Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Regionalny scyntygraficzny wychwyt DPD w amyloidozie transtyretynowej serca. (AMYLOIDOZA)

14 kwietnia 2023 zaktualizowane przez: Katarzyna Holcman

Porównanie regionalnego wychwytu scyntygraficznego DPD między pacjentami z dziedziczną amyloidozą transtyretynową serca typu dzikiego

Amyloidoza transtyretynowa serca (ATTR) jest kardiomiopatią naciekową o nieuchronnie postępującym przebiegu klinicznym i złym rokowaniu. Choroba jest spowodowana nieprawidłowym fałdowaniem pochodzącego z wątroby białka prekursorowego transtyretyny w wyniku nabytego wariantu typu dzikiego (ATTRwt) lub dziedzicznego wariantu zmutowanego (ATTRm). Zastosowanie tomografii emisyjnej pojedynczego fotonu (SPECT) zapewnia większą rozdzielczość anatomiczną, umożliwiając ocenę obciążenia amyloidem w poszczególnych segmentach lewej komory. Celem niniejszego badania jest opisanie wzorca regionalnej dystrybucji 3,3-difosfono-1,2- wychwyt SPECT kwasu propanodikarboksylowego (DPD) wśród pacjentów z ATTRwt i ATTRm. Zbadany zostanie profil kliniczny, biochemiczny i echokardiograficzny, w tym podłużny profil odkształcenia lewej komory w ATTRwt i ATTRm. Ponadto ocenimy obecność i zakres wychwytu sercowego DPD wśród bezobjawowych nosicieli wariantów ATTRm. Jest to prospektywne, wieloośrodkowe badanie obserwacyjne. Badanie, po uzyskaniu uprzedniej pisemnej świadomej zgody, obejmie kolejnych pacjentów, u których w scyntygrafii stwierdzono zatrzymanie DPD serca stopnia 1-3. Ponadto włączeni zostaną krewni pierwszego stopnia pacjentów z ATTRm. Pacjenci zostaną poddani sekwencjonowaniu genu TTR w celu oceny obecności patogennych wariantów związanych z ATTRm. Zarówno scyntygrafia planarna, SPECT, jak i echokardiografia śledząca plamki zostaną poddane przeglądowi i zinterpretowane przy użyciu metod wizualnych i ilościowych.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Amyloidoza transtyretynowa serca (ATTR) jest kardiomiopatią naciekową o nieuchronnie postępującym przebiegu klinicznym i złym rokowaniu. Choroba jest spowodowana nieprawidłowym fałdowaniem pochodzącego z wątroby białka prekursorowego transtyretyny w wyniku nabytego wariantu typu dzikiego (ATTRwt) lub dziedzicznego wariantu zmutowanego (ATTRm). Zastosowanie tomografii emisyjnej pojedynczych fotonów (SPECT) zapewnia większą rozdzielczość anatomiczną, umożliwiając ocenę obciążenia amyloidem w obrębie poszczególnych segmentów lewej komory.

Niniejsze badanie ma na celu opisanie wzorca regionalnej dystrybucji kwasu 3,3-difosfono-1,2-propanodikarboksylowego (DPD) SPECT w mięśniu sercowym wśród pacjentów z ATTRwt i ATTRm. Zbadany zostanie profil kliniczny, biochemiczny i echokardiograficzny, w tym podłużny profil odkształcenia lewej komory w ATTRwt i ATTRm. Ponadto ocenimy obecność i zakres wychwytu sercowego DPD wśród bezobjawowych nosicieli wariantów ATTRm.

Jest to prospektywne, wieloośrodkowe badanie obserwacyjne. Badanie, po uzyskaniu uprzedniej pisemnej świadomej zgody, obejmie kolejnych pacjentów, u których w scyntygrafii stwierdzono zatrzymanie DPD serca stopnia 1-3. Ponadto włączeni zostaną krewni pierwszego stopnia pacjentów z ATTRm. Pacjenci zostaną poddani sekwencjonowaniu genu TTR w celu oceny obecności patogennych wariantów związanych z ATTRm. Zarówno scyntygrafia planarna, SPECT, jak i echokardiografia śledząca plamki zostaną poddane przeglądowi i zinterpretowane przy użyciu metod wizualnych i ilościowych.

Zebrane dane zostaną poddane analizie statystycznej w celu weryfikacji hipotez badawczych. Przed przeprowadzeniem badania uzyskana zostanie zgoda miejscowej Komisji Bioetycznej. Wszystkie wykonywane procedury będą zgodne z normami etycznymi zawartymi w Deklaracji Helsińskiej z 1964 roku i jej późniejszymi poprawkami lub porównywalnymi normami etycznymi.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
100

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Polska
    • Lesser Poland
      • Krakow, Lesser Poland, Polska, 31-202
        • Rekrutacyjny
        • Department of Cardiac and Vascular Diseases, John Paul II Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

100 kolejnych pacjentów

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • ukończone 18 lat,
  • udzielenie pisemnej świadomej zgody,
  • zatrzymanie serca 1-3 stopnia 99mTc-DPD w badaniu scyntygraficznym lub krewny pierwszego stopnia pacjenta z ATTR

Kryteria wyłączenia:

-

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Grupa 1
zatrzymanie serca 1-3 stopnia 99mTc-DPD w scyntygrafii
Promieniowanie: Scyntygrafia 99mTc-DPD
Scyntygrafia 99mTc-DPD
Test diagnostyczny: Pobieranie próbek krwi i echokardiografia
Pobieranie próbek krwi z żyły obwodowej i sekwencjonowanie TTR. Echokardiografia przezklatkowa.
Grupa 2
krewny pierwszego stopnia pacjenta z ATTR
Promieniowanie: Scyntygrafia 99mTc-DPD
Scyntygrafia 99mTc-DPD
Test diagnostyczny: Pobieranie próbek krwi i echokardiografia
Pobieranie próbek krwi z żyły obwodowej i sekwencjonowanie TTR. Echokardiografia przezklatkowa.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
regionalny wychwyt 99mTc-DPD przez lewą komorę
Ramy czasowe: dzień 1
Porównanie regionalnego wychwytu 99mTc-DPD lewej komory u pacjentów z dziedziczną i amyloidozą transtyretynową serca typu dzikiego.
dzień 1

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
akumulacja 99mTc-DPD w prawej komorze
Ramy czasowe: dzień 1
Ocena rozpowszechnienia gromadzenia się 99mTc-DPD w prawej komorze u pacjentów z dziedziczną amyloidozą transtyretynową serca typu dzikiego.
dzień 1
Wychwyt 99mTc-DPD przez serce wśród bezobjawowych dziedzicznych nosicieli wariantów amyloidozy transtyretynowej
Ramy czasowe: dzień 1
Ocena obecności i zakresu wychwytu sercowego 99mTc-DPD wśród bezobjawowych nosicieli dziedzicznych wariantów amyloidozy transtyretynowej.
dzień 1

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
odkształcenie podłużne lewej komory
Ramy czasowe: dzień 1
Zbadanie echokardiograficznego profilu podłużnego odkształcenia lewej komory w dziedzicznej i dzikiej amyloidozie serca ATTR.
dzień 1

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Katarzyna Holcman

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
4 maja 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 marca 2024

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 marca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
3 kwietnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 kwietnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
14 kwietnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
19 kwietnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 kwietnia 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ID#57165999

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami