
Komparator placebo: Placebo
Placebo będzie dostarczane w postaci kapsułek do stosowania doustnego.
Lek: Placebo
Kapsułki doustne placebo podawane dwa razy dziennie przez 28 dni na Orkambi.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stężenia chlorków w pocie w stosunku do wartości wyjściowych w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Między 1. dniem dawki przedrannej a 28. dniem.
Aby ocenić zmianę stężenia chlorków w pocie w stosunku do wartości wyjściowych w porównaniu z placebo.
Między 1. dniem dawki przedrannej a 28. dniem.

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do placebo w odsetku pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi.
Ramy czasowe: Między 1. dniem a 3 tygodniami po ostatniej dawce.
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji na podstawie liczby i odsetka pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane.
Między 1. dniem a 3 tygodniami po ostatniej dawce.
Zmiana od wartości początkowej stężenia chlorków w pocie.
Ramy czasowe: Od wartości początkowej (dawka przedranna w dniu 1.) do 28 dni.
Aby ocenić zmianę stężenia chlorków w pocie w porównaniu z wartością wyjściową.
Od wartości początkowej (dawka przedranna w dniu 1.) do 28 dni.
Zmiana w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1).
Ramy czasowe: Od wartości początkowej (dawka przedranna w dniu 1.) do 28 dni.
Aby ocenić zmianę w stosunku do wartości wyjściowej w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1).
Od wartości początkowej (dawka przedranna w dniu 1.) do 28 dni.
Zmiana w domenie oddechowej zmienionego kwestionariusza mukowiscydozy (CFQ-R).
Ramy czasowe: Od wartości początkowej (dawka przedranna w dniu 1.) do 28 dni.
Aby ocenić zmianę od wartości początkowej w domenie oddechowej poprawionego kwestionariusza dotyczącego mukowiscydozy (CFQ-R).
Od wartości początkowej (dawka przedranna w dniu 1.) do 28 dni.
Maksymalne obserwowane stężenie GLPG2737 w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Między dniem 1 przed podaniem dawki a dniem 14.
Charakterystyka PK GLPG2737 i jego aktywnego metabolitu, iwakaftoru i lumakaftoru.
Między dniem 1 przed podaniem dawki a dniem 14.
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu od czasu zerowego do 8 godzin (AUC0-8h) po podaniu dawki, obliczone za pomocą trapezu liniowego w górę - logarytmicznego w dół (w dniu 14)
Ramy czasowe: Między dniem 1 przed podaniem dawki a dniem 14.
Charakterystyka farmakokinetyki GLPG2737 i jego aktywnego metabolitu G1125498 (M4), iwakaftoru i lumakaftoru.
Między dniem 1 przed podaniem dawki a dniem 14.
Najniższe stężenie w osoczu obserwowane pod koniec okresu między dawkami (Ctrough).
Ramy czasowe: Między dniem 1 przed podaniem dawki a dniem 28.
Charakterystyka farmakokinetyki GLPG2737 i jego aktywnego metabolitu G1125498 (M4), iwakaftoru i lumakaftoru.
Między dniem 1 przed podaniem dawki a dniem 28.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Galapagos NV

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
29 listopada 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
10 kwietnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
10 kwietnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
15 marca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 marca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
22 marca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
11 czerwca 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 czerwca 2018

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • GLPG2737-CL-202
  • 2017-002181-42 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami