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Indagine sull'efficacia terapeutica e sulla sicurezza degli UMSC per la gestione della retinite pigmentosa (RP)

18 febbraio 2021 aggiornato da: Prof. Dr. Sheikh Riazuddin, Jinnah Burn and Reconstructive Surgery Centre, Lahore

Indagine sull'efficacia terapeutica e sulla sicurezza delle cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UMSC) per la gestione della retinite pigmentosa (RP)

La retinite pigmentosa (RP) è il disturbo retinico ereditario più comune (rappresenta il 20% dei bambini che frequentano scuole per ciechi in Pakistan) che causa la degenerazione dei fotorecettori dei coni e dei bastoncelli. Bastoncelli e coni dipendono in gran parte dall'epitelio pigmentato retinico per il loro corretto funzionamento. Vari fattori di crescita ei loro recettori sono presenti nell'epitelio retinico e numerosi geni sono responsabili della produzione di questi fattori di crescita. La mutazione genetica in uno qualsiasi di questi geni causa la degenerazione retinica mediante la progressiva perdita dell'epitelio pigmentato retinico e dei fotorecettori. La malattia inizia inizialmente con la cecità notturna e porta alla perdita della visione centrale e infine alla cecità totale. Ad oggi, non esiste una cura definitiva per i pazienti affetti da RP. Recentemente, le terapie basate sulle cellule staminali hanno mostrato grandi promesse per la gestione della RP. È ben documentato che le cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale (UMSC) hanno la capacità di rilasciare vari fattori paracrini e immunomodulatori che sono simili a quelli sintetizzati dall'epitelio pigmentato retinico. Per la somministrazione di UMSC per la gestione della RP sono state impiegate più vie, tra cui sistemica (endovenosa) e localizzata (sottoretinale, intravitreale, sopracoroideale e sub-tenonica). È importante notare che la regione subtenonica profonda (spazio tra la sclera e la congiuntiva) agisce sia come mezzo di coltura naturale per le cellule sia come sito immunitario privilegiato a causa dell'avascolarizzazione della regione. È stato riportato che l'iniezione di UMSC nello spazio sub-tenonico di soggetti umani ha migliorato l'acuità visiva anche dopo 1 anno dall'iniezione. Inoltre, l'iniezione di UMSC nello spazio sopracoroidale migliora l'ingresso dei fattori di crescita rilasciati dalle cellule nel flusso coroidale e mantiene la secrezione costante dei fattori di crescita nei tessuti coroidale e retinico. Limoli e colleghi sono stati i primi a segnalare che la somministrazione sopracoroidale di cellule è la modalità sicura di consegna cellulare senza complicazioni. Il presente studio ha lo scopo di indagare la sicurezza e l'efficacia terapeutica dell'iniezione UMSC impiegando due diverse vie (iniezione sub-tenone contro iniezione soprachoroidal) per il trattamento di RP in soggetti umani.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Isolamento e caratterizzazione delle cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale umano (UMSC): la coltura e la caratterizzazione delle UMSC saranno eseguite come documentato da Ali e colleghi. In breve, i tessuti del cordone ombelicale umano insieme ai moduli di consenso informato saranno raccolti da donne negative al virus COVID-19 ed epatite B, C con gravidanze sane durante l'intervento di taglio cesareo dopo il completamento del periodo di gestazione. Il tessuto del cordone ombelicale sarà trasportato in soluzione salina sterile tamponata con fosfato (PBS) contenente penicillina e streptomicina su ghiaccio. Nell'armadio di biosicurezza, il cordone verrà lavato con 4-5 cambi di PBS sterile 1x e posto in una piastra Petri con 15 ml di PBS. Il cordone verrà quindi raschiato delicatamente con una lama chirurgica per rimuovere eventuali cellule morte. Un cordone ombelicale di 9 cm verrà tagliato in tre parti uguali e lavato accuratamente per rimuovere i coaguli di sangue, le arterie del cordone ombelicale e le vene. I segmenti saranno lavati tre volte con PBS e tritati. I pezzi tritati saranno incubati in 17,5 ml di soluzione di collagenasi (201 U/ml di collagenasi di tipo I in DMEM-HG privo di siero) in una provetta conica da 50 ml per ~3 ore in un incubatore al 5% di CO2, 95% di umidità a 37°C . Dopo ~3 ore, il lisato digerito sarà passato attraverso il filtro e sarà diluito tre volte con 1x PBS. Dopo la centrifugazione, le cellule saranno seminate in due fiasche T-25cm2 e poste in un incubatore al 5% di CO2, 95% di umidità a 37°C. Le fiasche saranno alimentate con terreno fresco (DMEM-HG integrato con 20% FBS e soluzione antibiotica all'1%) ogni tre giorni. Intorno al giorno 18, le cellule raggiungeranno fino all'85% di confluenza e saranno trasferite in due fiasche T-75cm2 con terreno sostituito a giorni alterni. Le UMSCs in P3 saranno caratterizzate utilizzando diversi anticorpi specifici. Cellule in P3 saranno impiegate per iniezioni in pazienti con RP.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
50

