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Trapianto iniziale da donatore correlato in pazienti con sindrome mielodisplatica: uno studio di fase 2 (FIRST ALLO MDS)

23 gennaio 2024 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Tre recenti studi prospettici "trapianto/non trapianto" hanno concluso che l'OS è vantaggiosa con il trapianto in pazienti con rischio IPSS alto o intermedio 2 (non significativo nello studio di Kröger). Nessuno studio prospettico randomizzato ha ancora valutato la terapia pre-trapianto nei pazienti con MDS, ma alcune informazioni possono essere estratte da questi 3 studi recenti. Nello studio francese (n=162), il 72% dei pazienti con un donatore è stato sottoposto a HSCT, precedentemente trattato con un agente ipometilante (HMA) nel 71% di essi. Si è osservata una tendenza a una migliore sopravvivenza nei pazienti che hanno ottenuto una remissione completa con la terapia pre-trapianto (HR: 0,55, p=0,088) e un rischio di morte più elevato nei pazienti che non hanno risposto trasformandosi in LMA (HR: 2,36, p=0,008). Nello studio di Nakamura (n=384), è stato trapiantato l'83% dei pazienti con un donatore, precedentemente trattati con HMA nel 68%2. Il modello multivariabile di Cox per la sopravvivenza globale (OS) e la sopravvivenza libera da leucemia ha mostrato un eccesso di rischio nei pazienti trattati con HMA. Inoltre, i pazienti che hanno risposto presentano ancora un rischio di mortalità più elevato rispetto ai pazienti che non hanno ricevuto alcuna terapia pre-trapianto (HR: 2,417, p=0,0054). Nello studio tedesco, l'obiettivo era avviare l'azacitidina al momento dell'inclusione e trapiantare i pazienti dopo 4 cicli se veniva identificato un donatore1. Tra i 170 pazienti registrati, 162 hanno iniziato il trattamento con 5-aza, ma il 36% di essi è stato "perso durante la terapia pre-trapianto" prima dell'assegnazione al braccio "donatore" o "non donatore", per diversi motivi, inclusa la morte (n=12). Dopo 4 cicli di 5-aza, sono stati trapiantati il ​​“braccio donatore” di 79/81 pazienti. L'analisi multivariata ha mostrato che lo stato di remissione non ha influenzato l'OS. Questi 3 studi clinici precedenti suggeriscono quindi che un numero sostanziale di pazienti pianificati per il trapianto non vengono trapiantati al giorno d'oggi mentre non è stata chiaramente identificata alcuna prova di beneficio dell'HMA prima del trapianto. Questo studio di fase 2 mira a valutare la fattibilità del trapianto anticipato di cellule staminali in pazienti con MDS ad alto rischio al fine di aumentare la probabilità di essere trapiantati e ottenere una successiva remissione e una migliore sopravvivenza.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Non ancora reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
55

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥ 50 e ≤ 70 anni
  • È stato identificato un fratello donatore HLA (antigene leucocitario umano) compatibile o un donatore familiare aploidentico

  • La malattia soddisfa almeno uno dei seguenti criteri:

    • Rischio intermedio-2 o alto secondo il classico sistema internazionale di punteggio prognostico (IPSS)
    • Rischio intermedio-1 se fibrosi midollare > grado I o citogenetica a basso rischio secondo R IPSS o classificata a rischio alto o molto alto secondo il Revised International Prognostic Scoring System (R IPSS) o se la MDS è una neoplasia correlata alla terapia

  • Criteri usuali per il trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT):

    • Punteggio del gruppo di oncologia cooperativa orientale (ECOG) ≤ 2
    • Nessuna infezione grave e incontrollata
    • Funzione cardiaca compatibile con dosi elevate di ciclofosfamide Funzione ventricolare sinistra (LVF) > 50%
    • Funzione organica adeguata: ASAT e ALAT ≤ 2,5N, bilirubina totale ≤ 2N, clearance della creatinina ≥ 30 ml/min (secondo la formula di Cockroft)
  • In caso di trapianto con donatore aploidentico, assenza di anticorpi donatore specifici (DSA) rilevati nel paziente con MFI >1000 (anticorpi diretti verso l'aplotipo distinto tra donatore e ricevente)
  • I metodi contraccettivi devono essere prescritti alle donne in età fertile durante tutto lo studio. Se viene utilizzata la ciclofosfamide, metodi contraccettivi efficaci per gli uomini durante tutta la loro partecipazione allo studio
  • Con copertura assicurativa sanitaria
  • Con consenso informato scritto firmato

