Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności terapeutycznej i bezpieczeństwa UMSC w leczeniu barwnikowego siatkówki (RP)

18 lutego 2021 zaktualizowane przez: Prof. Dr. Sheikh Riazuddin, Jinnah Burn and Reconstructive Surgery Centre, Lahore

Badanie skuteczności terapeutycznej i bezpieczeństwa mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z pępowiny (UMSC) w leczeniu barwnikowego siatkówki (RP)

Retinitis pigmentosa (RP) jest najczęstszą dziedziczną chorobą siatkówki (dotyczy 20% dzieci uczęszczających do szkół dla niewidomych w Pakistanie), która powoduje degenerację fotoreceptorów pręcików i czopków. Pręciki i czopki w dużej mierze zależą od nabłonka barwnikowego siatkówki, jeśli chodzi o ich prawidłowe funkcjonowanie. W nabłonku siatkówki obecne są różne czynniki wzrostu i ich receptory, a za produkcję tych czynników odpowiedzialnych jest szereg genów. Mutacja genetyczna w którymkolwiek z tych genów powoduje zwyrodnienie siatkówki poprzez postępującą utratę nabłonka barwnikowego siatkówki i fotoreceptorów. Choroba początkowo zaczyna się od ślepoty nocnej i prowadzi do utraty widzenia centralnego, aw końcu do całkowitej ślepoty. Do tej pory nie ma ostatecznego lekarstwa dla pacjentów cierpiących na RP. Ostatnio terapie oparte na komórkach macierzystych okazały się bardzo obiecujące w leczeniu RP. Dobrze udokumentowano, że mezenchymalne komórki macierzyste pochodzące z pępowiny (UMSC) mają zdolność uwalniania różnych czynników parakrynnych i immunomodulujących, które są podobne do tych syntetyzowanych przez nabłonek barwnikowy siatkówki. Do podawania UMSC w leczeniu RP stosowano wiele dróg, w tym ogólnoustrojową (dożylną) i miejscową (podsiatkówkową, doszklistkową, nadnaczyniówkową i pod torebkę torebkową). Należy zauważyć, że głęboki obszar pod torebką ścięgnistą (przestrzeń między twardówką a spojówką) działa zarówno jako naturalna pożywka hodowlana dla komórek, jak i jako miejsce uprzywilejowane immunologicznie z powodu braku unaczynienia regionu. Donoszono, że wstrzyknięcie UMSC w przestrzeń pod torebką u ludzi poprawiło ostrość wzroku nawet po 1 roku od wstrzyknięcia. Ponadto wstrzyknięcie UMSC w przestrzeń nadnaczyniówkową zwiększa wnikanie uwalnianych przez komórki czynników wzrostu do przepływu naczyniówkowego i utrzymuje stałą sekrecję czynników wzrostu do tkanek naczyniówki i siatkówki. Limoli i współpracownicy jako pierwsi zgłosili, że nadnaczyniówkowe podawanie komórek jest bezpiecznym sposobem dostarczania komórek bez powikłań. Niniejsze badanie ma na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności terapeutycznej wstrzyknięcia UMSC z wykorzystaniem dwóch różnych dróg (wstrzyknięcie pod torebkę ścięgna kontra wstrzyknięcie nadnaczyniówkowe) w leczeniu RP u ludzi.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Izolacja i charakterystyka ludzkich mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z pępowiny (UMSC): Hodowla i charakterystyka UMSC zostaną przeprowadzone zgodnie z dokumentacją Ali i współpracowników. W skrócie, ludzkie tkanki pępowinowe wraz z formularzami świadomej zgody zostaną pobrane od kobiet zakażonych COVID-19 i wirusem zapalenia wątroby typu B i C, które były w zdrowej ciąży podczas operacji cięcia cesarskiego po zakończeniu okresu ciąży. Tkanka pępowinowa będzie transportowana w sterylnym 1x soli fizjologicznej buforowanej fosforanami (PBS) zawierającej penicylinę i streptomycynę na lodzie. W komorze bezpieczeństwa biologicznego nić zostanie przemyta 4-5 zmianami sterylnego 1x PBS i umieszczona na płytce Petriego z 15 ml PBS. Sznur zostanie następnie delikatnie zeskrobany ostrzem chirurgicznym, aby usunąć martwe komórki. Pępowina o długości 9 cm zostanie pocięta na trzy równe części i dokładnie wypłukana w celu usunięcia skrzepów krwi, tętnic pępowinowych i żył. Segmenty zostaną przemyte trzy razy PBS i zmielone. Zmielone kawałki będą inkubowane w 17,5 ml roztworu kolagenazy (201 U/ml kolagenazy typu I w DMEM-HG bez surowicy) w 50 ml stożkowej probówce przez ~3 godziny w inkubatorze przy 5% CO2, 95% wilgotności w 37oC . Po około 3 godzinach strawiony lizat przesącza się przez sitko i rozcieńcza trzykrotnie 1x PBS. Po odwirowaniu komórki zostaną wysiane do dwóch kolb T-25cm2 i umieszczone w inkubatorze w 5% CO2, 95% wilgotności w 37o C. Kolby będą zasilane świeżą pożywką (DMEM-HG z dodatkiem 20% FBS i 1% roztwór antybiotyku) co trzeci dzień. Około 18 dnia komórki osiągną konfluencję do 85% i zostaną przeniesione do dwóch kolb T-75 cm2 z pożywką wymienianą co drugi dzień. UMSC w P3 zostaną scharakteryzowane przy użyciu różnych swoistych przeciwciał. Komórki w P3 zostaną użyte do wstrzyknięcia pacjentom z RP.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
50

