Terapia di risincronizzazione in giovani pazienti con e senza CHD

Ipotesi H1: Bambini con DCM. La dissincronia ventricolare è osservata nella maggioranza (oltre il 50%) dei pazienti pediatrici con DCM.

Obiettivo specifico, SA 1: Descrivere i cambiamenti nella funzione ventricolare destra e sinistra utilizzando Tissue Synchronization Imaging (TSI), Tissue Doppler Imaging (TDI), ecocardiografia 3D e parametri ecocardiografici convenzionali in bambini con cardiomiopatia dilatativa.

Ipotesi H2: Nella popolazione pediatrica, i segni e i sintomi clinici correlati alla cardiomiopatia dilatativa sono migliorati con l'uso del pacing biventricolare.

Obiettivo specifico, SA 2: quantificare gli effetti della terapia di stimolazione biventricolare sulla funzione ventricolare nei bambini con cardiomiopatia dilatativa utilizzando Tissue Synchronization Imaging (TSI), Tissue Doppler Imaging (TDI, ecocardiografia 3D e parametri ecocardiografici convenzionali.

Disegno e metodi della ricerca

Popolazione di pazienti

La popolazione di pazienti includerà bambini (neonati fino a 18 anni) trattati per cardiomiopatia dilatativa presso il Children's Healthcare di Atlanta (Egleston Campus). Saranno inclusi i pazienti sottoposti a terapia con pacemaker e terapia medicinale per DCM. Ai fini di questo studio, la cardiomiopatia dilatativa è definita come una frazione di eiezione (EF) <35% con dimensioni del ventricolo sinistro (LV) superiori al 95% per età. Saranno valutati solo i pazienti con normale anatomia cardiaca e quelli con difetti congeniti riparati che hanno 4 camere. I pazienti con trapianto di cuore e i pazienti che non possono recarsi al Children's Healthcare di Atlanta a Egleston per il follow-up sono esclusi da questo studio. Saranno esaminati due distinti gruppi di pazienti:

Gruppo 1: Pazienti con diagnosi di cardiomiopatia dilatativa. Divideremo questi pazienti in due sottogruppi:

A: Pazienti con DCM di nuova insorgenza (definiti come pazienti a cui è stata diagnosticata la DCM negli ultimi 90 giorni)

B: Pazienti affetti da DCM (definiti come pazienti a cui è stata diagnosticata la DCM da più di 90 giorni)

Gruppo 2: Pazienti stimolati: Pazienti con diagnosi secondaria di cardiomiopatia dilatativa dovuta a stimolazione ventricolare cronica che vengono valutati per l'impianto di pacemaker biventricolare. Questo gruppo includerà anche pazienti con DCM che hanno ricevuto pacemaker biventricolari negli ultimi due anni.

Lo studio proposto sarà un singolo centro, prospettico, valutazione pilota degli effetti ventricolari del DCM e dell'effetto della stimolazione biventricolare per il trattamento del DCM nei pazienti pediatrici. Tutti i pazienti saranno arruolati a seguito di rinvio 1) per l'impianto di un pacemaker biventricolare per il trattamento della cardiomiopatia o 2) per un ecocardiogramma di ricerca a causa della diagnosi di cardiomiopatia dilatativa senza terapia con pacemaker. I criteri di inclusione saranno quei bambini con cardiomiopatia dilatativa o bambini sottoposti a impianto di pacemaker biventricolare o aggiornamento con diagnosi di cardiomiopatia dilatativa. Tutti i partecipanti dovranno firmare un consenso informato prima di qualsiasi procedura. Prevediamo di arruolare 50 pazienti tra il 1 marzo 2005 e il 28 febbraio 2006 per questo studio: 25 pazienti nel gruppo 1 e 25 pazienti nel gruppo 2. Questo ci darà un livello di confidenza del 95% con un intervallo di confidenza di 4-6.

Procedure

Valutazione ecocardiografica Verrà eseguita la valutazione standard bidimensionale, M-mode e Doppler. Valuteremo la funzione cardiaca utilizzando l'accorciamento del ventricolo sinistro (SF) e le frazioni di eiezione (EF misurate con la regola di Simpson). Effettueremo anche imaging di sincronizzazione tissutale (TSI), imaging Doppler tissutale (TDI) ed ecocardiografia 3D utilizzando i sistemi ecocardiografici GE Vivid 7 e HP. Questi sistemi aiuteranno gli investigatori a determinare la funzione ventricolare e la sincronia.

In tutto, i partecipanti allo studio riceveranno una valutazione ecocardiografica nei seguenti momenti:

Gruppo 1 (pazienti DCM di nuova insorgenza e conclamati senza pacemaker):

A) Ambulatoriale con diagnosi di DCM (senza pacemaker): verrà eseguita un'eco al basale/arruolamento;

B) Ricoverato con diagnosi di DCM (senza pacemaker): verrà eseguita un'ecografia entro 24 ore dal ricovero in ospedale, 14 giorni dopo il ricovero o alla dimissione dall'ospedale (a seconda di quale evento si verifichi per primo) e 3 mesi 2 settimane dopo la dimissione dall'ospedale.

Gruppo 2 (pazienti DCM con pacemaker): verrà eseguita un'eco al basale prima dell'impianto di pacemaker biventricolare, 14 giorni dopo il ricovero o alla dimissione dall'ospedale (a seconda dell'evento che si verifica per primo) dopo l'impianto di pacemaker biventricolare, 2 settimane, 1 mese, 3 mesi , 6 mesi, 9 mesi e 12 mesi 2 settimane dopo l'impianto di pacemaker biventricolare.

La variabilità inter-osservatore per ogni valutazione ecocardiografica (metodi e analisi dei dati) sarà eseguita dai Drs. Derek Fyfe e Tracy Froehlich in Cardiologia non invasiva.

Valutazione clinica La valutazione clinica, inclusa la raccolta della somministrazione concomitante di farmaci, il numero di ricoveri per insufficienza cardiaca e gli eventi avversi, verrà eseguita ad ogni visita. Un elettrocardiogramma (ECG) verrà eseguito a tutte le visite dello studio per valutare la durata del QRS. Ad ogni visita verrà inoltre raccolta la classe funzionale dell'insufficienza cardiaca utilizzando la classificazione Ross o NYHA.