Criteri di esclusione:

  • Esplosione midollare > 15% al ​​momento dell'inclusione
  • MDS con eccesso di blasti >10% e mutazione NPM1 o un'anomalia genetica ricorrente correlata alla leucemia mieloide acuta (LMA) (OMS 2022)
  • Chemioterapia (AML come chemioterapia intensiva o agente demetilante) per il trattamento delle MDS nella fase attuale
  • Disponibilità di un donatore non correlato 10/10 (MUD) in assenza di donatore geno-identico
  • Paziente con infezione incontrollata
  • Cancro negli ultimi 5 anni (eccetto carcinoma basocellulare della pelle o carcinoma "in situ" della cervice).
  • Insufficienza renale con clearance della creatinina <30 ml/min (secondo la formula di Cockroft)
  • Con controindicazioni ai trattamenti utilizzati durante la ricerca
  • Insufficienza coronarica non controllata, recente infarto miocardico <6 mesi, manifestazioni attuali di insufficienza cardiaca, disturbi del ritmo cardiaco non controllati, frazione di eiezione ventricolare <50%
  • Con insufficienza cardiaca secondo NYHA (II o superiore)
  • Paziente con sieropositività per HIV o HTLV-1 o epatite B o C attiva definita da una PCR positiva per il virus dell'epatite B o dell'epatite C
  • Vaccino contro la febbre gialla o qualsiasi vaccino vivo entro 2 mesi prima del trapianto
  • Gravidanza (β-HCG positiva) o allattamento
  • Che soffrono di malattie mediche o psichiatriche debilitanti, che precludono la possibilità di fornire un consenso informato ben compreso o un trattamento e un follow-up ottimali
  • Sotto tutela legale (tutela o curatela)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Adulti con diagnosi di sindrome mielodisplasica
Pazienti adulti (età ≥ 50 e ≤ 70 anni) con diagnosi di MDS per i quali è indicato il trapianto da un donatore correlato identificato.
Biologico: Trapianto di cellule staminali emopoietiche
Trapianto anticipato da donatore correlato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da malattia
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
2 anni dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
2 anni dopo il trapianto
Mortalità non dovuta a recidiva
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
2 anni dopo il trapianto
Incidenza cumulativa della trasformazione in leucemia mieloide acuta dall'inclusione
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'inclusione
2 anni dopo l'inclusione
Incidenza della malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GvHD) e grading
Lasso di tempo: 100 giorni dopo il trapianto
100 giorni dopo il trapianto
Incidenza della GvHD cronica e classificazione
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
2 anni dopo il trapianto
Percentuale di attecchimento
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trapianto
L'attecchimento è definito dal recupero ematologico e dal chimerismo del donatore > 95%
3 mesi dopo il trapianto
Percentuale di fallimento dell'innesto
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
Il fallimento del trapianto è definito dal rigetto acuto o tardivo e dal mancato attecchimento
2 anni dopo il trapianto
Incidenza di infezioni gravi
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trapianto
Le infezioni gravi sono definite dalla terminologia comune degli eventi avversi (CTAE) di grado 3-4
3 mesi dopo il trapianto
Incidenza di infezioni gravi
Lasso di tempo: 6 mesi dopo il trapianto
Le infezioni gravi sono definite dalla terminologia comune degli eventi avversi di grado 3-4
6 mesi dopo il trapianto
Incidenza di infezioni gravi
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trapianto
Le infezioni gravi sono definite dalla terminologia comune degli eventi avversi di grado 3-4
12 mesi dopo il trapianto
Incidenza di infezioni gravi
Lasso di tempo: 24 mesi dopo il trapianto
Le infezioni gravi sono definite dalla terminologia comune degli eventi avversi di grado 3-4
24 mesi dopo il trapianto
Incidenza degli eventi cardiaci
Lasso di tempo: 1 mese dopo il trapianto
Grado CTAE 2-4
1 mese dopo il trapianto
Incidenza degli eventi cardiaci
Lasso di tempo: 3 mesi dopo il trapianto
Grado CTAE 2-4
3 mesi dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 febbraio 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 febbraio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 febbraio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 gennaio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 gennaio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
31 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
31 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 gennaio 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • APHP221273

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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