FR901228 w leczeniu dzieci z opornymi lub nawracającymi guzami litymi lub białaczką

Kryteria przyjęcia:

• Nowotwór potwierdzony histologicznie

  • Pozaczaszkowe guzy lite lub guzy mózgu*

  • Rozpoznanie białaczki dozwolone po ustaleniu maksymalnej tolerowanej dawki, w tym którekolwiek z poniższych:

    • Ostra białaczka limfoblastyczna
    • Ostra białaczka szpikowa
    • Przewlekła białaczka szpikowa w przełomie blastycznym
• Choroba musi być oporna na konwencjonalną terapię lub nie istnieje żadna skuteczna konwencjonalna terapia
• Guzy OUN powodujące deficyty neurologiczne muszą być stabilne przez 2 tygodnie przed włączeniem do badania
• Stan sprawności - Karnofsky 60-100% (powyżej 10 lat)
• Stan sprawności — Lansky 60-100% (10 lat i mniej)
• Co najmniej 8 tygodni
• Bezwzględna liczba neutrofilów co najmniej 1000/mm^3 (dla pacjentów z guzami litymi bez zajęcia szpiku kostnego)
• Liczba płytek krwi co najmniej 100 000/mm^3 (w przypadku pacjentów z guzami litymi bez zajęcia szpiku kostnego; niezależnie od transfuzji płytek krwi) LUB 20 000/mm^3 (w przypadku pacjentów z białaczką; dozwolona transfuzja płytek krwi)
• Hemoglobina co najmniej 8,0 g/dl (dozwolone transfuzje krwinek czerwonych)
• Bilirubina nie większa niż 1,5-krotność górnej granicy normy (GGN)
• AlAT nie większy niż 5-krotność GGN
• Albumina co najmniej 2 g/dl
• Szybkość filtracji kłębuszkowej co najmniej 70 ml/min

• Kreatynina w zależności od wieku w następujący sposób:

  • Nie więcej niż 0,8 mg/dL (dla pacjentów w wieku 5 lat i młodszych)
  • Nie więcej niż 1,0 mg/dL (dla pacjentów w wieku od 6 do 10 lat)
  • Nie więcej niż 1,2 mg/dL (dla pacjentów w wieku od 11 do 15 lat)
  • Nie więcej niż 1,5 mg/dL (dla pacjentów powyżej 15 roku życia)
• Wapń w normie (z suplementacją lub bez)
• Frakcja skrócenia co najmniej 27% w badaniu echokardiograficznym LUB frakcja wyrzutowa co najmniej 50% w badaniu MUGA
• Brak objawowej zastoinowej niewydolności serca
• Brak niekontrolowanej arytmii serca
• QTc mniejszy niż 450 ms
• Brak objawów duszności spoczynkowej
• Brak nietolerancji ćwiczeń
• Pulsoksymetria powyżej 94%
• Nie w ciąży ani nie karmi
• Negatywny test ciążowy
• Płodne pacjentki muszą stosować skuteczną antykoncepcję w trakcie i przez 1 miesiąc po zakończeniu leczenia badanego leku
• Magnez i potas w normie (z suplementacją lub bez)
• Brak niekontrolowanych napadów padaczkowych
• Brak niekontrolowanej infekcji
• Brak choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi
• Brak napadów padaczkowych, chyba że są dobrze kontrolowane i nie są stosowane leki przeciwdrgawkowe indukujące enzymy
• Co najmniej 1 tydzień od podania czynników wzrostu
• Co najmniej 3 tygodnie od wcześniejszej terapii biologicznej lub immunoterapii i powrót do zdrowia
• Co najmniej 6 miesięcy od wcześniejszego allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych
• Brak jednoczesnych rutynowych profilaktycznych czynników wzrostu
• Co najmniej 3 tygodnie od wcześniejszej chemioterapii mielosupresyjnej (4 tygodnie dla nitrozomoczników) i powrót do zdrowia
• Brak wcześniejszego FR901228 (depsipeptyd)
• Żadnej innej równoczesnej chemioterapii przeciwnowotworowej
• Dozwolone jednoczesne stosowanie deksametazonu z powodu guzów OUN, jeśli pacjent przyjmuje stabilną dawkę lub dawkę zmniejszającą się przez co najmniej 1 tydzień przed włączeniem do badania
• Odzyskany po wcześniejszej radioterapii
• Co najmniej 2 tygodnie od wcześniejszej miejscowej radioterapii paliatywnej (mały port)
• Co najmniej 6 miesięcy od wcześniejszej radioterapii czaszkowo-rdzeniowej lub radioterapii co najmniej 50% miednicy
• Co najmniej 6 tygodni od wcześniejszej istotnej radioterapii szpiku kostnego
• Ponad 5 okresów eliminacji z okresu półtrwania od wcześniejszego i braku jednoczesnego stosowania leków związanych z wydłużeniem odstępu QTc
• Brak równoczesnych leków przeciwdrgawkowych indukujących enzymy
• Brak jednoczesnego stosowania hydrochlorotiazydu
• Żadnych innych jednocześnie badanych leków