Terapia resynchronizująca u młodych pacjentów z CHD i bez CHD

Hipoteza H1: Dzieci z DCM. Dyssynchronię komorową obserwuje się u większości (ponad 50%) dzieci i młodzieży z DCM.

Cel szczegółowy, SA 1: Opisanie zmian funkcji prawej i lewej komory za pomocą obrazowania z synchronizacją tkankową (TSI), tkankowego obrazowania dopplerowskiego (TDI), echokardiografii 3D oraz konwencjonalnych parametrów echokardiogramu u dzieci z kardiomiopatią rozstrzeniową.

Hipoteza H2: W populacji pediatrycznej objawy kliniczne związane z kardiomiopatią rozstrzeniową ulegają poprawie dzięki zastosowaniu stymulacji dwukomorowej.

Cel szczegółowy, SA 2: Ocena ilościowa wpływu stymulacji dwukomorowej na czynność komór u dzieci z kardiomiopatią rozstrzeniową za pomocą obrazowania z synchronizacją tkankową (TSI), tkankowego obrazowania dopplerowskiego (TDI, echokardiografia 3D i konwencjonalne parametry echokardiograficzne).

Projekt i metody badawcze

Populacja pacjentów

Populacja pacjentów będzie obejmować dzieci (od noworodków do 18 roku życia) leczone z powodu kardiomiopatii rozstrzeniowej w Children's Healthcare of Atlanta (Egleston Campus). Pacjenci otrzymujący terapię rozrusznikiem serca i terapię farmakologiczną DCM zostaną uwzględnieni. Na potrzeby tego badania kardiomiopatię rozstrzeniową definiuje się jako frakcję wyrzutową (EF) <35% z wymiarami lewej komory (LV) większymi niż 95% dla wieku. Oceniani będą tylko pacjenci z prawidłową anatomią serca oraz ci z naprawionymi wadami wrodzonymi, którzy mają 4 komory. Pacjenci po przeszczepie serca i pacjenci, którzy nie mogą podróżować do Children's Healthcare of Atlanta w Egleston w celu obserwacji, są wykluczeni z tego badania. Zbadane zostaną dwie odrębne grupy pacjentów:

Grupa 1: Pacjenci z rozpoznaniem kardiomiopatii rozstrzeniowej. Podzielimy tych pacjentów na dwie podgrupy:

A: Nowi pacjenci z DCM (zdefiniowani jako pacjenci, u których zdiagnozowano DCM w ciągu ostatnich 90 dni)

B: Pacjenci z rozpoznaną DCM (zdefiniowani jako pacjenci, u których zdiagnozowano DCM przez ponad 90 dni)

Grupa 2: Pacjenci ze stymulacją: Pacjenci z wtórnym rozpoznaniem kardiomiopatii rozstrzeniowej spowodowanej przewlekłą stymulacją RV, którzy są oceniani pod kątem wszczepienia stymulatora dwukomorowego. Do tej grupy należeć będą również pacjenci z DCM, którzy otrzymali stymulatory dwukomorowe w ciągu ostatnich dwóch lat.

Proponowane badanie będzie jednoośrodkową, prospektywną, pilotażową oceną efektów komorowych DCM i wpływu stymulacji dwukomorowej na leczenie DCM u dzieci i młodzieży. Wszyscy pacjenci będą przyjmowani po skierowaniu 1) na wszczepienie stymulatora dwukomorowego w celu leczenia kardiomiopatii lub 2) na badanie echokardiograficzne z powodu rozpoznania kardiomiopatii rozstrzeniowej bez zastosowania stymulatora. Kryteriami włączenia będą dzieci z kardiomiopatią rozstrzeniową lub dzieci skierowane do wszczepienia stymulatora dwukomorowego lub modernizacji z rozpoznaniem kardiomiopatii rozstrzeniowej. Wszyscy uczestnicy będą zobowiązani do podpisania świadomej zgody przed jakimkolwiek zabiegiem. Przewidujemy włączenie do tego badania 50 pacjentów między 1 marca 2005 a 28 lutego 2006: 25 pacjentów w Grupie 1 i 25 pacjentów w Grupie 2. Da nam to poziom ufności 95% z przedziałem ufności 4-6.

Procedury

Ocena echokardiograficzna Przeprowadzona zostanie standardowa ocena 2-wymiarowa, w trybie M i dopplerowska. Ocenimy czynność serca za pomocą frakcji skracania lewej komory (SF) i wyrzutowej (EF mierzona regułą Simpsona). Wykonamy również obrazowanie z synchronizacją tkankową (TSI), tkankowe obrazowanie dopplerowskie (TDI) oraz echokardiografię 3D z wykorzystaniem systemów echokardiograficznych GE Vivid 7 i HP. Systemy te pomogą badaczom w określeniu funkcji i synchronizacji komór.

W sumie uczestnicy badania otrzymają ocenę echokardiograficzną w następujących punktach czasowych:

Grupa 1 (pacjenci z nowo rozpoznaną i ustaloną DCM bez rozrusznika serca):

A) Pacjent ambulatoryjny z rozpoznaniem DCM (bez stymulatora) — jedno echo zostanie wykonane na początku badania/włączenia;

B) Pacjent hospitalizowany z rozpoznaniem DCM (bez stymulatora) – jedno echo zostanie wykonane w ciągu 24 godzin od przyjęcia do szpitala, 14 dni po przyjęciu lub wypisie ze szpitala (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej) oraz 3 miesiące i 2 tygodnie po wypisie ze szpitala.

Grupa 2 (pacjenci z DCM ze stymulatorami serca): Jedno echo zostanie wykonane na początku badania przed wszczepieniem stymulatora dwukomorowego, 14 dni po przyjęciu lub przy wypisie ze szpitala (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej) po wszczepieniu stymulatora dwukomorowego, 2 tygodnie, 1 miesiąc, 3 miesiące , 6 miesięcy, 9 miesięcy i 12 miesięcy 2 tygodnie po wszczepieniu stymulatora dwukomorowego.

Zmienność między obserwatorami dla każdej oceny echokardiograficznej (metody i analiza danych) zostanie przeprowadzona przez dr. Derek Fyfe i Tracy Froehlich w kardiologii nieinwazyjnej.

Ocena kliniczna Podczas każdej wizyty przeprowadzana będzie ocena kliniczna, w tym gromadzenie informacji o przyjmowanych jednocześnie lekach, liczbie hospitalizacji z powodu niewydolności serca i zdarzeń niepożądanych. Podczas wszystkich wizyt w ramach badania zostanie wykonany elektrokardiogram (EKG) w celu oceny czasu trwania zespołów QRS. Klasa czynnościowa niewydolności serca będzie również zbierana podczas każdej wizyty przy użyciu klasyfikacji Rossa lub NYHA.