Stymulacja punktów motorycznych w celu kondycjonowania przepony u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

Celem tego badania jest wykazanie bezpieczeństwa i skuteczności systemu stymulacji przepony (DPS) NeuRX RA/4 w kondycjonowaniu przepony pacjenta z ALS w celu poprawy jakości życia i spowolnienia postępu niewydolności oddechowej.

Stwardnienie zanikowe boczne (ALS, znane również jako choroba Lou Gehriga lub choroba neuronu ruchowego) jest postępującą chorobą neurodegeneracyjną o nieznanej przyczynie. Jednym z najważniejszych skutków postępującego osłabienia nerwowo-mięśniowego u pacjentów z ALS jest wpływ na oddychanie. Chociaż ALS nie ma bezpośredniego wpływu na płuca, ma niszczący wpływ na mechaniczne funkcje układu oddechowego. ALS wpływa na wszystkie główne grupy mięśni oddechowych: mięśnie górnych dróg oddechowych, mięśnie wydechowe i mięśnie wdechowe. Dlatego wszyscy pacjenci z ALS są narażeni na znaczne ryzyko powikłań oddechowych. Postępujące osłabienie mięśni wdechowych w ALS nieuchronnie prowadzi do zatrzymania dwutlenku węgla, niezdolności do usuwania wydzielin i hiperkarbicznej niewydolności oddechowej, głównej przyczyny śmierci w ALS.

Firma Synapse Biomedical we współpracy z Case Western Reserve University i University Hospitals of Cleveland oceniła aktywację przepony za pomocą przezskórnych elektrod domięśniowych wszczepionych laparoskopowo. Eliminuje to wszelki bezpośredni kontakt z nerwem przeponowym, pozwala na pozostawienie wszystkich obwodów i elektroniki poza ciałem i zapewnia bezpośrednią, selektywną aktywację każdej półprzepony. System NeuRx-RA/4 DPS dostarcza sygnał elektryczny do punktu motorycznego mięśnia, który powoduje skurcz przepony i umożliwia pacjentom bardziej naturalny oddech.

System NeuRx RA/4 DPS został wszczepiony ponad 10 osobom z ALS w badaniu pilotażowym w szpitalach uniwersyteckich w Cleveland, które rozpoczęło się w styczniu 2005 roku.

Platforma systemu NeuRx RA/4 DPS, używana również do wspomagania oddychania u osób z poważnym uszkodzeniem rdzenia kręgowego, ma łączny czas aktywnej implantacji wynoszący ponad 56 lat. Pacjent z najdłuższym stażem został wszczepiony 6 marca 2000 r. i od ponad sześciu lat używa systemu DPS jako jedynego środka wspomagania oddychania.

Biorąc pod uwagę dotychczasowe wyniki pacjentów, dane przemawiają za bezpieczeństwem i skutecznością przystąpienia do kluczowego badania w tej populacji pacjentów. Ponieważ nie zgłoszono żadnych nieoczekiwanych istotnych zdarzeń niepożądanych, system NeuRx RA/4 DPS działał niezawodnie i bezpiecznie.

Opis urządzenia: System oddechowy NeuRx RA/4 jest produkowany przez firmę Synapse Biomedical. System NeuRx RA/4 składa się z następujących elementów: zewnętrznego, zasilanego bateryjnie stymulatora, powiązanego programatora/sterownika, elektrod domięśniowych, powiązanych przezskórnych przewodów odprowadzeń, zestawu narzędzi do umieszczania w miejscach chirurgicznych oraz chirurgicznej stacji mapowania.

Kryteria przyjęcia:

• Wiek 18 lat lub starszy
• Uczestnicy z rodzinną lub sporadyczną postacią ALS zdiagnozowaną jako prawdopodobna, prawdopodobna lub potwierdzona laboratoryjnie zgodnie z kryteriami Światowej Federacji Neurologii El Escorial będą kwalifikować się
• Obustronna czynność nerwu przeponowego klinicznie akceptowalna, wykazana przez obustronny ruch przepony za pomocą fluoroskopowego testu wąchania lub zapisów EMG i czasów przewodzenia nerwowego
• Wymuszona pojemność życiowa (FVC) między 50 a 85% przewidywanych wartości, aby rozpocząć procedury przesiewowe.
• FVC większy niż 45% wartości przewidywanej w czasie operacji.
• Brak współistniejących chorób serca lub płuc, które zwiększałyby ryzyko znieczulenia ogólnego bardziej niż oczekiwane ryzyko pacjenta z ALS
• Ujemny wynik testu ciążowego u kobiet w wieku rozrodczym
• Świadoma zgoda pacjenta lub wyznaczonego przedstawiciela

Kryteria wyłączenia:

• Istniejące wcześniej wszczepione urządzenie elektryczne, takie jak rozrusznik serca lub defibrylator serca.
• Podstawowe choroby płuc, które występowały przed ALS, które wpływałyby na testy płucne niezależne od ALS.
• Aktywna choroba układu krążenia, która zwiększa ryzyko znieczulenia ogólnego
• Obecna ciąża lub karmienie piersią
• Hospitalizacja z powodu leczonej czynnej infekcji w ciągu ostatnich 2 miesięcy
• Znacząca niezdolność do podejmowania decyzji uniemożliwiająca świadomą zgodę podmiotu z powodu poważnego zaburzenia psychicznego, takiego jak duża depresja lub schizofrenia, lub otępienia, takiego jak choroba Alzheimera.
• Zaznaczona otyłość