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Pakistan
    • Punjab
      • Lahore, Punjab, Pakistan, 54550
        • Reclutamento
        • Stem Cell laboratory, Jinnah Burn & Reconstructive Surgery Centre
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti che parteciperanno volontariamente all'iniezione di UMSC per il trattamento della RP.
  • Pazienti che saranno in grado di aderire al follow-up dello studio e ai requisiti del protocollo.
  • Saranno inclusi individui con fasce di età da 18 anni a 70 anni.
  • Pazienti con la migliore acuità visiva corretta (BCVA) da 50 lettere a 110 lettere o <20/50 nel test grafico ETDRS (Topcon CC-100 XP, Giappone).
  • Valori di deviazione media compresi tra -33,0 e -5,0 dB con analisi del campo visivo della bussola (soglia 24-2, Sita Standard, Stimulus 3-bianco).
  • Diagnosi di qualsiasi variazione fenotipica o genotipica di RP, confermata da storia clinica, aspetto del fondo, campo visivo, elettroretinogramma e analisi delle mutazioni genetiche.

Criteri di esclusione:

  • Presenza di cataratta o altra opacità dei media che potrebbero influenzare il campo visivo, la deviazione media o le registrazioni dell'elettroretinogramma.
  • Presenza di un'altra malattia oculare eccetto RP (cioè uveite, strabismo, glaucoma) che causa alterazioni del campo visivo e del disco ottico.
  • Presenza di qualsiasi disturbo sistemico che possa influenzare le funzioni visive. Ciò include il diabete, i disturbi neurologici e l'ipertensione sistemica incontrollata.
  • I fumatori saranno esclusi dallo studio.
  • Saranno considerati esclusi i soggetti sottoposti a chirurgia oculare ad eccezione dell'estrazione di cataratta.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Gruppo iniezione sub-tenone
In totale venticinque soggetti saranno trattati iniettando UMSC nello spazio sub-tenonico dell'occhio.
Biologico: Iniezione di cellule staminali nello spazio subtenonico dell'occhio per la gestione della retinite pigmentosa
Le cellule staminali in coltura verranno iniettate nello spazio sub-tenonico dell'occhio e i pazienti saranno monitorati e valutati per lo spessore retinico esterno, il trattamento precoce della retinopatia diabetica studi l'acuità visiva, la sensibilità del campo visivo, la fotografia del fondo oculare, le ampiezze dell'elettroretinogramma multifocale e i tempi impliciti di elettroretinogramma multifocale al basale (giorno 0) e ai giorni 30, 60, 90, 180, 270 e 360.
Sperimentale: Gruppo di iniezione sopracoroidale
Un totale di venticinque soggetti sarà trattato mediante iniezione sopracoroidale di UMSC.
Biologico: Iniezione di cellule staminali nello spazio sopracoroidale dell'occhio per la gestione della retinite pigmentosa
Le cellule staminali in coltura verranno iniettate nello spazio sopracoroidale dell'occhio e i pazienti saranno monitorati e valutati per lo spessore retinico esterno, trattamento precoce della retinopatia diabetica studio dell'acuità visiva, sensibilità del campo visivo, fotografia del fondo oculare, ampiezze dell'elettroretinogramma multifocale e tempi impliciti dell'elettroretinogramma multifocale al basale (giorno 0) e ai giorni 30, 60, 90, 180, 270 e 360.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione degli eventi oculari avversi correlati alla sicurezza, inclusa la risposta immunitaria
Lasso di tempo: Dalla linea di base al giorno 360
Nessun effetto collaterale significativo nei soggetti trattati con cellule staminali
Dalla linea di base al giorno 360
Esame oftalmologico per la migliore acuità visiva corretta (BCVA) utilizzando il grafico del trattamento precoce della retinopatia diabetica (ETDRS)
Lasso di tempo: Dalla linea di base al giorno 360
Variazione della migliore acuità visiva corretta (BCVA)
Dalla linea di base al giorno 360

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misurazione dell'attività elettrica/funzione della retina mediante il test dell'elettroretinografia (ERG).
Lasso di tempo: Dalla linea di base al giorno 360
Variazione della risposta/funzione elettrica di vari tipi di cellule della retina
Dalla linea di base al giorno 360
Valutazione dello spessore retinico esterno mediante test di imaging con tomografia a coerenza ottica (OCT).
Lasso di tempo: Dalla linea di base al giorno 360
Alterazione dello spessore retinico
Dalla linea di base al giorno 360
Esame del danno retinico da Fundus Photography
Lasso di tempo: Dalla linea di base al giorno 360
Modifica dell'immagine del fondo retinico
Dalla linea di base al giorno 360
Valutazione della sensibilità del campo visivo utilizzando il perimetro
Lasso di tempo: Dalla linea di base al giorno 360
Alterazione della sensibilità del campo visivo
Dalla linea di base al giorno 360

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Jinnah Burn and Reconstructive Surgery Centre, Lahore

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
The Layton Rahmatullah Benevolent Trust (LRBT) Free Eye Hospital, Township Lahore.
Centre of Excellence in Molecular Biology (CEMB), University of the Punjab, Lahore.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Sheikh Riazuddin, PhD, Jinnah Burn & Reconstructive Surgery Center, Lahore
  • Investigatore principale: Zaheer-ud-Din A Qazi, consultant, The Layton Rahmatullah Benevolent Trust (LRBT)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 febbraio 2021

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 maggio 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 giugno 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 febbraio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 febbraio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
21 febbraio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
21 febbraio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 febbraio 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • JB&RSC-02

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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