Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie obserwacyjne łańcucha lekkiego neurofilamentu (NfL) jako biomarkera u bezobjawowych nosicieli wariantów transtyretyny (TTR) i pacjentów z dziedziczną amyloidozą zależną od transtyretyny (hATTR) z polineuropatią

8 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals

Badanie obserwacyjne poziomów łańcucha lekkiego neurofilamentu (NfL) u bezobjawowych nosicieli wariantów genu TTR i pacjentów z amyloidozą hATTR z polineuropatią, w tym u pacjentów poddawanych zmianie leczenia – badanie NeuroFeeL

Jest to jednoośrodkowe badanie obserwacyjne oceniające potencjalną wartość NfL jako biomarkera w diagnostyce, wykrywaniu początku choroby, monitorowaniu postępu choroby i odpowiedzi na leczenie u bezobjawowych nosicieli wariantów TTR i objawowych pacjentów z amyloidozą hATTR i polineuropatią.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W tym badaniu dane uczestników zostaną pobrane z ich dokumentacji medycznej lub zebrane na podstawie ocen klinicznych i laboratoryjnych podczas rutynowych wizyt, zgodnie ze standardami opieki obowiązującymi w ośrodku. Do analizy zostaną również wykorzystane próbki krwi pobrane od uczestników podczas rutynowych wizyt. Badanie zostanie przeprowadzone w dwóch częściach: Część przekrojowa, podczas której zostanie wykonany jednorazowy pomiar poziomu NfL na próbkach krwi pobranych od bezobjawowych nosicieli oraz od pacjentów z objawową amyloidozą hATTR; Część podłużna, podczas której będą wykonywane pomiary poziomu NfL w czasie z wykorzystaniem próbek krwi (pobranych już od uczestników podczas rutynowych wizyt) od bezobjawowych nosicieli i pacjentów z objawową amyloidozą hATTR.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

500

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
    • Île-de-France
      • Paris, Île-de-France, Francja, 94270
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Le Kremlin-Bicêtre Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (APHP)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

W badaniu zostaną objęci bezobjawowi nosiciele wariantów TTR lub objawowi pacjenci z amyloidozą hATTR z polineuropatią, którzy zapoznają się i potwierdzają zrozumienie dostarczonej Karty Informacyjnej Pacjenta (PIS) i nie sprzeciwiają się udziałowi w badaniu w Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Le Kremlin-Bicêtre Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (APHP).

Opis

Kryteria przyjęcia:

- Nosiciel udokumentowanego patogennego wariantu TTR, potwierdzony genotypowaniem, z przewidywanym początkiem choroby w ciągu 5 lat i u którego nie zdiagnozowano amyloidozy hATTR z polineuropatią

LUB

Potwierdzone rozpoznanie amyloidozy hATTR z polineuropatią z udokumentowanym wariantem TTR potwierdzonym genotypowaniem

- Uczestnik jest w stanie zrozumieć badanie i po zapoznaniu się z treścią przekazanego PIP nie sprzeciwia się wzięciu udziału w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

  • Znany stan (inny niż amyloidoza hATTR), który może powodować uszkodzenie nerwów i wpływać na poziom NfL
  • Szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) <45 mililitrów na minutę na 1,73 metra kwadratowego (ml/min/1,73 m^2)
  • Obecnie uczestniczy w badaniu klinicznym dotyczącym dowolnego badanego środka.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Bezobjawowi nosiciele
Do tej kohorty zostaną włączeni uczestnicy, którzy są bezobjawowymi nosicielami patogennego wariantu TTR i u których nie zdiagnozowano amyloidozy hATTR z polineuropatią.
Inny: Standard opieki
Jest to badanie obserwacyjne. W ramach badania nie będzie podawany żaden badany lek, uczestnicy będą leczeni zgodnie z decyzją lekarza prowadzącego.
Uczestnicy z amyloidozą hATTR i polineuropatią
Do tej kohorty zostaną włączeni uczestnicy z potwierdzonym rozpoznaniem amyloidozy hATTR z polineuropatią z udokumentowanym wariantem TTR.
Inny: Standard opieki
Jest to badanie obserwacyjne. W ramach badania nie będzie podawany żaden badany lek, uczestnicy będą leczeni zgodnie z decyzją lekarza prowadzącego.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Poziomy NfL u bezobjawowych nosicieli wariantu TTR i objawowych pacjentów hATTR z polineuropatią na początku badania
Ramy czasowe: Linia bazowa
Linia bazowa
Zmiana poziomu NfL w czasie u bezobjawowych nosicieli wariantu TTR i objawowych pacjentów hATTR z polineuropatią
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Korelacja między poziomami NfL a różnymi parametrami aktywności biologicznej i klinicznej u bezobjawowych nosicieli wariantu TTR i objawowych pacjentów hATTR z polineuropatią na początku badania
Ramy czasowe: Linia bazowa
Linia bazowa
Korelacja między zmianą poziomu NfL a różnymi parametrami aktywności biologicznej i klinicznej u bezobjawowych nosicieli wariantu TTR i objawowych pacjentów hATTR z polineuropatią
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Porównanie zmierzonych poziomów NfL z normalnymi poziomami, których można spodziewać się w populacji ogólnej przy użyciu istniejących zakresów referencyjnych i baz danych
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 24 miesiące
Wartość bazowa, 24 miesiące
Czas do wystąpienia aktywnej choroby u bezobjawowych nosicieli wariantów TTR
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Postęp choroby u pacjentów z objawową amyloidozą hATTR i polineuropatią
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 kwietnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALN-TTR-NT-003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Standard opieki

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Myanmar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj