Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przeszczep dawcy z góry powiązany u pacjentów z zespołem mielodysplatycznym: badanie fazy 2 (FIRST ALLO MDS)

23 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
W trzech niedawnych prospektywnych badaniach „przeszczep/brak przeszczepu” stwierdzono przewagę OS w przypadku przeszczepienia u pacjentów z wysokim lub pośrednim ryzykiem IPSS-2 (nieistotne w badaniu Krögera). W żadnym prospektywnym, randomizowanym badaniu nie oceniano jeszcze terapii przedprzeszczepowej u pacjentów z MDS, ale pewne informacje można wyciągnąć z tych 3 niedawnych badań. W badaniu francuskim (n=162) 72% pacjentów posiadających dawcę otrzymało HSCT, a u 71% z nich wcześniej leczono środkiem hipometylującym (HMA). Zaobserwowano tendencję do lepszego przeżycia u pacjentów, którzy osiągnęli całkowitą remisję po leczeniu przed przeszczepem (HR: 0,55, p=0,088) i wyższego ryzyka zgonu u pacjentów, którzy nie reagowali na leczenie, po transformacji w AML (HR: 2,36, p=0,008). W badaniu Nakamury (n=384) przeszczepieniu poddano 83% pacjentów posiadających dawcę, u 68% wcześniej leczonych HMA2. Wielozmienny model Coxa dotyczący przeżycia całkowitego (OS) i przeżycia wolnego od białaczki wykazał nadmierne ryzyko u pacjentów leczonych HMA. Co więcej, u osób odpowiadających na leczenie w dalszym ciągu ryzyko zgonu jest wyższe w porównaniu z pacjentami, którzy nie otrzymali żadnej terapii przed przeszczepem (HR: 2,417, p=0,0054). W niemieckim badaniu celem było włączenie azacytydyny w momencie włączenia i przeszczepienie pacjentów po 4 cyklach, jeśli zidentyfikowano dawcę1. Spośród 170 zarejestrowanych pacjentów 162 rozpoczęło leczenie 5-aza, ale 36% z nich „utraciło leczenie w trakcie terapii przed przeszczepem” przed przydzieleniem do ramienia „dawcy” lub „nie-dawcy” z różnych powodów, w tym ze śmierci (n=12). Po 4 cyklach 5-aza przeszczepiono 79/81 pacjentów z „ramienia dawcy”. Analiza wieloczynnikowa wykazała, że ​​stan remisji nie wpływa na OS. Te 3 poprzednie badania kliniczne sugerują zatem, że znaczna liczba pacjentów planowanych do przeszczepienia nie jest obecnie przeszczepiana, choć nie zidentyfikowano wyraźnie dowodów na korzyści HMA przed HSCT. Celem tego badania II fazy jest ocena wykonalności wcześniejszego wykonania HSCT u pacjentów z MDS wysokiego ryzyka w celu zwiększenia prawdopodobieństwa przeszczepu oraz uzyskania późniejszej remisji i lepszego przeżycia.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
55

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek ≥ 50 i ≤ 70 lat
  • Zidentyfikowano dawcę rodzeństwa odpowiadającego HLA (ludzki antygen leukocytowy) lub rodzinnego dawcę haploidentycznego

  • Choroba spełnia co najmniej jedno z poniższych kryteriów:

    • Ryzyko pośrednie-2 lub wysokie według klasycznego Międzynarodowego Systemu Punktacji Prognostycznej (IPSS)
    • Ryzyko pośrednie-1, jeśli zwłóknienie szpiku > stopnia I lub ryzyko cytogenetyczne niskiego ryzyka według R IPSS lub ryzyko sklasyfikowane jako wysokie lub bardzo wysokie według poprawionego międzynarodowego systemu punktacji prognostycznej (R IPSS) lub jeśli MDS jest nowotworem związanym z terapią

  • Typowe kryteria przeszczepiania hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT):

    • Wynik Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2
    • Brak ciężkiej i niekontrolowanej infekcji
    • Czynność serca zgodna z dużą dawką cyklofosfamidu. Funkcja lewej komory (LVF) > 50%
    • Prawidłowa czynność narządów: AspAT i ALAT ≤ 2,5N, bilirubina całkowita ≤ 2N, klirens kreatyniny ≥ 30 ml/min (wg wzoru Cockrofta)
  • W przypadku przeszczepienia od dawcy haploidentycznego wykryto brak przeciwciał specyficznych dla dawcy (DSA) u pacjenta z MFI >1000 (przeciwciała skierowane przeciwko odrębnemu haplotypowi dawcy i biorcy)
  • Kobietom w wieku rozrodczym należy przepisać metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania. W przypadku stosowania cyklofosfamidu skuteczne metody antykoncepcji dla mężczyzn przez cały okres ich udziału w badaniu
  • Z ubezpieczeniem zdrowotnym
  • Z podpisaną pisemną świadomą zgodą

Kryteria wyłączenia:

  • Blast szpiku > 15% w momencie włączenia
  • MDS z nadmiarem blastu > 10% i mutacją NPM1 lub nawracającą nieprawidłowością genetyczną związaną z ostrą białaczką szpikową (AML) (WHO 2022)
  • Chemioterapia (AML podobna do intensywnej chemioterapii lub środka demetylującego) w leczeniu MDS na obecnym etapie
  • Dysponowanie dawcą niespokrewnionym 10/10 (MUD) w przypadku braku dawcy genoidentycznego
  • Pacjent z niekontrolowaną infekcją
  • Nowotwór w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego skóry lub raka szyjki macicy „in situ”
  • Niewydolność nerek z klirensem kreatyniny <30ml/min (wg wzoru Cockrofta)
  • Z przeciwwskazaniami do zabiegów stosowanych w trakcie badań
  • Niekontrolowana niewydolność wieńcowa, świeży zawał mięśnia sercowego < 6 miesięcy, obecne objawy niewydolności serca, niekontrolowane zaburzenia rytmu serca, frakcja wyrzutowa komory <50%
  • Z niewydolnością serca wg NYHA (II lub więcej)
  • Pacjent z seropozytywnością w kierunku HIV lub HTLV-1 lub aktywnego wirusowego zapalenia wątroby typu B lub C określonego na podstawie dodatniego wyniku PCR wirusa zapalenia wątroby typu B lub wirusa zapalenia wątroby typu C
  • Szczepionka na żółtą febrę lub jakakolwiek żywa szczepionka w ciągu 2 miesięcy przed przeszczepieniem
  • Ciąża (dodatni β-HCG) lub karmienie piersią
  • którzy cierpią na wyniszczającą chorobę medyczną lub psychiatryczną, która uniemożliwiałaby wyrażenie świadomej zgody lub optymalne leczenie i obserwację
  • Pod ochroną prawną (opieka lub kuratela)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Dorośli z rozpoznaniem zespołu mielodysplastycznego
Dorośli (wiek ≥ 50 i ≤ 70 lat) pacjenci z rozpoznaniem MDS, u których wskazane jest przeszczepienie od zidentyfikowanego spokrewnionego dawcy.
Biologiczny: Przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych
Transplantacja dawcy związana z góry

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Przeżycie wolne od chorób
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
2 lata po przeszczepie

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
2 lata po przeszczepie
Śmiertelność bez nawrotów
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
2 lata po przeszczepie
Skumulowana częstość transformacji w ostrą białaczkę szpikową od włączenia
Ramy czasowe: 2 lata po włączeniu
2 lata po włączeniu
Częstość występowania ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD) i jej ocena
Ramy czasowe: 100 dni po przeszczepie
100 dni po przeszczepie
Częstość występowania przewlekłej GvHD i stopniowanie
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
2 lata po przeszczepie
Procent wszczepienia
Ramy czasowe: 3 miesiące po przeszczepie
Wszczepienie definiuje się na podstawie odzysku hematologicznego i chimeryzmu dawcy > 95%
3 miesiące po przeszczepie
Procent niepowodzenia przeszczepu
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
Niepowodzenie przeszczepu definiuje się jako ostre lub późne odrzucenie i brak wszczepienia przeszczepu
2 lata po przeszczepie
Występowanie ciężkich infekcji
Ramy czasowe: 3 miesiące po przeszczepie
Ciężkie zakażenia definiuje się według klasyfikacji 3-4 stopnia według wspólnej terminologii zdarzeń niepożądanych (CTAE).
3 miesiące po przeszczepie
Występowanie ciężkich infekcji
Ramy czasowe: 6 miesięcy po przeszczepie
Ciężkie zakażenia definiuje się według powszechnej terminologii zdarzeń niepożądanych stopnia 3-4
6 miesięcy po przeszczepie
Występowanie ciężkich infekcji
Ramy czasowe: 12 miesięcy po przeszczepie
Ciężkie zakażenia definiuje się według powszechnej terminologii zdarzeń niepożądanych stopnia 3-4
12 miesięcy po przeszczepie
Występowanie ciężkich infekcji
Ramy czasowe: 24 miesiące po przeszczepieniu
Ciężkie zakażenia definiuje się według powszechnej terminologii zdarzeń niepożądanych stopnia 3-4
24 miesiące po przeszczepieniu
Częstość występowania zdarzeń sercowych
Ramy czasowe: 1 miesiąc po przeszczepie
Stopień CTAE 2-4
1 miesiąc po przeszczepie
Częstość występowania zdarzeń sercowych
Ramy czasowe: 3 miesiące po przeszczepie
Stopień CTAE 2-4
3 miesiące po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 lutego 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lutego 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lutego 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
23 stycznia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 stycznia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
31 stycznia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
31 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • APHP221273

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami