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GLPG2737 sopra Orkambi in soggetti con fibrosi cistica (PELICAN)

8 giugno 2018 aggiornato da: Galapagos NV

Uno studio di fase IIa, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare GLPG2737 in soggetti trattati con Orkambi con fibrosi cistica omozigote per la mutazione F508del

Questo è uno studio di fase IIa, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare GLPG2737 somministrato per via orale b.i.d. per 28 giorni a soggetti adulti maschi e femmine con diagnosi confermata di fibrosi cistica omozigote per la mutazione F508del CFTR e in trattamento stabile con Orkambi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
22

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Study Site II
      • Dresden, Germania
        • Study Site X
      • Essen, Germania
        • Study Site III
      • Frankfurt, Germania
        • Study Site IV
      • Heidelberg, Germania
        • Study Site I
      • Köln, Germania
        • Study Site V
      • München, Germania
        • Study Site VI
      • Stuttgart, Germania
        • Study Site IX
      • Tübingen, Germania
        • Study Site VIII

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetto maschio o femmina di età ≥18 anni il giorno della firma dell'ICF.
  • Una diagnosi clinica confermata di CF e omozigote per la mutazione F508del CFTR.
  • Assunzione stabile di Orkambi prescritto dal medico (lumacaftor 400 mg/ivacaftor 250 mg b.i.d.) per almeno 12 settimane prima della prima somministrazione del farmaco in studio e continuazione pianificata di Orkambi per la durata dello studio.
  • FEV1 ≥40% del normale previsto per età, sesso e altezza allo screening (pre o postbroncodilatatore).
  • Concentrazione di cloruro nel sudore ≥60 mmol/L allo screening.

Criteri di esclusione:

  • - Anamnesi di grave reazione allergica a qualsiasi farmaco determinata dallo sperimentatore (ad esempio, anafilassi che richiede il ricovero in ospedale) e/o sensibilità nota a qualsiasi componente del farmaco in studio.
  • - Storia di malattia cronica instabile o incontrollata clinicamente significativa che rende il soggetto inadatto all'inclusione nello studio secondo l'opinione dello sperimentatore.
  • - Stato polmonare instabile o infezione del tratto respiratorio (inclusa rinosinusite) che richieda un cambiamento della terapia entro 4 settimane prima della prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio.
  • Storia di cirrosi epatica con ipertensione portale (ad es. segni/sintomi di splenomegalia, varici esofagee, ecc.).
  • Test di funzionalità epatica anormale allo screening, definito come aspartato aminotransferasi (AST) e/o alanina aminotransferasi (ALT) e/o fosfatasi alcalina e/o gammaglutamil transferasi (GGT) ≥3 volte il limite superiore della norma (ULN) e/o bilirubina totale ≥1,5 volte l'ULN allo screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: GLPG2737
GLPG2737 sarà fornito in capsule per uso orale.
Droga: GLPG2737
GLPG2737 capsule orali somministrate due volte al giorno per 28 giorni in aggiunta a Orkambi.
Comparatore placebo: Placebo
Il placebo sarà fornito sotto forma di capsule per uso orale.
Droga: Placebo
Capsule orali di placebo somministrate due volte al giorno per 28 giorni in aggiunta a Orkambi.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della concentrazione di cloruro nel sudore rispetto al placebo
Lasso di tempo: Tra la dose pre-mattutina del giorno 1 e il giorno 28.
Valutare la variazione rispetto al basale della concentrazione di cloruro nel sudore rispetto al placebo.
Tra la dose pre-mattutina del giorno 1 e il giorno 28.

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al placebo nella percentuale di soggetti con eventi avversi.
Lasso di tempo: Tra il giorno 1 e 3 settimane dopo l'ultima dose.
Valutare la sicurezza e la tollerabilità in base al numero e alla percentuale di soggetti con eventi avversi.
Tra il giorno 1 e 3 settimane dopo l'ultima dose.
Variazione rispetto al basale della concentrazione di cloruro nel sudore.
Lasso di tempo: Dal basale (dose pre-mattutina il giorno 1) fino a 28 giorni.
Per valutare la variazione rispetto al basale nella concentrazione di cloruro nel sudore.
Dal basale (dose pre-mattutina il giorno 1) fino a 28 giorni.
Variazione della percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (FEV1).
Lasso di tempo: Dal basale (dose pre-mattutina il giorno 1) fino a 28 giorni.
Per valutare la variazione dal basale in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (FEV1).
Dal basale (dose pre-mattutina il giorno 1) fino a 28 giorni.
Cambiamento nel dominio respiratorio del questionario sulla fibrosi cistica rivisto (CFQ-R).
Lasso di tempo: Dal basale (dose pre-mattutina il giorno 1) fino a 28 giorni.
Per valutare il cambiamento rispetto al basale nel dominio respiratorio del questionario sulla fibrosi cistica rivisto (CFQ-R).
Dal basale (dose pre-mattutina il giorno 1) fino a 28 giorni.
Concentrazione plasmatica massima osservata di GLPG2737 (Cmax)
Lasso di tempo: Tra il giorno 1 prima della somministrazione e il giorno 14.
Per caratterizzare la PK di GLPG2737 e il suo metabolita attivo, ivacaftor e lumacaftor.
Tra il giorno 1 prima della somministrazione e il giorno 14.
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo zero fino a 8 ore (AUC0-8h) post-dose calcolata mediante la regola trapezoidale lineare ascendente - logaritmica discendente (al giorno 14)
Lasso di tempo: Tra il giorno 1 prima della somministrazione e il giorno 14.
Caratterizzare la farmacocinetica di GLPG2737 e del suo metabolita attivo G1125498 (M4), ivacaftor e lumacaftor.
Tra il giorno 1 prima della somministrazione e il giorno 14.
Concentrazione plasmatica minima osservata alla fine dell'intervallo di somministrazione (Ctrough).
Lasso di tempo: Tra il giorno 1 prima della somministrazione e il giorno 28.
Caratterizzare la farmacocinetica di GLPG2737 e del suo metabolita attivo G1125498 (M4), ivacaftor e lumacaftor.
Tra il giorno 1 prima della somministrazione e il giorno 28.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Galapagos NV

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
29 novembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
10 aprile 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
10 aprile 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
15 marzo 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 marzo 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 marzo 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
11 giugno 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 giugno 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • GLPG2737-CL-202
  • 2017-002181-42 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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