Terapia komórkowa IL3 CAR-T dla pacjentów z nawrotową i/lub oporną na leczenie ostrą białaczką szpikową CD123-dodatnią

Kryteria przyjęcia:

1. Histologicznie potwierdzona diagnoza AML CD123+ zgodnie z wytycznymi dotyczącymi praktyki klinicznej amerykańskiej National Comprehensive Cancer Network (NCCN) dotyczącymi ostrej białaczki szpikowej (2016.v1);

2. Nawracająca lub oporna na leczenie CD123+ AML (spełniająca jeden z poniższych warunków):

   1. CR nieosiągnięta po standaryzowanej chemioterapii;
   2. CR osiągnięta po pierwszej indukcji, ale czas trwania CR jest krótszy niż 12 miesięcy;
   3. Bezskutecznie po pierwszych lub wielokrotnych zabiegach naprawczych;
   4. 2 lub więcej nawrotów;
3. Liczba komórek pierwotnych w szpiku kostnym wynosi > 5% (na podstawie morfologii) i/lub > 0,01% (na podstawie cytometrii przepływowej);
4. bilirubina całkowita ≤ 51 umol/l, ALT i AST ≤ 3-krotność górnej granicy normy, kreatynina ≤ 176,8 umol/l;
5. Echokardiogram wykazuje frakcję wyrzutową lewej komory (LVEF) ≥50%;
6. Brak aktywnej infekcji w płucach, nasycenie krwi tlenem w powietrzu w pomieszczeniach wynosi ≥ 92%;
7. Szacowany czas przeżycia ≥ 3 miesiące;
8. stan wydajności ECOG od 0 do 2;
9. Pacjenci lub ich opiekunowie prawni zgłaszają się dobrowolnie do udziału w badaniu i podpisują świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci spełniający którekolwiek z poniższych kryteriów wykluczenia nie kwalifikowali się do tego badania:

1. Historia urazów czaszkowo-mózgowych, zaburzeń świadomości, padaczki, niedokrwienia naczyń mózgowych i chorób naczyń mózgowych, krwotocznych;
2. Elektrokardiogram pokazuje wydłużony odstęp QT, ciężkie choroby serca, takie jak ciężka arytmia w przeszłości;
3. Kobiety w ciąży (lub karmiące piersią);
4. Pacjenci z ciężkimi czynnymi zakażeniami (z wyłączeniem prostych zakażeń dróg moczowych i bakteryjnego zapalenia gardła);
5. Aktywna infekcja wirusem zapalenia wątroby typu B lub wirusem zapalenia wątroby typu C;
6. Jednoczesna terapia ogólnoustrojowymi steroidami w ciągu 2 tygodni przed badaniem przesiewowym, z wyjątkiem pacjentów niedawno lub obecnie otrzymujących haledsteroidy;
7. Wcześniej leczony jakimkolwiek produktem z komórek CAR-T lub innymi terapiami genetycznie zmodyfikowanymi komórkami T;
8. Kreatynina > 2,5 mg/dl lub ALT/AST > 3-krotność normy lub bilirubina > 2,0 mg/dl;
9. Inne niekontrolowane choroby, które nie nadawały się do tego badania;
10. Pacjenci z zakażeniem wirusem HIV;
11. Wszelkie sytuacje, które zdaniem badacza mogą zwiększyć ryzyko pacjentów lub zakłócić wyniki badania.