FR901228 用于治疗患有难治性或复发性实体瘤或白血病的儿童

纳入标准：

• 经组织学证实的恶性肿瘤

  • 颅外实体瘤或脑瘤*

  • 确定最大耐受剂量后允许诊断为白血病，包括以下任何一项：

    • 急性淋巴细胞白血病
    • 急性髓性白血病
    • 处于急变期的慢性粒细胞白血病
• 疾病必须对常规疗法难以治疗或不存在有效的常规疗法
• 导致神经功能缺损的 CNS 肿瘤必须在进入研究前稳定 2 周
• 性能状态——Karnofsky 60-100%（10岁以上）
• 性能状态 - Lansky 60-100%（10 岁及以下）
• 至少8周
• 中性粒细胞绝对计数至少 1,000/mm^3（适用于无骨髓受累的实体瘤患者）
• 血小板计数至少 100,000/mm^3（对于没有骨髓受累的实体瘤患者；不依赖血小板输注）或 20,000/mm^3（对于白血病患者；允许输注血小板）
• 血红蛋白至少 8.0 g/dL（允许输注红细胞）
• 胆红素不超过正常上限 (ULN) 的 1.5 倍
• ALT 不大于 ULN 的 5 倍
• 白蛋白至少 2 g/dL
• 肾小球滤过率至少 70 mL/min

• 基于年龄的肌酐如下：

  • 不超过 0.8 mg/dL（适用于 5 岁及以下患者）
  • 不超过 1.0 mg/dL（对于 6 至 10 岁的患者）
  • 不超过 1.2 mg/dL（适用于 11 至 15 岁的患者）
  • 不超过 1.5 mg/dL（对于 15 岁以上的患者）
• 钙正常（补充或不补充）
• 超声心动图缩短分数至少 27% 或 MUGA 射血分数至少 50%
• 无症状性充血性心力衰竭
• 没有不受控制的心律失常
• QTc 小于 450 毫秒
• 没有休息时呼吸困难的证据
• 没有运动不耐受
• 脉搏血氧饱和度大于 94%
• 未怀孕或哺乳
• 妊娠试验阴性
• 生育患者必须在研究治疗期间和完成研究治疗后 1 个月内使用有效的避孕措施
• 镁和钾正常（有或没有补充）
• 没有不受控制的癫痫症
• 没有不受控制的感染
• 无移植物抗宿主病
• 除非控制良好且未使用酶诱导抗惊厥药，否则无癫痫发作
• 距之前的生长因子至少 1 周
• 自先前的生物治疗或免疫治疗后至少 3 周并康复
• 自先前的同种异体干细胞移植后至少 6 个月
• 没有同时常规预防性生长因子
• 自先前的骨髓抑制化疗（亚硝基脲类药物为 4 周）起至少 3 周并恢复
• 没有先前的 FR901228（缩酚肽）
• 无其他同步抗癌化疗
• 如果在进入研究前至少 1 周稳定剂量或减少剂量，则允许同时使用地塞米松治疗 CNS 肿瘤
• 从先前的放疗中恢复
• 自先前的局部姑息性放疗（小端口）后至少 2 周
• 自先前的颅脊髓放疗或至少 50% 的骨盆放疗后至少 6 个月
• 自其他先前的大量骨髓放射以来至少 6 周
• 超过 5 个半衰期清除期，因为之前没有与 QTc 间期延长相关的并发药物
• 没有同时使用酶诱导抗惊厥药
• 无并发氢氯噻嗪
• 没有其他同时进行的研究药物