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Pakistan
    • Punjab
      • Lahore, Punjab, Pakistan, 54550
        • Rekrutacyjny
        • Stem Cell laboratory, Jinnah Burn & Reconstructive Surgery Centre
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci, którzy będą dobrowolnie zgłaszać się na iniekcje UMSC w leczeniu RP.
  • Pacjenci, którzy będą w stanie przestrzegać zaleceń związanych z obserwacją badania i protokołem.
  • Uwzględnione zostaną osoby w wieku od 18 do 70 lat.
  • Pacjenci z najlepszą skorygowaną ostrością wzroku (BCVA) od 50 do 110 liter lub <20/50 w teście tablicy ETDRS (Topcon CC-100 XP, Japonia).
  • Średnie wartości odchylenia w zakresie od -33,0 do -5,0 dB z analizą pola widzenia kompasu (próg 24-2, standard Sita, bodziec 3-biały).
  • Rozpoznanie jakiejkolwiek fenotypowej lub genotypowej zmienności RP, potwierdzonej wywiadem klinicznym, wyglądem dna oka, polem widzenia, elektroretinogramem i analizą mutacji genetycznych.

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność zaćmy lub innych zmętnień mediów, które mogą wpływać na pole widzenia, średnie odchylenie lub zapisy elektroretinogramu.
  • Obecność innej choroby oczu poza RP (tj. Zapalenie błony naczyniowej oka, zez, jaskra), która powoduje zmiany w polu widzenia i tarczy nerwu wzrokowego.
  • Obecność jakichkolwiek zaburzeń ogólnoustrojowych, które mogą wpływać na funkcje wzrokowe. Obejmuje to cukrzycę, zaburzenia neurologiczne i niekontrolowane nadciśnienie układowe.
  • Palacze zostaną wykluczeni z badania.
  • Osoby, które przeszły operację oka, z wyjątkiem usunięcia zaćmy, zostaną wykluczone.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Grupa wtrysku pod torebkę
W sumie dwudziestu pięciu pacjentów będzie leczonych poprzez wstrzyknięcie UMSC w przestrzeń pod torebką oka.
Biologiczny: Wstrzyknięcie komórek macierzystych w przestrzeń pod torebką gałki ocznej w celu leczenia retinopatii barwnikowej
Hodowane komórki macierzyste zostaną wstrzyknięte do przestrzeni pod torebką oka, a pacjenci będą monitorowani i oceniani pod kątem grubości zewnętrznej siatkówki, wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej, badania ostrości wzroku, czułości pola widzenia, fotografii dna oka, amplitud wieloogniskowego elektroretinogramu i implicit czasów wieloogniskowy elektroretinogram na początku badania (dzień 0) oraz w dniach 30, 60, 90, 180, 270 i 360.
Eksperymentalny: Grupa iniekcji nadnaczyniówkowej
W sumie dwudziestu pięciu pacjentów zostanie poddanych nadnaczyniówkowej iniekcji UMSC.
Biologiczny: Wstrzyknięcie komórek macierzystych do przestrzeni nadnaczyniówkowej gałki ocznej w leczeniu barwnikowego siatkówki
Hodowane komórki macierzyste zostaną wstrzyknięte do przestrzeni nadnaczyniówkowej oka, a pacjenci będą monitorowani i oceniani pod kątem grubości zewnętrznej siatkówki, wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej, badania ostrości wzroku, czułości pola widzenia, fotografii dna oka, amplitud wieloogniskowego elektroretinogramu i niejawnych czasów wieloogniskowego elektroretinogramu na początku badania (dzień 0) oraz w dniach 30, 60, 90, 180, 270 i 360.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena niepożądanych zdarzeń ocznych związanych z bezpieczeństwem, w tym odpowiedzi immunologicznej
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 360
Brak znaczących skutków ubocznych u pacjentów leczonych komórkami macierzystymi
Linia bazowa do dnia 360
Badanie okulistyczne pod kątem najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) z wykorzystaniem wykresu badania wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS)
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 360
Zmiana najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA)
Linia bazowa do dnia 360

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pomiar aktywności/funkcji elektrycznej siatkówki za pomocą testu elektroretinografii (ERG).
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 360
Zmiana odpowiedzi/funkcji elektrycznej różnych typów komórek siatkówki
Linia bazowa do dnia 360
Ocena grubości zewnętrznej siatkówki za pomocą badania obrazowego optycznej koherentnej tomografii (OCT).
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 360
Zmiana grubości siatkówki
Linia bazowa do dnia 360
Badanie uszkodzeń siatkówki metodą Fundus Photography
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 360
Zmiana obrazu dna siatkówki
Linia bazowa do dnia 360
Ocena czułości pola widzenia za pomocą perymetru
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 360
Zmiana czułości pola widzenia
Linia bazowa do dnia 360

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Jinnah Burn and Reconstructive Surgery Centre, Lahore

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
The Layton Rahmatullah Benevolent Trust (LRBT) Free Eye Hospital, Township Lahore.
Centre of Excellence in Molecular Biology (CEMB), University of the Punjab, Lahore.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Sheikh Riazuddin, PhD, Jinnah Burn & Reconstructive Surgery Center, Lahore
  • Główny śledczy: Zaheer-ud-Din A Qazi, consultant, The Layton Rahmatullah Benevolent Trust (LRBT)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 lutego 2021

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 maja 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 czerwca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
6 lutego 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 lutego 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
21 lutego 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
21 lutego 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 lutego 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • JB&RSC-02

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami