Otwarte rozszerzenie Zilucoplan u pacjentów z uogólnioną miastenią (RAISE-XT)
Faza 3, wieloośrodkowe, otwarte badanie rozszerzone Zilucoplanu u pacjentów z uogólnioną miastenią
Przegląd badań
Status
Status
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Zapisy
Faza
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Lille, Francja
- Mg0011 204
-
Nice, Francja
- Mg0011 118
-
Paris, Francja
- Mg0011 105
-
Strasbourg, Francja
- Mg0011 137
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania
- Mg0011 133
-
Barcelona, Hiszpania
- Mg0011 168
-
Bilbao, Hiszpania
- Mg0011 138
-
-
-
-
-
Chiba, Japonia
- Mg0011 151
-
Hanamaki-shi, Japonia
- Mg0011 136
-
Kita-gun, Japonia
- Mg0011 179
-
Meguro-ku, Japonia
- Mg0011 153
-
Nagasaki, Japonia
- Mg0011 146
-
Narita, Japonia
- Mg0011 169
-
Sapporo, Japonia
- Mg0011 152
-
Sendai, Japonia
- Mg0011 144
-
Shinjuku-ku, Japonia
- Mg0011 163
-
Tokyo, Japonia
- Mg0011 141
-
-
-
-
-
Montreal, Kanada
- Mg0011 11
-
-
-
-
-
Göttingen, Niemcy
- Mg0011 150
-
Tübingen, Niemcy
- Mg0011 129
-
-
-
-
-
Bergen, Norwegia
- Mg0011 140
-
Oslo, Norwegia
- Mg0011 143
-
-
-
-
-
Katowice, Polska
- Mg0011 195
-
Katowice, Polska
- Mg0011 213
-
Krakow, Polska
- Mg0011 192
-
Krakow, Polska
- Mg0011 193
-
Krakow, Polska
- Mg0011 211
-
Lodz, Polska
- Mg0011 214
-
Lublin, Polska
- Mg0011 205
-
Nowa Sól, Polska
- Mg0011 194
-
Poznan, Polska
- Mg0011 209
-
Warsaw, Polska
- Mg0011 201
-
Zabrze, Polska
- Mg0011 210
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone, 36604
- Mg0011 41
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85028
- Mg0011 116
-
-
California
-
Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
- Mg0011 31
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
- MG0011 4
-
Pasadena, California, Stany Zjednoczone, 91101
- Mg0011 220
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
- Mg0011 160
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06511
- Mg0011 24
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20052
- Mg0011 27
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
- Mg0011 25
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
- Mg0011 135
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Stany Zjednoczone, 60026-1339
- Mg0011 188
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Mg0011 156
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- Mg0011 32
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
- Mg0011 33
-
East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48824
- Mg0011 49
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65201
- Mg0011 134
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89145
- Mg0011 117
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14202-1102
- Mg0011 30
-
Great Neck, New York, Stany Zjednoczone, 11021
- Mg0011 123
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
- Mg0011 23
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Mg0011 47
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
- Mg0011 22
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Mg0011 122
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- Mg0011 38
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15212
- Mg0011 40
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425-8908
- Mg0011 128
-
-
Tennessee
-
Cordova, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38018
- Mg0011 28
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78759
- Mg0011 131
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- Mg0011 19
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84105
- Mg0011 39
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
- Mg0011 164
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
- Mg0011 154
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53215
- Mg0011 45
-
-
-
-
-
Milan, Włochy
- Mg0011 132
-
Roma, Włochy
- Mg0011 126
-
-
-
-
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo
- Mg0011 119
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo
- Mg0011 130
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Ukończenie kwalifikującego się badania zilucoplan sponsorowanego przez firmę Ra Pharmaceuticals
Kryteria wyłączenia:
- Z wyjątkiem wcześniejszego badania zilucoplan, udział w innym równoległym badaniu klinicznym obejmującym eksperymentalną interwencję terapeutyczną (dozwolony jest udział w badaniach obserwacyjnych i/lub rejestrowych)
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Liczba ramion
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: 0,3 mg/kg zilukoplanu (RA101495)
|
Codzienne wstrzyknięcie podskórne (SC).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1) do wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa (do 36 miesięcy)
|
Zdarzenie niepożądane związane z leczeniem to każde niepożądane zdarzenie medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, czasowo związane ze stosowaniem badanego leku, niezależnie od tego, czy jest uważane za związane z badanym lekiem, czy nie.
|
Od punktu początkowego (dzień 1) do wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa (do 36 miesięcy)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od punktu początkowego do 12. tygodnia wyniku Myasthenia Gravis-Atywności życia codziennego (MG-ADL)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 12
|
Profil MG-ADL zapewnia ocenę nasilenia objawów MG i mierzy 8 elementów w skali 0-3, gdzie 0 oznacza najmniej dotkliwy.
Całkowita suma 8 pozycji reprezentuje wynik ADL.
Wynik ADL może wahać się od 0 (najmniej dotkliwe) do 24 (najpoważniejsze).
|
Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 12
|
|
Zmiana od punktu początkowego do 12. tygodnia w punktacji ilościowej miastenii (QMG)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 12
|
Test QMG jest wystandaryzowanym systemem ilościowej oceny siły i mierzy 13 elementów w skali 0-3, gdzie 0 oznacza najmniej dotkliwy.
Całkowita suma 13 pozycji reprezentuje wynik QMG.
Wynik QMG może wahać się od 0 (najmniej dotkliwy) do 39 (najpoważniejszy).
|
Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 12
|
|
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 12 w punktacji Myasthenia Gravis Composite (MGC).
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 12
|
MGC to 10-punktowa skala, która została wykorzystana do oceny stanu klinicznego pacjentów z miastenią gravis (MG) w celu oceny odpowiedzi na leczenie.
MGC ma opcje odpowiedzi na 4-punktowej skali Likerta w zakresie od 0 do 2, 3, 4, 5, 6 lub 9 w zależności od pozycji (opcje odpowiedzi ważonych).
Całkowity wynik jest sumą wszystkich pozycji (zakres 0-50), gdzie wyższy wynik wskazuje na cięższe upośledzenie spowodowane chorobą.
|
Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 12
|
|
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w skali Myasthenia Gravis — skorygowana ocena jakości życia (MG-QOL15r)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 12
|
MG-QOL15r to 15-punktowa ankieta zaprojektowana w celu oceny jakości życia pacjentów z MG.
MG-QoL posiada 3-punktowe odpowiedzi w skali Likerta w zakresie od 0 do 2. Wynik MGQoL15r może mieścić się w zakresie od 0 do 30, gdzie wyższe wyniki wskazują na poważniejszy wpływ choroby na aspekty życia pacjenta.
|
Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 12
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Sponsor
Śledczy
Śledczy
- Dyrektor Studium: UCB Cares, 001 844 599 2273
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Weiss MD, Freimer M, Leite MI, Maniaol A, Utsugisawa K, Bloemers J, Boroojerdi B, Howard E, Savic N, Howard JF Jr. Improvement of fatigue in generalised myasthenia gravis with zilucoplan. J Neurol. 2024 May;271(5):2758-2767. doi: 10.1007/s00415-024-12209-3. Epub 2024 Feb 24.
- de la Borderie G, Chimits D, Boroojerdi B, Brock M, Duda PW, Grimson F, Mahoney P, Strimenopoulou F, Cutter G, Aban I, Brauner S, Petersson M, Howard JF Jr, Bennett N. Maintenance of zilucoplan efficacy in patients with generalised myasthenia gravis up to 24 weeks: a model-informed analysis. Ther Adv Neurol Disord. 2024 Sep 21;17:17562864241279125. doi: 10.1177/17562864241279125. eCollection 2024.
- Hewamadduma C, Freimer M, Genge A, Leite MI, Utsugisawa K, Vu T, Boroojerdi B, Grimson F, Savic N, Vanderkelen M, Howard JF Jr; RAISE-XT study team. Changes in corticosteroid and non-steroidal immunosuppressive therapy with long-term zilucoplan treatment in generalized myasthenia gravis. J Neurol. 2025 Jun 12;272(7):457. doi: 10.1007/s00415-025-13113-0.
- Howard JF Jr, Bresch S, Farmakidis C, Freimer M, Genge A, Hewamadduma C, Hinton J, Hussain Y, Juntas-Morales R, Kaminski HJ, Maniaol A, Mantegazza R, Masuda M, Nowak RJ, Sivakumar K, Smilowski M, Utsugisawa K, Vu T, Weiss MD, Zajda M, Bloemers J, Boroojerdi B, Brock M, de la Borderie G, Duda PW, Vanderkelen M, Leite MI; RAISE-XT Study Team*. Long-term safety and efficacy of zilucoplan in patients with generalized myasthenia gravis: interim analysis of the RAISE-XT open-label extension study. Ther Adv Neurol Disord. 2024 Apr 17;17:17562864241243186. doi: 10.1177/17562864241243186. eCollection 2024.
- Howard JF Jr, Bresch S, Genge A, Hewamadduma C, Hinton J, Hussain Y, Juntas-Morales R, Kaminski HJ, Maniaol A, Mantegazza R, Masuda M, Sivakumar K, Smilowski M, Utsugisawa K, Vu T, Weiss MD, Zajda M, Boroojerdi B, Brock M, de la Borderie G, Duda PW, Lowcock R, Vanderkelen M, Leite MI; RAISE Study Team. Safety and efficacy of zilucoplan in patients with generalised myasthenia gravis (RAISE): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 study. Lancet Neurol. 2023 May;22(5):395-406. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00080-7.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia wysłana aktualizacja
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Nerwowego
- Nowotwory według lokalizacji
- Nowotwory
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby Autoimmunologiczne
- Choroby układu odpornościowego
- Choroby Autoimmunologiczne Układu Nerwowego
- Choroby neurodegeneracyjne
- Zespoły Paraneoplastyczne, Układ Nerwowy
- Nowotwory Układu Nerwowego
- Zespoły paranowotworowe
- Choroby połączeń nerwowo-mięśniowych
- Myasthenia Gravis
- Zilucoplan
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- RA101495-02.302
- 2024-512399-37 (Identyfikator rejestru: EU Clinical Trials)
- U1111-1306-6625 (Inny identyfikator: World Health Organization (WHO))
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Ramy czasowe udostępniania IPD
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .